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Eine Phase-1/2-Studie zu AEB1102 bei Patienten mit Arginase-I-Mangel

11. Juni 2019 aktualisiert von: Aeglea Biotherapeutics

Eine offene Phase-1/2-Studie bei Patienten mit Arginase-I-Mangel zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intravenösem AEB1102

Eine offene Phase-1/2-Studie bei Patienten mit Arginase-I-Mangel zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intravenösem AEB1102. Diese Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit der intravenösen Verabreichung von AEB1102 zur Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Arginase-I-Mangel und Hyperargininämie bewerten. Diese Studie wird in 2 Teilen durchgeführt: Teil 1 (Einzelne ansteigende Dosiseskalation) und Teil 2 (Wiederholte Dosierung). Jedem Teil geht eine Grundlinienbewertung des Argininspiegels voraus. Alle Patienten, die an Teil 1 teilnehmen, können die AEB1102-Dosierung in Teil 2 fortsetzen, wenn sie sich für eine fortgesetzte Dosierung qualifizieren. Ein Data Safety Monitoring Board (DSMB) wird eine unabhängige Überprüfung der Studiensicherheitsdaten durchführen und empfehlen, ob der Sponsor die Studie wie geplant fortsetzen, das Studienprotokoll ändern oder die Studie abbrechen sollte.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar S. Joao
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose eines Arginase-I-Mangels
  • Angemessene Organfunktion: Hgb ≥ 10 g/dL, ANC ≥ 1,5 x 109/L, Plt-Zahl ≥ 100.000/µL; Lebertransaminasespiegel ≤ 2,5x ULN, Gesamtbilirubin ≤ 2,0 mg/dL; Serumkreatinin < 1,5 x ULN
  • Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, hat innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung einen negativen Serum-Schwangerschaftstest
  • Wenn Sie sexuell aktiv sind (männlich oder weiblich), müssen Sie chirurgisch steril sein, postmenopausal (weiblich) oder sich bereit erklären, während der Studie und für mindestens 30 Tage nach dem letzten Studienmedikament eine ärztlich zugelassene Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden Verwaltung
  • Der Patient oder Erziehungsberechtigte ist in der Lage und willens, vor jedem Screening-Verfahren eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen und alle Anforderungen der Studienteilnahme (einschließlich aller Studienverfahren und Fortsetzung der vorgeschriebenen Diät ohne Änderung) zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Transfusion von ≥ 2 u Erythrozyten innerhalb von 60 Tagen
  • Aktive Infektion, die eine systemische Behandlung erfordert
  • Bekannte Infektion mit HIV, Hep B oder Hep C
  • Schwere Hyperammonämie, die einen Krankenhausaufenthalt innerhalb von 14 Tagen erfordert. Hatte innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung mehr als eine Episode von Hyperammonämie, die einen Krankenhausaufenthalt erforderte.
  • Aktuelle unkontrollierte Hyperammonämie
  • Hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen PEG oder einen anderen Bestandteil der AEB1102 (Co-ArgI-PEG)-Formulierung
  • Wenn weiblich, stillt oder stillt

TEIL 2 EINSCHLUSSKRITERIUM:

1. Hatte in Teil 1 kein Sicherheits- oder Verträglichkeitsereignis, das eine fortgesetzte Teilnahme und Dosierung von AEB1102 ausschließen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: AEB1102

AEB1102, modifizierte humane Arginase I intravenös verabreicht Teil 1 Jeder Patient kann bis zu 7 Dosen bis zu alle zwei Wochen über maximal 14 Wochen erhalten.

Teil 2 Jeder Patient erhält eine bis zu 8-wöchige Therapie mit wiederholter Gabe.
Arzneimittel: AEB1102
modifizierte menschliche Arginase I
Andere Namen:
  • Co-ArgI-PEG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: wöchentlich während der gesamten Studie, bis zu 14 Wochen
Umfasst signifikante Änderungen in den Laborstudien der Hämatologie, Chemie und Gerinnung sowie in der körperlichen Untersuchung und den Vitalzeichen
wöchentlich während der gesamten Studie, bis zu 14 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit einer Abnahme des Argininspiegels im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 2, 4, 6, 8 Wochen
Baseline bis 2, 4, 6, 8 Wochen
Pharmakokinetisches Profil einschließlich Cmax, AUC, Tmax, T1/2 für jeden Probanden
Zeitfenster: 15 Minuten, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 120 Stunden nach Dosissteigerung
15 Minuten, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 und 120 Stunden nach Dosissteigerung
Anzahl der Probanden mit einer Abnahme der Plasmaspiegel der Guanidinoverbindung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 2, 4, 6, 8 Wochen
Baseline bis 2, 4, 6, 8 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juni 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

2. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

12. Juni 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAEB1102-101A

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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