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Uno studio di fase 1/2 di AEB1102 in pazienti con carenza di arginasi I

11 giugno 2019 aggiornato da: Aeglea Biotherapeutics

Uno studio di fase 1/2 in aperto in pazienti con deficit di arginasi I per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'AEB1102 per via endovenosa

Uno studio in aperto di fase 1/2 in pazienti con deficit di arginasi I per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'AEB1102 per via endovenosa. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione endovenosa di AEB1102 per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con deficit di arginasi I e iperargininemia. Questo studio sarà condotto in 2 parti: Parte 1 (Escalation a dose singola crescente) e Parte 2 (Dose ripetuta). Ogni parte sarà preceduta da una valutazione di base dei livelli di arginina. Tutti i pazienti che partecipano alla Parte 1 possono continuare la somministrazione di AEB1102 nella Parte 2 se si qualificano per la somministrazione continua. Un comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMB) fornirà una revisione indipendente dei dati sulla sicurezza dello studio e raccomanderà se lo sponsor debba continuare lo studio come previsto, modificare il protocollo dello studio o interrompere lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo
        • Centro Hospitalar S. Joao
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di carenza di arginasi I
  • Funzione organica adeguata: Hgb ≥ 10 g/dL, ANC ≥ 1,5 x 109/L, conta plt ≥ 100.000/µL; livelli di transaminasi epatiche ≤ 2,5x ULN, bilirubina totale ≤ 2,0 mg/dL; creatinina sierica <1,5 x ULN
  • Se femmina e in età fertile, ha un test di gravidanza su siero negativo entro 7 giorni prima dell'arruolamento
  • Se un soggetto sessualmente attivo (maschio o femmina), deve essere chirurgicamente sterile, in post-menopausa (femmina) o deve accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite approvato dal medico durante lo studio e per un minimo di 30 giorni dopo l'ultimo farmaco in studio amministrazione
  • Il paziente o il tutore legale è in grado e disposto a fornire il consenso informato scritto e a rispettare tutti i requisiti di partecipazione allo studio (comprese tutte le procedure dello studio e la continuazione della dieta prescritta senza modifiche) prima di qualsiasi procedura di screening

Criteri di esclusione:

  • Trasfusione di ≥ 2 u RBC entro 60 giorni
  • Infezione attiva che richiede un trattamento sistemico
  • Infezione nota da HIV, Hep B o Hep C
  • Iperammoniemia grave che richiede il ricovero in ospedale entro 14 giorni. Aveva più di un episodio di iperammoniemia che richiedeva il ricovero nei 30 giorni precedenti l'arruolamento.
  • Iperammoniemia attuale incontrollata
  • Ha una storia di ipersensibilità al PEG o a qualsiasi altro componente della formulazione AEB1102 (Co-ArgI-PEG)
  • Se femmina, sta allattando o sta allattando

PARTE 2 CRITERIO DI INCLUSIONE:

1. Non ha riscontrato alcun evento di sicurezza o tollerabilità nella Parte 1 che precluderebbe la partecipazione e la somministrazione continua di AEB1102

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: AEB1102

AEB1102, Arginasi I umana modificata somministrata IV Parte 1 Ciascun paziente può ricevere fino a 7 dosi somministrate a settimane alterne per un massimo di 14 settimane.

Parte 2 Ciascun paziente riceverà fino a 8 settimane di terapia a dosi ripetute.
Droga: AEB1102
arginasi umana modificata I
Altri nomi:
  • Co-Argi-PEG

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi
Lasso di tempo: settimanale durante lo studio, fino a 14 settimane
Include cambiamenti significativi negli studi di laboratorio di ematologia, chimica e coagulazione, nonché nell'esame fisico e nei segni vitali
settimanale durante lo studio, fino a 14 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di soggetti con una diminuzione rispetto al basale del livello di arginina plasmatica
Lasso di tempo: Basale a 2, 4, 6, 8 settimane
Basale a 2, 4, 6, 8 settimane
Profilo farmacocinetico comprendente Cmax, AUC, Tmax, T1/2 per ciascun soggetto
Lasso di tempo: A 15 min, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 e 120 ore dopo l'aumento della dose
A 15 min, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 e 120 ore dopo l'aumento della dose
Numero di soggetti con una diminuzione rispetto al basale dei livelli plasmatici del guanidino
Lasso di tempo: Basale a 2, 4, 6, 8 settimane
Basale a 2, 4, 6, 8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 febbraio 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2015

Primo Inserito (STIMA)

2 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

12 giugno 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 giugno 2019

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAEB1102-101A

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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