Naturhistorisk studie av faktor IX-behandling og komplikasjoner (B-Natural)
20. mai 2021 oppdatert av: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Denne studien vil undersøke to grupper av forsøkspersoner med faktor IX (FIX) mangel: 1) de med en nåværende eller historie med inhibitorer mot FIX, og; 2) grupper av to eller flere berørte brødre, med eller uten hemmere.
Det overordnede målet er å karakterisere studiegruppene med tanke på deres medisinske historie, deres blødningsmønstre, deres omsorg, livskvalitet og komplikasjoner inkludert utvikling av leddsykdom, hemmende antistoffer mot FIX, bruk av immuntoleranse induksjon (ITI) og utfall.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hemofili B, FIX-mangel, er den nest vanligste typen hemofili, som forekommer hos omtrent én av 25 000 mannlige fødsler.
Denne sykdommen er på noen måter mer kompleks enn hemofili A, og er mindre godt forstått.
Forskjellene inkluderer lavere forekomst og større risiko for bivirkninger ved behandling, for eksempel allergiske reaksjoner og nyresykdom.
Denne studien vil undersøke to grupper av forsøkspersoner med FIX-mangel - de med en nåværende eller historie med inhibitorer mot FIX, og grupper av to eller flere berørte brødre, med eller uten inhibitorer.
Det overordnede målet er å karakterisere studiegruppen med tanke på deres sykehistorie, deres blødningsmønstre, deres omsorg, livskvalitet og komplikasjoner inkludert utvikling av hemmende antistoffer mot FIX, allergier, nyre- og leddsykdom.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
550
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Befolkningen inkluderer grupper på to eller flere berørte brødre, med eller uten en historie med inhibitorer, som deler(d) en eller begge biologiske foreldre; og personer med en historie med en inhibitor.
De fleste berørte brorpar vil være konkordante for ingen inhibitor og vil fungere som en kontrollgruppe for de med inhibitorer.
Studien er åpen for personer med mild (0,05-0,40 IE/mL), moderat (0,01-<0,05)
IE/ml), eller alvorlig (<0,01 IE/ml) FIX-mangel.
Kvinner som oppfyller kvalifikasjonskriteriene kan delta.
Det er ingen nedre eller øvre aldersgrenser.
Type behandling, regime, dosering og produkt(er) som brukes, er etter utrederens skjønn.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Et samtykke godkjent av det aktuelle institusjonelle revisjonsutvalget (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) er innhentet fra subjektet eller hans juridisk akseptable representant
Emnet har FIX-mangel OG
- Er en del av et berørt brødrepar/-gruppe som også vil melde seg på; OG/ELLER
- Har en nåværende eller historie med inhibitor, definert som >0,6 Bethesda-enheter (BU)
Ekskluderingskriterier:
- Personen har en annen medfødt blødningsforstyrrelse
- Personen er bærer av hemofili B med faktornivå >0,40 IE/ml
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hemmende antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje
|
Nåværende eller historie med inhibitorer
|
Grunnlinje
|
|
Årlig blødningsrate
Tidsramme: 6 måneder
|
Totalt sett og etter blødningssted
|
6 måneder
|
|
Felles vurdering
Tidsramme: Grunnlinje
|
Bevegelsesområde
|
Grunnlinje
|
|
Nyrelidelser
Tidsramme: 6 måneder
|
Rapportert emne og familiehistorie med nyresykdom
|
6 måneder
|
|
Overholdelse av hemofilibehandling
Tidsramme: Grunnlinje
|
Validert Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale – Profylakse (VERITAS-Pro), validert Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale – PRN (VERITAS-PRN)
|
Grunnlinje
|
|
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Grunnlinje
|
Europeisk livskvalitet – 5 dimensjoner (EQ5D)
|
Grunnlinje
|
|
Ikke-hemmende antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje
|
Målt på sentrallaboratorium
|
Grunnlinje
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Faktor IX-bruk
Tidsramme: 6 måneder
|
Behandlingshistorie med FIX-erstatning
|
6 måneder
|
|
Antall sykehusinnleggelser
Tidsramme: 6 måneder
|
Sykehusinnleggelser rapportert i løpet av 6 måneders oppfølgingsperiode
|
6 måneder
|
|
Antall kirurgiske inngrep
Tidsramme: 6 måneder
|
Kirurgiske prosedyrer rapportert i løpet av 6 måneders oppfølgingsperiode
|
6 måneder
|
|
antall dager savnet fra skole eller jobb
Tidsramme: 6 måneder
|
Uteblivne dager fra skole eller jobb i løpet av 6 måneders oppfølgingsperiode
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Studieleder: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
- Studieleder: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Hovedetterforsker: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
- Hovedetterforsker: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
- Hovedetterforsker: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
- Hovedetterforsker: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
- Hovedetterforsker: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
- Hovedetterforsker: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
- Hovedetterforsker: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
- Hovedetterforsker: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
- Hovedetterforsker: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
- Hovedetterforsker: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
- Hovedetterforsker: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
- Hovedetterforsker: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Hovedetterforsker: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
- Hovedetterforsker: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
- Hovedetterforsker: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
- Hovedetterforsker: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
- Hovedetterforsker: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
- Hovedetterforsker: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
- Hovedetterforsker: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
- Hovedetterforsker: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
- Hovedetterforsker: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
- Hovedetterforsker: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2019
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. juli 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2015
Først lagt ut (Anslag)
20. juli 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mai 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mai 2021
Sist bekreftet
1. mai 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B-Natural
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .