Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 1/2 AEB1102 у пациентов с дефицитом аргиназы I

11 июня 2019 г. обновлено: Aeglea Biotherapeutics

Открытое исследование фазы 1/2 у пациентов с дефицитом аргиназы I для изучения безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики внутривенного введения AEB1102

Открытое исследование фазы 1/2 у пациентов с дефицитом аргиназы I для изучения безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики внутривенного AEB1102. Это исследование предназначено для оценки безопасности и переносимости внутривенного введения AEB1102 для лечения детей и взрослых пациентов с дефицитом аргиназы I и гипераргининемией. Это исследование будет состоять из 2 частей: Часть 1 (Однократное повышение дозы) и Часть 2 (Повторное дозирование). Каждой части будет предшествовать базовая оценка уровня аргинина. Все пациенты, участвующие в Части 1, могут продолжить прием AEB1102 в Части 2, если они соответствуют требованиям для продолжения дозирования. Совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) проведет независимую проверку данных по безопасности исследования и порекомендует, следует ли спонсору продолжить исследование в соответствии с планом, изменить протокол исследования или прекратить исследование.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Португалия
      • Porto, Португалия
        • Centro Hospitalar S. Joao
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный диагноз дефицита аргиназы I
  • Адекватная функция органов: Hgb ≥ 10 г/дл, ANC ≥ 1,5 x 109/л, количество тромбоцитов ≥ 100 000/мкл; уровни печеночных трансаминаз ≤ 2,5x ULN, общий билирубин ≤ 2,0 мг/дл; креатинин сыворотки <1,5 x ULN
  • Если женщина имеет детородный потенциал, имеет отрицательный сывороточный тест на беременность в течение 7 дней до зачисления.
  • Если сексуально активный человек (мужчина или женщина) должен быть стерильным хирургическим путем, в постменопаузе (женщина) или должен согласиться на использование одобренного врачом метода контроля над рождаемостью во время исследования и в течение как минимум 30 дней после приема последнего исследуемого препарата. администрация
  • Пациент или законный опекун может и желает предоставить письменное информированное согласие и соблюдать все требования участия в исследовании (включая все процедуры исследования и продолжение предписанной диеты без изменений) до любых процедур скрининга.

Критерий исключения:

  • Переливание ≥ 2 единиц эритроцитов в течение 60 дней
  • Активная инфекция, требующая системного лечения
  • Известная инфекция ВИЧ, гепатитом В или гепатитом С
  • Тяжелая гипераммониемия, требующая госпитализации в течение 14 дней. Имели более одного эпизода гипераммониемии, требующей госпитализации, в течение 30 дней до включения в исследование.
  • Текущая неконтролируемая гипераммониемия
  • Имеет гиперчувствительность к ПЭГ или любому другому компоненту препарата AEB1102 (Co-ArgI-PEG) в анамнезе.
  • Если женщина, кормит грудью или кормит грудью

ЧАСТЬ 2 КРИТЕРИЙ ВКЛЮЧЕНИЯ:

1. Не было никаких событий, связанных с безопасностью или переносимостью в Части 1, которые исключали бы дальнейшее участие и дозировку AEB1102.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: АЕВ1102

AEB1102, модифицированная человеческая аргиназа I, вводимая внутривенно, часть 1. Каждый пациент может получать до 7 доз каждые две недели в течение максимум 14 недель.

Часть 2. Каждый пациент будет получать до 8 недель терапии повторными дозами.
Лекарство: АЕВ1102
модифицированная человеческая аргиназа I
Другие имена:
  • Ко-ArgI-ПЭГ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество субъектов с нежелательными явлениями
Временное ограничение: еженедельно на протяжении всего исследования, до 14 недель
Включает значительные изменения в гематологических, биохимических и коагуляционных лабораторных исследованиях, а также в физикальном осмотре и основных показателях жизнедеятельности.
еженедельно на протяжении всего исследования, до 14 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество субъектов со снижением по сравнению с исходным уровнем уровня аргинина в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень до 2, 4, 6, 8 недель
Исходный уровень до 2, 4, 6, 8 недель
Фармакокинетический профиль, включая Cmax, AUC, Tmax, T1/2 для каждого субъекта
Временное ограничение: Через 15 минут, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 и 120 часов после повышения дозы
Через 15 минут, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 и 120 часов после повышения дозы
Количество субъектов со снижением по сравнению с исходным уровнем уровней гуанидиновых соединений в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень до 2, 4, 6, 8 недель
Исходный уровень до 2, 4, 6, 8 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Aeglea Biotherapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2016 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 февраля 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 февраля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июня 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 июня 2015 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

2 июля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 июня 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 июня 2019 г.

Последняя проверка

1 июня 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAEB1102-101A

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться