Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie historii naturalnej leczenia i powikłań czynnika IX (B-Natural)

20 maja 2021 zaktualizowane przez: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
W tym badaniu przeanalizowane zostaną dwie grupy osób z niedoborem czynnika IX (FIX): 1) z obecnymi lub w przeszłości inhibitorami czynnika IX oraz; 2) grupy dwóch lub więcej dotkniętych braci, z lub bez inhibitorów. Ogólnym celem jest scharakteryzowanie badanych grup pod względem ich historii medycznej, wzorców krwawień, opieki nad nimi, jakości życia i powikłań, w tym rozwoju choroby stawów, przeciwciał hamujących FIX, stosowania indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) i wynik.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemofilia B, niedobór FIX, jest drugim najczęściej występującym rodzajem hemofilii, występującym u około jednego na 25 000 urodzeń chłopców. Ta choroba jest pod pewnymi względami bardziej złożona niż hemofilia A i jest mniej dobrze poznana. Różnice obejmują mniejszą częstość występowania i większe ryzyko działań niepożądanych leczenia, na przykład reakcji alergicznych i chorób nerek. To badanie przeanalizuje dwie grupy pacjentów z niedoborem FIX – tych z obecnymi lub w przeszłości inhibitorami FIX oraz grupy dwóch lub więcej dotkniętych braci, z lub bez inhibitorów. Ogólnym celem jest scharakteryzowanie badanej grupy pod względem historii medycznej, schematów krwawień, opieki, jakości życia i powikłań, w tym rozwoju przeciwciał hamujących FIX, alergii, chorób nerek i stawów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

550

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja obejmuje grupy dwóch lub więcej dotkniętych chorobą braci, z historią inhibitorów lub bez, którzy mają wspólnego(d) jednego lub oboje biologicznych rodziców; oraz osoby z historią inhibitora. Większość dotkniętych par braci będzie zgodna pod względem braku inhibitora i będzie służyć jako grupa kontrolna dla tych z inhibitorami. Badanie jest otwarte dla osób z łagodnym (0,05-0,40 IU/ml), umiarkowanym (0,01-<0,05 j.m./ml) lub ciężki (<0,01 j.m./ml) niedobór FIX. Kobiety spełniające kryteria kwalifikacyjne mogą brać udział. Nie ma dolnej ani górnej granicy wieku. Rodzaj leczenia, schemat, dawkowanie i stosowany produkt(y) leżą w gestii badacza.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uzyskano zgodę zatwierdzoną przez odpowiednią Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależną Komisję ds. Etyki (IEC) od uczestnika lub jego prawnie akceptowalnego przedstawiciela

  2. Podmiot ma niedobór FIX ORAZ

    • Należy do dotkniętej chorobą pary/grupy braci, która również się zapisze; I/LUB
    • Ma obecny lub przebyty inhibitor, zdefiniowany jako > 0,6 jednostek Bethesda (BU)

Kryteria wyłączenia:

  1. Podmiot ma inną wrodzoną skazę krwotoczną
  2. Pacjent jest nosicielem hemofilii B z poziomem czynnika >0,40 IU/ml

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeciwciała hamujące
Ramy czasowe: Linia bazowa
Obecne lub historia inhibitorów
Linia bazowa
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ogólnie i według miejsca krwawienia
6 miesięcy
Wspólna ocena
Ramy czasowe: Linia bazowa
Zakres ruchu
Linia bazowa
Zaburzenia nerek
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zgłoszony pacjent i historia rodzinna chorób nerek
6 miesięcy
Przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia hemofilii
Ramy czasowe: Linia bazowa
Zatwierdzona skala przestrzegania schematu leczenia hemofilii — profilaktyka (VERITAS-Pro), Zatwierdzona skala przestrzegania schematu leczenia hemofilii — PRN (VERITAS-PRN)
Linia bazowa
Jakość życia oparta na zdrowiu
Ramy czasowe: Linia bazowa
Europejska jakość życia – 5 wymiarów (EQ5D)
Linia bazowa
Przeciwciała niehamujące
Ramy czasowe: Linia bazowa
Mierzone w laboratorium centralnym
Linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosowanie czynnika IX
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Historia leczenia z wymianą FIX
6 miesięcy
Liczba hospitalizacji
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Hospitalizacje zgłoszone w ciągu 6-miesięcznej obserwacji
6 miesięcy
Liczba zabiegów chirurgicznych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Procedury chirurgiczne zgłoszone w ciągu 6-miesięcznego okresu obserwacji
6 miesięcy
liczba dni nieobecności w szkole lub pracy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Dni nieobecności w szkole lub pracy w ciągu 6-miesięcznego okresu obserwacji
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Skane University Hospital

Współpracownicy

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Dyrektor Studium: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • Dyrektor Studium: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Główny śledczy: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • Główny śledczy: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • Główny śledczy: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • Główny śledczy: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • Główny śledczy: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • Główny śledczy: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • Główny śledczy: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • Główny śledczy: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
  • Główny śledczy: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • Główny śledczy: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • Główny śledczy: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
  • Główny śledczy: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • Główny śledczy: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • Główny śledczy: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • Główny śledczy: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • Główny śledczy: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • Główny śledczy: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • Główny śledczy: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • Główny śledczy: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Główny śledczy: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • Główny śledczy: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • Główny śledczy: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B-Natural

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedobór czynnika IX

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj