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Un estudio de fase 1/2 de AEB1102 en pacientes con deficiencia de arginasa I

11 de junio de 2019 actualizado por: Aeglea Biotherapeutics

Un estudio abierto de fase 1/2 en pacientes con deficiencia de arginasa I para investigar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de AEB1102 intravenoso

Un estudio abierto de fase 1/2 en pacientes con deficiencia de arginasa I para investigar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica del AEB1102 intravenoso. Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración IV de AEB1102 para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con deficiencia de Arginasa I e hiperargininemia. Este estudio se llevará a cabo en 2 partes: Parte 1 (Aumento de dosis única ascendente) y Parte 2 (Dosificación repetida). Cada parte estará precedida por una evaluación de referencia de los niveles de arginina. Todos los pacientes que participan en la Parte 1 pueden continuar con la dosificación de AEB1102 en la Parte 2 si califican para continuar con la dosificación. Una junta de monitoreo de seguridad de datos (DSMB) proporcionará una revisión independiente de los datos de seguridad del estudio y recomendará si el patrocinador debe continuar el estudio según lo planeado, modificar el protocolo del estudio o interrumpir el estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar S. Joao
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico documentado de deficiencia de Arginasa I
  • Función orgánica adecuada: Hgb ≥ 10 g/dL, ANC ≥ 1,5 x 109/L, recuento de plt ≥ 100 000/µL; niveles de transaminasas hepáticas ≤ 2,5x ULN, bilirrubina total ≤ 2,0 mg/dL; creatinina sérica <1,5 x LSN
  • Si es mujer y en edad fértil, tiene una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 7 días antes de la inscripción
  • Si es sexualmente activo (hombre o mujer), debe ser estéril quirúrgicamente, posmenopáusica (mujer) o debe aceptar usar un método anticonceptivo aprobado por un médico durante el estudio y durante un mínimo de 30 días después del último fármaco del estudio. administración
  • El paciente o tutor legal puede y está dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con todos los requisitos de participación en el estudio (incluidos todos los procedimientos del estudio y la continuación de la dieta prescrita sin modificaciones) antes de cualquier procedimiento de selección.

Criterio de exclusión:

  • Transfusión de ≥ 2 u RBC dentro de los 60 días
  • Infección activa que requiere tratamiento sistémico
  • Infección conocida con VIH, hepatitis B o hepatitis C
  • Hiperamonemia severa que requiere hospitalización dentro de los 14 días. Tuvo más de un episodio de hiperamonemia que requirió hospitalización dentro de los 30 días anteriores a la inscripción.
  • Hiperamonemia no controlada actual
  • Tiene antecedentes de hipersensibilidad al PEG o a cualquier otro componente de la formulación AEB1102 (Co-ArgI-PEG)
  • Si es mujer, está lactando o amamantando

PARTE 2 CRITERIO DE INCLUSIÓN:

1. No experimentó ningún evento de seguridad o tolerabilidad en la Parte 1 que impida continuar la participación y la dosificación de AEB1102

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: AEB1102

AEB1102, Arginasa I humana modificada administrada IV Parte 1 Cada paciente puede recibir hasta 7 dosis cada dos semanas durante un máximo de 14 semanas.

Parte 2 Cada paciente recibirá hasta 8 semanas de terapia de dosis repetida.
Droga: AEB1102
Arginasa I humana modificada
Otros nombres:
  • Co-ArgI-PEG

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con eventos adversos
Periodo de tiempo: semanalmente durante todo el estudio, hasta 14 semanas
Incluye cambios significativos en los estudios de laboratorio de hematología, química y coagulación, así como en el examen físico y los signos vitales.
semanalmente durante todo el estudio, hasta 14 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de sujetos con una disminución desde el inicio en el nivel de arginina en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base a 2, 4, 6, 8 semanas
Línea de base a 2, 4, 6, 8 semanas
Perfil farmacocinético que incluye Cmax, AUC, Tmax, T1/2 para cada sujeto
Periodo de tiempo: A los 15 min, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 y 120 horas después del aumento de la dosis
A los 15 min, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 y 120 horas después del aumento de la dosis
Número de sujetos con una disminución desde el inicio en los niveles de compuesto de guanidino en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base a 2, 4, 6, 8 semanas
Línea de base a 2, 4, 6, 8 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Aeglea Biotherapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2016

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de febrero de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de febrero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de junio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2015

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

2 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

12 de junio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2019

Última verificación

1 de junio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAEB1102-101A

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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