인자 IX 치료 및 합병증의 자연사 연구 (B-Natural)
2021년 5월 20일 업데이트: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
이 연구는 인자 IX(FIX) 결핍이 있는 두 그룹의 피험자를 조사할 것입니다. 2) 억제제가 있거나 없는 두 명 이상의 영향을 받는 형제 그룹.
전반적인 목표는 연구 그룹의 병력, 출혈 패턴, 관리, 삶의 질, 관절 질환 발병, FIX에 대한 억제 항체, 면역 관용 유도(ITI) 사용을 포함한 합병증의 측면에서 특성화하는 것입니다. 그리고 결과.
연구 개요
상세 설명
FIX 결핍인 혈우병 B는 25,000명의 남자 출생 중 약 1명에서 발생하는 두 번째로 흔한 유형의 혈우병입니다.
이 질병은 어떤 면에서 혈우병 A보다 더 복잡하고 덜 잘 알려져 있습니다.
차이점은 발생률이 낮고 알레르기 반응 및 신장 질환과 같은 치료 부작용의 위험이 더 높다는 것입니다.
이 연구는 FIX 결핍이 있는 피험자의 두 그룹, 즉 FIX에 대한 억제제의 현재 또는 과거력이 있는 그룹과 억제제가 있거나 없는 영향을 받는 두 형제 이상의 그룹을 조사할 것입니다.
전반적인 목표는 병력, 출혈 패턴, 관리, 삶의 질 및 FIX에 대한 억제 항체의 발달, 알레르기, 신장 및 관절 질환을 포함한 합병증 측면에서 연구 그룹을 특성화하는 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
550
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
인구에는 억제제의 병력이 있거나 없는 두 명 이상의 영향을 받는 형제 그룹이 포함되며, 이들은 친부모 중 한 명 또는 두 명을 공유합니다. 및 억제제의 병력이 있는 개인.
영향을 받는 대부분의 형제 쌍은 억제제가 없는 경우 일치하며 억제제가 있는 형제 쌍의 대조군 역할을 합니다.
이 연구는 경증(0.05-0.40 IU/mL), 중등도(0.01-<0.05
IU/mL) 또는 심각한(<0.01 IU/mL) FIX 결핍.
자격 기준을 충족하는 여성이 참가할 수 있습니다.
나이 상한 또는 하한은 없습니다.
치료 유형, 섭생, 투약 및 사용되는 제품(들)은 조사자의 재량에 따릅니다.
설명
포함 기준:
- 적절한 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee)의 승인을 받은 동의가 피험자 또는 법적으로 허용되는 대리인으로부터 획득되었습니다.
피험자는 FIX 결핍이 있고
- 또한 등록할 영향을 받는 형제 쌍/그룹의 일부입니다. 및/또는
- >0.6 Bethesda 단위(BU)로 정의되는 억제제의 현재 또는 병력이 있습니다.
제외 기준:
- 피험자는 또 다른 선천성 출혈 장애를 가지고 있습니다.
- 피험자는 인자 수준이 >0.40 IU/mL인 혈우병 B 보균자입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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억제 항체
기간: 기준선
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억제제의 현재 또는 병력
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기준선
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연간 출혈률
기간: 6 개월
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전체 및 출혈 부위별
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6 개월
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공동 평가
기간: 기준선
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동작 범위
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기준선
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신장 장애
기간: 6 개월
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신장 질환의 보고 대상자 및 가족력
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6 개월
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혈우병 치료 순응도
기간: 기준선
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검증된 혈우병 치료 준수 척도--예방(VERITAS-Pro), 검증된 혈우병 치료 준수 척도 - PRN(VERITAS-PRN)
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기준선
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건강 관련 삶의 질
기간: 기준선
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유럽인의 삶의 질 - 5차원(EQ5D)
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기준선
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비억제 항체
기간: 기준선
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중앙연구소에서 측정
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기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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인자 IX 사용
기간: 6 개월
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FIX 교체를 통한 치료 이력
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6 개월
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입원 수
기간: 6 개월
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6개월 추적 기간 동안 보고된 입원
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6 개월
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수술 횟수
기간: 6 개월
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6개월 추적 기간 동안 보고된 수술 절차
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6 개월
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학교나 직장을 결석한 일수
기간: 6 개월
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6개월간의 후속 조치 기간 동안 학교 또는 직장을 결석한 일수
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- 연구 책임자: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
- 연구 책임자: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- 수석 연구원: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
- 수석 연구원: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
- 수석 연구원: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
- 수석 연구원: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
- 수석 연구원: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
- 수석 연구원: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
- 수석 연구원: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
- 수석 연구원: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
- 수석 연구원: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
- 수석 연구원: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
- 수석 연구원: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
- 수석 연구원: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- 수석 연구원: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
- 수석 연구원: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
- 수석 연구원: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
- 수석 연구원: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
- 수석 연구원: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
- 수석 연구원: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
- 수석 연구원: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
- 수석 연구원: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
- 수석 연구원: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
- 수석 연구원: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 6월 1일
연구 완료 (예상)
2021년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 7월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 7월 16일
처음 게시됨 (추정)
2015년 7월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 20일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B-Natural
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