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AEB1102 在精氨酸酶 I 缺乏症患者中的 1/2 期研究

2019年6月11日 更新者：Aeglea Biotherapeutics

一项针对精氨酸酶 I 缺陷患者的 1/2 期开放标签研究，以调查静脉注射 AEB1102 的安全性、药代动力学和药效学

一项针对精氨酸酶 I 缺陷患者的 1/2 期开放标签研究，以研究静脉注射 AEB1102 的安全性、药代动力学和药效学。 本研究旨在评估静脉注射 AEB1102 治疗患有精氨酸酶 I 缺乏症和高精氨酸血症的儿科和成人患者的安全性和耐受性。 本研究将分两部分进行：第 1 部分（单次递增剂量递增）和第 2 部分（重复给药）。 每个部分之前都将进行精氨酸水平的基线评估。 所有参加第 1 部分的患者如果符合继续给药的条件，则可以继续第 2 部分中的 AEB1102 给药。 数据安全监测委员会 (DSMB) 将对研究安全数据进行独立审查，并建议申办者是否应按计划继续研究、修改研究方案或终止研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 美国
    • California
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 英国
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙
        • Centro Hospitalar S. Joao

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 精氨酸酶 I 缺乏症的书面诊断
  • 足够的器官功能：Hgb ≥ 10 g/dL，ANC ≥ 1.5 x 109/L，plt 计数 ≥ 100,000/µL；肝转氨酶水平 ≤ 2.5x ULN，总胆红素 ≤ 2.0 mg/dL；血清肌酐 <1.5 x ULN
  • 如果是女性且有生育能力，在入组前 7 天内血清妊娠试验呈阴性
  • 如果性活跃（男性或女性），必须手术绝育，绝经后（女性），或者必须同意在研究期间和最后一次研究药物后至少 30 天内使用医生批准的避孕方法行政
  • 在任何筛选程序之前，患者或法定监护人能够并愿意提供书面知情同意书并遵守参与研究的所有要求（包括所有研究程序和不加修改地继续规定的饮食）

排除标准：

  • 60 天内输注 ≥ 2 u RBC
  • 需要全身治疗的活动性感染
  • 已知感染 HIV、乙肝或丙肝
  • 需要在 14 天内住院的严重高氨血症。 在入组前 30 天内有不止一次需要住院治疗的高氨血症。
  • 当前不受控制的高氨血症
  • 对 PEG 或 AEB1102 (Co-ArgI-PEG) 制剂的任何其他成分有过敏史
  • 如果是女性，则正在哺乳或母乳喂养

第 2 部分纳入标准：

1.在第 1 部分中没有经历任何安全或耐受性事件，这将阻止 AEB1102 的继续参与和给药

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AEB1102

AEB1102，经修饰的人精氨酸酶 I，IV 第 1 部分每名患者最多可接受 7 剂，最多每隔一周给药一次，最长 14 周。

第 2 部分每位患者将接受长达 8 周的重复剂量治疗。
药品：AEB1102
修饰的人精氨酸酶 I
其他名称：
  • Co-ArgI-PEG

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件的受试者数量
大体时间：在整个研究期间每周一次，最多 14 周
包括血液学、化学和凝血实验室研究以及身体检查和生命体征的重大变化
在整个研究期间每周一次，最多 14 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
血浆精氨酸水平较基线下降的受试者人数
大体时间：基线到 2、4、6、8 周
基线到 2、4、6、8 周
每个受试者的药代动力学特征，包括 Cmax、AUC、Tmax、T1/2
大体时间：剂量递增后 15 分钟、1、2、4、8、12、24、48、72 和 120 小时
剂量递增后 15 分钟、1、2、4、8、12、24、48、72 和 120 小时
血浆胍基化合物水平较基线下降的受试者人数
大体时间：基线到 2、4、6、8 周
基线到 2、4、6、8 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Aeglea Biotherapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年6月1日

初级完成 (实际的)

2019年2月1日

研究完成 (实际的)

2019年2月1日

研究注册日期

首次提交

2015年6月29日

首先提交符合 QC 标准的

2015年6月30日

首次发布 (估计)

2015年7月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年6月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年6月11日

最后验证

2019年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAEB1102-101A

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