Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1/2-studie av AEB1102 hos patienter med arginas I-brist

11 juni 2019 uppdaterad av: Aeglea Biotherapeutics

En öppen fas 1/2-studie i patienter med arginas I-brist för att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos intravenös AEB1102

En öppen fas 1/2-studie i patienter med arginas I-brist för att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos intravenös AEB1102. Denna studie är utformad för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av IV-administrering av AEB1102 för behandling av pediatriska och vuxna patienter med arginas I-brist och hyperargininemi. Denna studie kommer att genomföras i 2 delar: Del 1 (Singel Ascending Dos Eskalering) och Del 2 (Repeated Dosing). Varje del kommer att föregås av en baslinjebedömning av argininnivåer. Alla patienter som deltar i del 1 kan fortsätta med AEB1102-doseringen i del 2 om de kvalificerar sig för fortsatt dosering. En datasäkerhetsövervakningstavla (DSMB) kommer att tillhandahålla oberoende granskning av studiens säkerhetsdata och rekommendera om sponsorn ska fortsätta studien som planerat, ändra studieprotokollet eller avbryta studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

16

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar S. Joao
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av Arginas I-brist
  • Adekvat organfunktion: Hgb ≥ 10 g/dL, ANC ≥ 1,5 x 109/L, plt-antal ≥ 100 000/µL; levertransaminasnivåer ≤ 2,5x ULN, totalt bilirubin ≤ 2,0 mg/dL; serumkreatinin <1,5 x ULN
  • Om kvinna och i fertil ålder har ett negativt serumgraviditetstest inom 7 dagar före inskrivning
  • Om en sexuellt aktiv (man eller kvinna), måste vara kirurgiskt steril, postmenopausal (kvinna) eller måste gå med på att använda en läkare-godkänd metod för preventivmedel under studien och i minst 30 dagar efter det senaste studieläkemedlet administrering
  • Patient eller vårdnadshavare kan och är villig att ge skriftligt informerat samtycke och att uppfylla alla krav för deltagande i studien (inklusive alla studieprocedurer och fortsättning av ordinerad diet utan ändring) före eventuella screeningprocedurer

Exklusions kriterier:

  • Transfusion av ≥ 2 u RBC inom 60 dagar
  • Aktiv infektion som kräver systemisk behandling
  • Känd infektion med HIV, Hep B eller Hep C
  • Allvarlig hyperammonemi som kräver sjukhusvistelse inom 14 dagar. Hade mer än en episod av hyperammonemi som krävde sjukhusvistelse inom 30 dagar före inskrivningen.
  • Aktuell okontrollerad hyperammonemi
  • Har en historia av överkänslighet mot PEG eller någon annan komponent i AEB1102 (Co-ArgI-PEG) formuleringen
  • Om hona, ammar eller ammar

DEL 2 INKLUSIONSKRITERION:

1. Upplevde ingen säkerhets- eller tolerabilitetshändelse i del 1 som skulle utesluta fortsatt deltagande och dosering av AEB1102

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: AEB1102

AEB1102, modifierat humant arginas I administrerat IV Del 1 Varje patient kan få upp till 7 doser upp till varannan vecka under maximalt 14 veckor.

Del 2 Varje patient kommer att få upp till 8 veckors behandling med upprepad dosering.
Läkemedel: AEB1102
modifierat humant arginas I
Andra namn:
  • Co-ArgI-PEG

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med biverkningar
Tidsram: varje vecka under hela studien, upp till 14 veckor
Inkluderar betydande förändringar i hematologi, kemi och koagulationslaboratoriestudier samt i fysisk undersökning och vitala tecken
varje vecka under hela studien, upp till 14 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal försökspersoner med en minskning från baslinjen i plasma argininnivå
Tidsram: Baslinje till 2, 4, 6, 8 veckor
Baslinje till 2, 4, 6, 8 veckor
Farmakokinetisk profil inklusive Cmax, AUC, Tmax, T1/2 för varje individ
Tidsram: 15 minuter, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 och 120 timmar efter dosökning
15 minuter, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 och 120 timmar efter dosökning
Antal försökspersoner med en minskning från baslinjen i plasmanivåer av guanidinoföreningar
Tidsram: Baslinje till 2, 4, 6, 8 veckor
Baslinje till 2, 4, 6, 8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2016

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 februari 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

1 februari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2015

Första postat (UPPSKATTA)

2 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

12 juni 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 juni 2019

Senast verifierad

1 juni 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAEB1102-101A

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Arginas I-brist

Kliniska prövningar på AEB1102

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera