Natural History Study of Factor IX-behandeling en complicaties (B-Natural)
20 mei 2021 bijgewerkt door: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Deze studie zal twee groepen proefpersonen met factor IX (FIX)-deficiëntie onderzoeken: 1) degenen met een huidige of voorgeschiedenis van FIX-remmers, en; 2) groepen van twee of meer aangetaste broers, met of zonder remmers.
Het algemene doel is om de onderzoeksgroepen te karakteriseren in termen van hun medische geschiedenis, hun bloedingspatroon, hun zorg, kwaliteit van leven en complicaties, waaronder de ontwikkeling van gewrichtsaandoeningen, remmende antilichamen tegen FIX, gebruik van immuuntolerantie-inductie (ITI). en resultaat.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Hemofilie B, FIX-deficiëntie, is het op een na meest voorkomende type hemofilie en komt voor bij ongeveer één op de 25.000 mannelijke geboorten.
Deze ziekte is in sommige opzichten complexer dan hemofilie A en wordt minder goed begrepen.
Verschillen zijn onder meer een lagere incidentie en een groter risico op bijwerkingen van de behandeling, bijvoorbeeld allergische reacties en nieraandoeningen.
Deze studie zal twee groepen proefpersonen met FIX-deficiëntie onderzoeken - degenen met een huidige of voorgeschiedenis van remmers voor FIX, en groepen van twee of meer getroffen broers, met of zonder remmers.
Het algemene doel is om de onderzoeksgroep te karakteriseren in termen van hun medische geschiedenis, hun bloedingspatroon, hun zorg, kwaliteit van leven en complicaties, waaronder de ontwikkeling van remmende antilichamen tegen FIX, allergieën, nier- en gewrichtsaandoeningen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
550
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De populatie omvat groepen van twee of meer getroffen broers, met of zonder een voorgeschiedenis van remmers, die één of beide biologische ouders delen; en personen met een voorgeschiedenis van een remmer.
De meeste aangetaste broerparen zullen concordant zijn voor geen remmer en zullen dienen als controlegroep voor mensen met remmers.
De studie staat open voor proefpersonen met lichte (0,05-0,40 IE/ml), matige (0,01-<0,05 IE/ml)
IE/ml), of ernstige (<0,01 IE/ml) FIX-deficiëntie.
Vrouwen die voldoen aan de geschiktheidscriteria mogen deelnemen.
Er zijn geen onder- of bovenleeftijdsgrenzen.
Het type behandeling, het regime, de dosering en het/de gebruikte product(en) zijn ter beoordeling van de onderzoeker.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Er is toestemming verkregen van de proefpersoon of zijn wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger, goedgekeurd door de betreffende Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)
Proefpersoon heeft FIX-deficiëntie AND
- Maakt deel uit van een getroffen broederpaar/groep die zich ook zal inschrijven; EN/OF
- Heeft een huidige of geschiedenis van remmer, gedefinieerd als> 0,6 Bethesda-eenheden (BU)
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon heeft een andere aangeboren bloedingsstoornis
- Proefpersoon is drager van hemofilie B met factorniveau >0,40 IE/ml
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Remmende antistoffen
Tijdsspanne: Basislijn
|
Huidige of geschiedenis van remmers
|
Basislijn
|
|
Geannualiseerd bloedingspercentage
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Over het algemeen en per bloedingsplaats
|
6 maanden
|
|
Gezamenlijke beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn
|
Bereik van beweging
|
Basislijn
|
|
Nieraandoeningen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Gerapporteerde patiënt- en familiegeschiedenis van nierziekte
|
6 maanden
|
|
Hemofilie therapietrouw
Tijdsspanne: Basislijn
|
Gevalideerde therapietrouwschaal voor hemofiliebehandeling - profylaxe (VERITAS-Pro), gevalideerde therapietrouwschaal voor hemofiliebehandeling - PRN (VERITAS-PRN)
|
Basislijn
|
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn
|
Europese levenskwaliteit - 5 dimensies (EQ5D)
|
Basislijn
|
|
Niet-remmende antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn
|
Gemeten in centraal laboratorium
|
Basislijn
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Factor IX-gebruik
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Behandelgeschiedenis met FIX-vervanging
|
6 maanden
|
|
Aantal ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Ziekenhuisopnames gemeld tijdens de follow-upperiode van 6 maanden
|
6 maanden
|
|
Aantal chirurgische ingrepen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Chirurgische ingrepen gemeld tijdens de follow-upperiode van 6 maanden
|
6 maanden
|
|
aantal gemiste dagen van school of werk
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Dagen gemist van school of werk gedurende een follow-upperiode van 6 maanden
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Studie directeur: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
- Studie directeur: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Hoofdonderzoeker: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
- Hoofdonderzoeker: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
- Hoofdonderzoeker: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
- Hoofdonderzoeker: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
- Hoofdonderzoeker: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
- Hoofdonderzoeker: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
- Hoofdonderzoeker: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
- Hoofdonderzoeker: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
- Hoofdonderzoeker: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
- Hoofdonderzoeker: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
- Hoofdonderzoeker: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
- Hoofdonderzoeker: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Hoofdonderzoeker: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
- Hoofdonderzoeker: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
- Hoofdonderzoeker: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
- Hoofdonderzoeker: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
- Hoofdonderzoeker: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
- Hoofdonderzoeker: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
- Hoofdonderzoeker: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
- Hoofdonderzoeker: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
- Hoofdonderzoeker: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
- Hoofdonderzoeker: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juli 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2019
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 juli 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 juli 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
20 juli 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 mei 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 mei 2021
Laatst geverifieerd
1 mei 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- B-Natural
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .