Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AEB1102 1/2 fázisú vizsgálata argináz I-hiányban szenvedő betegeknél

2019. június 11. frissítette: Aeglea Biotherapeutics

Fázis 1/2 nyílt elrendezésű vizsgálat argináz I-hiányban szenvedő betegeken az intravénás AEB1102 biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának vizsgálatára

Fázis 1/2 nyílt vizsgálat argináz I-hiányban szenvedő betegeken az intravénás AEB1102 biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának vizsgálatára. Ez a vizsgálat célja az AEB1102 intravénás beadásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése Arginase I-hiányban és hyperargininaemiában szenvedő gyermek- és felnőtt betegek kezelésében. Ez a vizsgálat két részből áll: 1. rész (Egyszeri növekvő dózisnövelés) és 2. rész (Ismételt adagolás). Minden egyes részt az argininszint kiindulási értékelése előz meg. Minden beteg, aki részt vesz az 1. részben, folytathatja az AEB1102 adagolását a 2. részben, ha jogosult a folyamatos adagolásra. Az adatbiztonsági megfigyelő testület (DSMB) független áttekintést nyújt a vizsgálati biztonsági adatokról, és javasolja, hogy a megbízónak folytassa-e a vizsgálatot a tervek szerint, módosítsa-e a vizsgálati protokollt vagy állítsa le a vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Portugália
      • Porto, Portugália
        • Centro Hospitalar S. Joao

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Argináz I-hiány dokumentált diagnózisa
  • Megfelelő szervműködés: Hgb ≥ 10 g/dl, ANC ≥ 1,5 x 109/L, plt szám ≥ 100 000/µL; máj transzamináz szintje ≤ 2,5x ULN, összbilirubin ≤ 2,0 mg/dl; szérum kreatinin <1,5 x ULN
  • Ha nő és fogamzóképes korú, negatív szérum terhességi tesztje van a beiratkozás előtt 7 napon belül
  • Ha egy szexuálisan aktív (férfi vagy nő), sebészileg sterilnek, menopauzán átesettnek (nőnek) kell lennie, vagy bele kell egyeznie az orvos által jóváhagyott fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat során és legalább 30 napig az utolsó vizsgálati gyógyszer bevétele után. adminisztráció
  • A beteg vagy törvényes gyámja képes és hajlandó írásos beleegyezését adni, és be kell tartania a vizsgálatban való részvétel minden követelményét (beleértve az összes vizsgálati eljárást és az előírt étrend módosítás nélküli folytatását) bármilyen szűrési eljárás előtt.

Kizárási kritériumok:

  • ≥ 2 u vörösvértest transzfúziója 60 napon belül
  • Aktív fertőzés szisztémás kezelést igényel
  • Ismert HIV, Hep B vagy Hep C fertőzés
  • Súlyos hyperammonemia, amely 14 napon belül kórházi kezelést igényel. Több mint egy hyperammonemia epizódja volt, amely kórházi kezelést igényelt a beiratkozást megelőző 30 napon belül.
  • Jelenlegi ellenőrizetlen hiperammonémia
  • Korábban túlérzékeny a PEG-re vagy az AEB1102 (Co-ArgI-PEG) készítmény bármely más összetevőjére
  • Ha nő, szoptat vagy szoptat

2. RÉSZ BEVONÁSI KRITÉRIUM:

1. Nem tapasztalt olyan biztonsági vagy tolerálhatósági eseményt az 1. részben, amely kizárná az AEB1102 további részvételét és adagolását

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: AEB1102

AEB1102, módosított humán Arginase I IV beadva 1. rész Minden beteg legfeljebb 7 adagot kaphat, legfeljebb minden második héten, maximum 14 héten keresztül.

2. rész Minden beteg legfeljebb 8 hetes ismételt dózisú terápiát kap.
Drog: AEB1102
módosított humán argináz I
Más nevek:
  • Co-ArgI-PEG

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó alanyok száma
Időkeret: hetente a vizsgálat során, legfeljebb 14 hétig
Jelentős változásokat tartalmaz a hematológiai, kémiai és koagulációs laboratóriumi vizsgálatokban, valamint a fizikális vizsgálatban és az életjelekben
hetente a vizsgálat során, legfeljebb 14 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Azon alanyok száma, akiknél a plazma argininszintje a kiindulási értékhez képest csökkent
Időkeret: Kiindulási állapot 2, 4, 6, 8 hétig
Kiindulási állapot 2, 4, 6, 8 hétig
Farmakokinetikai profil, beleértve a Cmax-ot, AUC-t, Tmax-ot, T1/2-t minden egyes alany esetében
Időkeret: 15 perccel, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 és 120 órával a dózisemelést követően
15 perccel, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 és 120 órával a dózisemelést követően
Azon alanyok száma, akiknél a plazma guanidinovegyület szintje a kiindulási értékhez képest csökkent
Időkeret: Kiindulási állapot 2, 4, 6, 8 hétig
Kiindulási állapot 2, 4, 6, 8 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Aeglea Biotherapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. június 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. február 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. június 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. június 30.

Első közzététel (BECSLÉS)

2015. július 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. június 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 11.

Utolsó ellenőrzés

2019. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAEB1102-101A

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Argináz I hiány

Klinikai vizsgálatok a AEB1102

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Greece

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel