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第 IX 因子治療と合併症の自然史研究 (B-Natural)

2021年5月20日 更新者：Sharyne M. Donfield, Ph.D.、Skane University Hospital
この研究では、第 IX 因子 (FIX) 欠損症の 2 つのグループの被験者を調査します: 1) FIX 阻害剤の現在または使用歴のある被験者、および; 2) 阻害剤の有無にかかわらず、罹患した兄弟を 2 人以上含むグループ。 全体的な目標は、病歴、出血パターン、ケア、生活の質、関節疾患の発症、FIX に対する阻害抗体、免疫寛容誘導 (ITI) の使用などの合併症の観点から研究グループを特徴付けることです。そして結果。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

血友病 B (FIX 欠損症) は血友病の中で 2 番目に多いタイプで、男性の出生 25,000 人に約 1 人の割合で発生します。 この病気はある意味、血友病 A よりも複雑であり、あまりよく理解されていません。 違いには、アレルギー反応や腎臓病などの治療の副作用の発生率が低いことと、リスクが高いことが含まれます。 この研究では、FIX 欠損症の被験者の 2 つのグループ、つまり FIX に対する阻害剤の現在または使用歴のある被験者、および阻害剤の有無にかかわらず、罹患した 2 人以上の兄弟のグループを検査します。 全体的な目標は、病歴、出血パターン、ケア、生活の質、FIX、アレルギー、腎臓、関節疾患に対する阻害抗体の発現を含む合併症の観点から研究グループの特徴を明らかにすることです。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

550

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この集団には、阻害剤の病歴の有無にかかわらず、(d)一方または両方の生物学的両親を共有する、罹患した2人以上の兄弟のグループが含まれます。および阻害剤の使用歴のある個人。 影響を受けた兄弟ペアのほとんどは、阻害剤なしで一致し、阻害剤を持つ兄弟ペアの対照グループとして機能します。 この研究は、軽度（0.05～0.40 IU/mL）、中等度（0.01～<0.05）の症状を有する被験者を対象としています。 IU/mL)、または重度 (<0.01 IU/mL) FIX 欠損症。 参加資格を満たしている女性であればご参加いただけます。 年齢の下限や上限はありません。 治療の種類、レジメン、投与量、および使用される製品は研究者の裁量に任されています。

説明

包含基準:

  1. 適切な治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）によって承認された同意が、被験者または法的に認められるその代理人から得られている

  2. 被験者はFIX欠損症を患っており、かつ

    • 同様に登録する影響を受ける兄弟のペア/グループの一員である。および/または
    • 現在または阻害剤の使用歴がある。ベセスダ単位 (BU) >0.6 と定義される

除外基準:

  1. 被験者は別の先天性出血疾患を患っています
  2. 被験者は血友病Bの保因者であり、因子レベル>0.40 IU/mLです。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
阻害抗体
時間枠：ベースライン
阻害剤の現在または履歴
ベースライン
年間出血率
時間枠：6ヵ月
全体的および出血部位別
6ヵ月
共同評価
時間枠：ベースライン
関節可動域
ベースライン
腎障害
時間枠：6ヵ月
腎疾患の報告対象および家族歴
6ヵ月
血友病治療のアドヒアランス
時間枠：ベースライン
検証済み血友病治療計画遵守スケール - 予防 (VERITAS-Pro)、検証済み血友病治療計画遵守スケール - PRN (VERITAS-PRN)
ベースライン
健康関連の生活の質
時間枠：ベースライン
ヨーロッパの生活の質 - 5 次元 (EQ5D)
ベースライン
非阻害性抗体
時間枠：ベースライン
中央検査室で測定
ベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
第 IX 因子の使用法
時間枠：6ヵ月
FIX交換による治療歴
6ヵ月
入院数
時間枠：6ヵ月
6か月の追跡期間中に入院が報告された
6ヵ月
手術件数
時間枠：6ヵ月
6か月の追跡期間中に報告された外科的処置
6ヵ月
学校や仕事を休んだ日数
時間枠：6ヵ月
6か月のフォローアップ期間中に学校または仕事を休んだ日
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Skane University Hospital

協力者

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

捜査官

  • スタディディレクター：Erik Berntorp, MD, PhD、Skåne University Hospital, Malmö
  • スタディディレクター：Amy D Shapiro, MD、Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • スタディディレクター：Jan Astermark, MD, PhD、Skåne University Hospital, Malmö
  • 主任研究者：Christine Knoll, MD、Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • 主任研究者：Yasmina Abajas, MD、University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • 主任研究者：Catherine McGuinn, MD、Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • 主任研究者：Munira Borhany, MD、National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • 主任研究者：Philip Kuriakose, MD、Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • 主任研究者：Eva Funding, MD、National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • 主任研究者：Stacy Croteau, MD、Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • 主任研究者：Christine Kempton, MD、Emory University, Atlanta, Georgia
  • 主任研究者：Susan Kearney, MD、Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • 主任研究者：Suchitra Acharya, MD、Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • 主任研究者：Roshni Kulkarni, MD、Michigan State University, East Lansing, MI
  • 主任研究者：Raina Liesner, MD、Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • 主任研究者：Christoph Bidlingmaier, MD、Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • 主任研究者：Alice J. Cohen, MD、Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • 主任研究者：Manuela Carvalho, MD、Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • 主任研究者：Margaret Ragni, MD、University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • 主任研究者：Ulrike Reiss, MD、St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • 主任研究者：Michelle Witkop, DNP, FNP-BC、Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • 主任研究者：Katharina Holstein, MD、University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • 主任研究者：Cristina Tarango, MD、Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • 主任研究者：Michael D Tarantino, MD、Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • 主任研究者：Johannes Oldenburg, MD, Ph.D、University Clinic, Bonn

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年7月1日

一次修了 (実際)

2019年6月1日

研究の完了 (予想される)

2021年12月1日

試験登録日

最初に提出

2015年7月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年7月16日

最初の投稿 (見積もり)

2015年7月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年5月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年5月20日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B-Natural

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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