Um estudo de fase 1/2 de AEB1102 em pacientes com deficiência de arginase I

Critério de inclusão:

• Diagnóstico documentado de deficiência de Arginase I
• Função orgânica adequada: Hgb ≥ 10 g/dL, CAN ≥ 1,5 x 109/L, plt count ≥ 100.000/µL; níveis de transaminase hepática ≤ 2,5x LSN, bilirrubina total ≤ 2,0 mg/dL; creatinina sérica <1,5 x LSN
• Se for do sexo feminino e tiver potencial para engravidar, tiver um teste de gravidez sérico negativo dentro de 7 dias antes da inscrição
• Se for sexualmente ativo (homem ou mulher), deve ser cirurgicamente estéril, pós-menopausa (mulher) ou deve concordar em usar um método de controle de natalidade aprovado pelo médico durante o estudo e por um mínimo de 30 dias após o último medicamento do estudo administração
• O paciente ou responsável legal é capaz e deseja fornecer consentimento informado por escrito e cumprir todos os requisitos de participação no estudo (incluindo todos os procedimentos do estudo e continuação da dieta prescrita sem modificação) antes de qualquer procedimento de triagem

Critério de exclusão:

• Transfusão de ≥ 2 u RBC em 60 dias
• Infecção ativa que requer tratamento sistêmico
• Infecção conhecida por HIV, Hep B ou Hep C
• Hiperamonemia grave requerendo hospitalização em 14 dias. Teve mais de um episódio de hiperamonemia requerendo hospitalização nos 30 dias anteriores à inscrição.
• Hiperamonemia descontrolada atual
• Tem histórico de hipersensibilidade ao PEG ou a qualquer outro componente da formulação AEB1102 (Co-ArgI-PEG)
• Se mulher, está amamentando ou amamentando

PARTE 2 CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

1. Não experimentou nenhum evento de segurança ou tolerabilidade na Parte 1 que impediria a continuação da participação e dosagem de AEB1102