Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение естественной истории лечения фактора IX и осложнений (B-Natural)

20 мая 2021 г. обновлено: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
В этом исследовании будут изучены две группы субъектов с дефицитом фактора IX (FIX): 1) те, у кого в настоящее время или в анамнезе есть ингибиторы FIX, и; 2) группы из двух и более пораженных братьев, с ингибиторами или без них. Общая цель состоит в том, чтобы охарактеризовать исследуемые группы с точки зрения их истории болезни, характера кровотечения, ухода за ними, качества жизни и осложнений, включая развитие заболеваний суставов, ингибирующие антитела к FIX, использование индукции иммунологической толерантности (ITI). и результат.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гемофилия B, дефицит FIX, является вторым наиболее распространенным типом гемофилии, встречающимся примерно у одного из 25 000 новорожденных мальчиков. Это заболевание в некотором роде более сложное, чем гемофилия А, и менее изучено. Отличия заключаются в более низкой заболеваемости и большем риске побочных эффектов лечения, например, аллергических реакций и заболеваний почек. В этом исследовании будут изучены две группы субъектов с дефицитом FIX — те, у кого в настоящее время или в анамнезе есть ингибиторы FIX, и группы из двух или более пораженных братьев, с ингибиторами или без них. Общая цель состоит в том, чтобы охарактеризовать исследуемую группу с точки зрения их истории болезни, характера кровотечения, ухода за ними, качества жизни и осложнений, включая развитие ингибирующих антител к FIX, аллергию, заболевания почек и суставов.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

550

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Популяция включает группы из двух или более больных братьев с наличием или отсутствием ингибиторов в анамнезе, которые имеют общего(d) одного или обоих биологических родителей; и лица с историей ингибитора. Большинство затронутых пар братьев будут конкордантными по отсутствию ингибитора и будут служить контрольной группой для тех, у кого есть ингибиторы. Исследование открыто для субъектов с легким (0,05–0,40 МЕ/мл), умеренным (0,01–<0,05 МЕ/мл) или тяжелый (<0,01 МЕ/мл) дефицит FIX. Женщины, отвечающие критериям отбора, могут участвовать. Нет ни нижнего, ни верхнего возрастного предела. Тип лечения, схема, дозировка и используемый продукт (ы) остаются на усмотрение исследователя.

Описание

Критерии включения:

  1. Согласие, одобренное соответствующим Институциональным контрольным советом (IRB)/Независимым комитетом по этике (IEC), было получено от субъекта или его законного представителя.

  2. У субъекта дефицит FIX И

    • Является частью затронутой пары/группы братьев, которые также будут зарегистрированы; И/ИЛИ
    • Имеются ингибиторы в настоящее время или в анамнезе, определяемые как >0,6 единиц Бетесда (BU)

Критерий исключения:

  1. У субъекта другое врожденное нарушение свертываемости крови.
  2. Субъект является носителем гемофилии В с уровнем фактора >0,40 МЕ/мл.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ингибирующие антитела
Временное ограничение: Базовый уровень
Текущие или история ингибиторов
Базовый уровень
Годовая частота кровотечений
Временное ограничение: 6 месяцев
В целом и по месту кровотечения
6 месяцев
Совместная оценка
Временное ограничение: Базовый уровень
Диапазон движения
Базовый уровень
Почечные расстройства
Временное ограничение: 6 месяцев
Сообщенный субъект и семейный анамнез почечной недостаточности
6 месяцев
Приверженность к лечению гемофилии
Временное ограничение: Базовый уровень
Валидированная шкала приверженности лечению гемофилии — профилактика (VERITAS-Pro), Валидированная шкала приверженности лечению гемофилии — PRN (VERITAS-PRN)
Базовый уровень
Качество жизни, связанное со здоровьем
Временное ограничение: Базовый уровень
Европейское качество жизни — 5 измерений (EQ5D)
Базовый уровень
Неингибирующие антитела
Временное ограничение: Базовый уровень
Измерено в центральной лаборатории
Базовый уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Использование фактора IX
Временное ограничение: 6 месяцев
История лечения с заменой FIX
6 месяцев
Количество госпитализаций
Временное ограничение: 6 месяцев
Сообщения о госпитализации в течение 6-месячного периода наблюдения
6 месяцев
Количество хирургических вмешательств
Временное ограничение: 6 месяцев
Хирургические процедуры, о которых сообщалось в течение 6-месячного периода наблюдения
6 месяцев
количество дней, пропущенных в школе или на работе
Временное ограничение: 6 месяцев
Дни, пропущенные в школе или на работе в течение 6-месячного периода наблюдения
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Skane University Hospital

Соавторы

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Следователи

  • Директор по исследованиям: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Директор по исследованиям: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • Директор по исследованиям: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Главный следователь: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • Главный следователь: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • Главный следователь: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • Главный следователь: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • Главный следователь: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • Главный следователь: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • Главный следователь: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • Главный следователь: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
  • Главный следователь: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • Главный следователь: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • Главный следователь: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
  • Главный следователь: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • Главный следователь: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • Главный следователь: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • Главный следователь: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • Главный следователь: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • Главный следователь: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • Главный следователь: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • Главный следователь: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Главный следователь: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • Главный следователь: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • Главный следователь: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2019 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 июля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • B-Natural

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться