Estudio de Historia Natural del Tratamiento y Complicaciones del Factor IX (B-Natural)
20 de mayo de 2021 actualizado por: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Este estudio examinará dos grupos de sujetos con deficiencia de factor IX (FIX): 1) aquellos con un historial actual de inhibidores del FIX, y; 2) grupos de dos o más hermanos afectados, con o sin inhibidores.
El objetivo general es caracterizar los grupos de estudio en términos de su historial médico, sus patrones de sangrado, su atención, calidad de vida y complicaciones, incluido el desarrollo de enfermedad articular, anticuerpos inhibidores de FIX, uso de inducción de inmunotolerancia (ITI) y resultado
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La hemofilia B, deficiencia de FIX, es el segundo tipo más común de hemofilia y ocurre en aproximadamente uno de cada 25 000 nacimientos de varones.
Esta enfermedad es, en cierto modo, más compleja que la hemofilia A y se comprende menos.
Las diferencias incluyen una menor incidencia y un mayor riesgo de efectos secundarios al tratamiento, por ejemplo, reacciones alérgicas y enfermedad renal.
Este estudio examinará dos grupos de sujetos con deficiencia de FIX: aquellos con inhibidores actuales o antecedentes de FIX, y grupos de dos o más hermanos afectados, con o sin inhibidores.
El objetivo general es caracterizar el grupo de estudio en términos de su historial médico, sus patrones de sangrado, su atención, calidad de vida y complicaciones, incluido el desarrollo de anticuerpos inhibidores de FIX, alergias, enfermedades renales y articulares.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
550
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población incluye grupos de dos o más hermanos afectados, con o sin antecedentes de inhibidores, que comparten uno o ambos padres biológicos; e individuos con antecedentes de un inhibidor.
La mayoría de los pares de hermanos afectados serán concordantes para ningún inhibidor y servirán como grupo de control para aquellos con inhibidores.
El estudio está abierto a sujetos con enfermedad leve (0,05-0,40 UI/mL), moderada (0,01-<0,05
UI/mL), o deficiencia severa (<0.01 UI/mL) de FIX.
Las mujeres que cumplan con los criterios de elegibilidad pueden participar.
No hay límites de edad inferiores o superiores.
El tipo de tratamiento, el régimen, la dosificación y los productos utilizados quedan a criterio del investigador.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se ha obtenido un consentimiento aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) apropiado del sujeto o su representante legalmente aceptable
El sujeto tiene deficiencia de FIX Y
- Es parte de una pareja/grupo de hermanos afectados que también se inscribirá; Y/O
- Tiene un inhibidor actual o histórico, definido como >0.6 unidades Bethesda (BU)
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene otro trastorno hemorrágico congénito
- El sujeto es portador de hemofilia B con un nivel de factor >0,40 UI/mL
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Anticuerpos inhibidores
Periodo de tiempo: Base
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Inhibidores actuales o antecedentes
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Base
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Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: 6 meses
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Global y por sitio de sangrado
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6 meses
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Evaluación conjunta
Periodo de tiempo: Base
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Rango de movimiento
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Base
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Trastornos renales
Periodo de tiempo: 6 meses
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Sujeto notificado y antecedentes familiares de enfermedad renal
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6 meses
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Adherencia al tratamiento de la hemofilia
Periodo de tiempo: Base
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Escala validada de adherencia al tratamiento del régimen de hemofilia - Profilaxis (VERITAS-Pro), Escala validada de adherencia al tratamiento del régimen de hemofilia - PRN (VERITAS-PRN)
|
Base
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Calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Base
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Calidad de Vida Europea - 5 Dimensiones (EQ5D)
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Base
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Anticuerpos no inhibidores
Periodo de tiempo: Base
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Medido en el laboratorio central
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Base
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Uso del factor IX
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Historial de tratamiento con reemplazo de FIX
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6 meses
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Número de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Hospitalizaciones informadas durante el período de seguimiento de 6 meses
|
6 meses
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Número de procedimientos quirúrgicos
Periodo de tiempo: 6 meses
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Procedimientos quirúrgicos informados durante el período de seguimiento de 6 meses
|
6 meses
|
|
número de días perdidos de la escuela o el trabajo
Periodo de tiempo: 6 meses
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Días perdidos de la escuela o el trabajo durante el período de seguimiento de 6 meses
|
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Director de estudio: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
- Director de estudio: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Investigador principal: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
- Investigador principal: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
- Investigador principal: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
- Investigador principal: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
- Investigador principal: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
- Investigador principal: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
- Investigador principal: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
- Investigador principal: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
- Investigador principal: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
- Investigador principal: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
- Investigador principal: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
- Investigador principal: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Investigador principal: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
- Investigador principal: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
- Investigador principal: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
- Investigador principal: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
- Investigador principal: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
- Investigador principal: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
- Investigador principal: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
- Investigador principal: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
- Investigador principal: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
- Investigador principal: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2019
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de julio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de julio de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de julio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B-Natural
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