Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1/2 tutkimus AEB1102:sta potilailla, joilla on arginaasi I:n puutos

tiistai 11. kesäkuuta 2019 päivittänyt: Aeglea Biotherapeutics

Vaiheen 1/2 avoin tutkimus potilailla, joilla on arginaasi I:n puutos suonensisäisen AEB1102:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten

Vaiheen 1/2 avoin tutkimus potilailla, joilla on arginaasi I:n puutos suonensisäisen AEB1102:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten. Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan AEB1102:n suonensisäisen annon turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsi- ja aikuispotilaiden hoidossa, joilla on Arginase I -puutos ja hyperargininemia. Tämä tutkimus suoritetaan kahdessa osassa: osa 1 (yksittäinen nouseva annoksen eskalointi) ja osa 2 (toistuva annostelu). Jokaista osaa edeltää arginiinitasojen perusarviointi. Kaikki osaan 1 osallistuvat potilaat voivat jatkaa AEB1102-annostusta osassa 2, jos he ovat oikeutettuja jatkamaan annostusta. Tietoturvallisuuden seurantalautakunta (DSMB) tekee riippumattoman katsauksen tutkimuksen turvallisuustiedoista ja suosittelee, pitäisikö toimeksiantajan jatkaa tutkimusta suunnitellusti, muuttaa tutkimussuunnitelmaa vai keskeyttää tutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Portugali
      • Porto, Portugali
        • Centro Hospitalar S. Joao
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu diagnoosi arginaasi I:n puutteesta
  • Riittävä elimen toiminta: Hgb ≥ 10 g/dl, ANC ≥ 1,5 x 109/L, plt count ≥ 100 000/µL; maksan transaminaasitasot ≤ 2,5 x ULN, kokonaisbilirubiini ≤ 2,0 mg/dl; seerumin kreatiniini <1,5 x ULN
  • Jos olet nainen ja on hedelmällisessä iässä, hänellä on negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
  • Jos seksuaalisesti aktiivinen (mies tai nainen), hänen on oltava kirurgisesti steriili, postmenopausaalinen (nainen) tai hänen on suostuttava käyttämään lääkärin hyväksymää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen. hallinto
  • Potilas tai laillinen huoltaja pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattaa kaikkia tutkimukseen osallistumisen vaatimuksia (mukaan lukien kaikki tutkimustoimenpiteet ja määrätyn ruokavalion jatkaminen ilman muutoksia) ennen seulontatoimenpiteitä

Poissulkemiskriteerit:

  • ≥ 2 u punasolujen siirto 60 päivän sisällä
  • Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä hoitoa
  • Tunnettu HIV-, Hep B- tai Hep C -infektio
  • Vaikea hyperammonemia, joka vaatii sairaalahoitoa 14 päivän sisällä. Hänellä oli useampi kuin yksi hyperammonemiajakso, joka vaati sairaalahoitoa 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
  • Nykyinen hallitsematon hyperammonemia
  • Hänellä on aiemmin ollut yliherkkyys PEG:lle tai jollekin muulle AEB1102 (Co-ArgI-PEG) -valmisteen aineosalle
  • Jos nainen, imettää tai imettää

OSA 2 SISÄLTÖPERUSTEET:

1. Ei kokenut mitään turvallisuus- tai siedettävyystapahtumaa osassa 1, joka estäisi AEB1102:n jatkuvan osallistumisen ja annostelun

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: AEB1102

AEB1102, modifioitu ihmisen arginaasi I, annettu IV Osa 1 Jokainen potilas voi saada enintään 7 annosta joka toinen viikko enintään 14 viikon aikana.

Osa 2 Jokainen potilas saa enintään 8 viikkoa toistuvan annoksen hoitoa.
Lääke: AEB1102
modifioitu ihmisen arginaasi I
Muut nimet:
  • Co-ArgI-PEG

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: viikoittain koko tutkimuksen ajan, 14 viikkoon asti
Sisältää merkittäviä muutoksia hematologiassa, kemiassa ja hyytymislaboratoriotutkimuksissa sekä fyysisessä tutkimuksessa ja elintoiminnoissa
viikoittain koko tutkimuksen ajan, 14 viikkoon asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden plasman arginiinitaso laski lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne 2, 4, 6, 8 viikkoon
Lähtötilanne 2, 4, 6, 8 viikkoon
Farmakokineettinen profiili, mukaan lukien Cmax, AUC, Tmax, T1/2 kullekin henkilölle
Aikaikkuna: 15 minuuttia, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 ja 120 tuntia annoksen suurentamisen jälkeen
15 minuuttia, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 ja 120 tuntia annoksen suurentamisen jälkeen
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden plasman guanidinoyhdistetasot laskivat lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne 2, 4, 6, 8 viikkoon
Lähtötilanne 2, 4, 6, 8 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aeglea Biotherapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 2. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 12. kesäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. kesäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAEB1102-101A

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa