Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1/2-studie av AEB1102 hos pasienter med arginase I-mangel

11. juni 2019 oppdatert av: Aeglea Biotherapeutics

En fase 1/2 åpen studie i pasienter med arginase I-mangel for å undersøke sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til intravenøs AEB1102

En fase 1/2 åpen studie i pasienter med arginase I-mangel for å undersøke sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til intravenøs AEB1102. Denne studien er designet for å evaluere sikkerheten og toleransen ved IV-administrasjon av AEB1102 for behandling av pediatriske og voksne pasienter med arginase I-mangel og hyperargininemi. Denne studien vil bli utført i 2 deler: Del 1 (Single Ascending Dose Eskalering) og Del 2 (Gjentatt dosering). Hver del vil bli innledet av en grunnlinjevurdering av argininnivåer. Alle pasienter som deltar i del 1 kan fortsette AEB1102-dosering i del 2 hvis de kvalifiserer for fortsatt dosering. Et datasikkerhetsovervåkingstavle (DSMB) vil gi uavhengig gjennomgang av studiesikkerhetsdata og anbefale om sponsoren skal fortsette studien som planlagt, endre studieprotokollen eller avbryte studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar S. Joao
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av Arginase I-mangel
  • Tilstrekkelig organfunksjon: Hgb ≥ 10 g/dL, ANC ≥ 1,5 x 109/L, plt-antall ≥ 100 000/µL; levertransaminasenivåer ≤ 2,5x ULN, total bilirubin ≤ 2,0 mg/dL; serumkreatinin <1,5 x ULN
  • Hvis kvinne og i fertil alder, har en negativ serumgraviditetstest innen 7 dager før påmelding
  • Hvis en seksuelt aktiv (mann eller kvinne), må være kirurgisk steril, postmenopausal (kvinnelig), eller må samtykke i å bruke en lege-godkjent prevensjonsmetode under studien og i minimum 30 dager etter siste studiemedisin administrasjon
  • Pasient eller juridisk verge er i stand til og villig til å gi skriftlig informert samtykke og å overholde alle krav til studiedeltakelse (inkludert alle studieprosedyrer og fortsettelse av foreskrevet diett uten endring) før noen screeningprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Transfusjon av ≥ 2 u RBC innen 60 dager
  • Aktiv infeksjon som krever systemisk behandling
  • Kjent infeksjon med HIV, Hep B eller Hep C
  • Alvorlig hyperammonemi som krever sykehusinnleggelse innen 14 dager. Hadde mer enn én episode med hyperammonemi som krevde sykehusinnleggelse innen 30 dager før innmelding.
  • Nåværende ukontrollert hyperammonemi
  • Har en historie med overfølsomhet overfor PEG eller noen annen komponent i AEB1102 (Co-ArgI-PEG) formuleringen
  • Hvis kvinnen, ammer eller ammer

DEL 2 INKLUSJONSKRITERIER:

1. Opplevde ingen sikkerhets- eller toleransehendelse i del 1 som ville utelukke fortsatt deltakelse og dosering av AEB1102

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: AEB1102

AEB1102, modifisert human arginase I administrert IV del 1 Hver pasient kan få opptil 7 doser gitt opptil annenhver uke over maksimalt 14 uker.

Del 2 Hver pasient vil få opptil 8 uker med gjentatt dosebehandling.
Legemiddel: AEB1102
modifisert human arginase I
Andre navn:
  • Co-ArgI-PEG

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med uønskede hendelser
Tidsramme: ukentlig gjennom hele studiet, opptil 14 uker
Inkluderer betydelige endringer i hematologi, kjemi og koagulasjonslaboratoriestudier så vel som i fysisk undersøkelse og vitale tegn
ukentlig gjennom hele studiet, opptil 14 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall personer med en reduksjon fra baseline i plasma argininnivå
Tidsramme: Baseline til 2, 4, 6, 8 uker
Baseline til 2, 4, 6, 8 uker
Farmakokinetisk profil inkludert Cmax, AUC, Tmax, T1/2 for hvert individ
Tidsramme: 15 minutter, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 120 timer etter doseøkning
15 minutter, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 120 timer etter doseøkning
Antall personer med en reduksjon fra baseline i plasmanivåer av guanidinoforbindelser
Tidsramme: Baseline til 2, 4, 6, 8 uker
Baseline til 2, 4, 6, 8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. februar 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

2. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

12. juni 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2019

Sist bekreftet

1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAEB1102-101A

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere