Studie fáze 1/2 AEB1102 u pacientů s deficitem arginázy I

Kritéria pro zařazení:

• Zdokumentovaná diagnóza nedostatku arginázy I
• Přiměřená funkce orgánů: Hgb ≥ 10 g/dl, ANC ≥ 1,5 x 109/L, počet plt ≥ 100 000/µL; hladiny jaterních transamináz ≤ 2,5x ULN, celkový bilirubin ≤ 2,0 mg/dl; sérový kreatinin <1,5 x ULN
• Pokud je žena a ve fertilním věku, má negativní těhotenský test v séru do 7 dnů před zařazením
• Pokud je sexuálně aktivní (muž nebo žena), musí být chirurgicky sterilní, postmenopauzální (žena) nebo musí souhlasit s používáním lékařem schválené metody antikoncepce během studie a minimálně 30 dnů po posledním studovaném léku správa
• Pacient nebo zákonný zástupce je schopen a ochoten poskytnout písemný informovaný souhlas a splnit všechny požadavky účasti ve studii (včetně všech postupů ve studii a pokračování v předepsané dietě bez úprav) před jakýmkoliv screeningovým postupem

Kritéria vyloučení:

• Transfuze ≥ 2 u RBC během 60 dnů
• Aktivní infekce vyžadující systémovou léčbu
• Známá infekce HIV, Hep B nebo Hep C
• Těžká hyperamonémie vyžadující hospitalizaci do 14 dnů. Měl více než jednu epizodu hyperamonémie vyžadující hospitalizaci během 30 dnů před zařazením.
• Současná nekontrolovaná hyperamonémie
• Má v anamnéze přecitlivělost na PEG nebo jakoukoli jinou složku přípravku AEB1102 (Co-ArgI-PEG)
• Pokud je žena, kojící nebo kojící

ČÁST 2 KRITÉRIUM ZAHRNUTÍ:

1. Nezaznamenal žádnou událost týkající se bezpečnosti nebo snášenlivosti v části 1, která by vylučovala pokračující účast a dávkování AEB1102