Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorisk undersøgelse af faktor IX-behandling og komplikationer (B-Natural)

20. maj 2021 opdateret af: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Denne undersøgelse vil undersøge to grupper af forsøgspersoner med faktor IX (FIX) mangel: 1) dem med en nuværende eller historie med hæmmere af FIX, og; 2) grupper af to eller flere berørte brødre, med eller uden inhibitorer. Det overordnede mål er at karakterisere undersøgelsesgrupperne med hensyn til deres sygehistorie, deres blødningsmønstre, deres pleje, livskvalitet og komplikationer, herunder udvikling af ledsygdomme, hæmmende antistoffer mod FIX, brug af immuntolerance-induktion (ITI) og resultat.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili B, FIX-mangel, er den næsthyppigste type hæmofili, der forekommer hos omkring én ud af 25.000 mandlige fødsler. Denne sygdom er på nogle måder mere kompleks end hæmofili A og er mindre godt forstået. Forskellene omfatter en lavere forekomst og en større risiko for bivirkninger til behandlingen, for eksempel allergiske reaktioner og nyresygdom. Denne undersøgelse vil undersøge to grupper af forsøgspersoner med FIX-mangel - dem med en aktuel eller historie med inhibitorer til FIX, og grupper af to eller flere berørte brødre, med eller uden inhibitorer. Det overordnede mål er at karakterisere undersøgelsesgruppen med hensyn til deres sygehistorie, deres blødningsmønstre, deres pleje, livskvalitet og komplikationer, herunder udvikling af hæmmende antistoffer mod FIX, allergier, nyre- og ledsygdomme.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

550

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Populationen omfatter grupper af to eller flere berørte brødre, med eller uden en historie med inhibitorer, som deler(d) en eller begge biologiske forældre; og personer med en historie med en inhibitor. De fleste berørte broderpar vil være konkordant for ingen inhibitor og vil fungere som en kontrolgruppe for dem med inhibitorer. Undersøgelsen er åben for forsøgspersoner med mild (0,05-0,40 IE/mL), moderat (0,01-<0,05) IE/ml), eller alvorlig (<0,01 IE/ml) FIX-mangel. Kvinder, der opfylder berettigelseskriterierne, kan deltage. Der er ingen nedre eller øvre aldersgrænser. Behandlingstype, regime, dosering og anvendte produkt(er) er efter investigatorens skøn.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Et samtykke godkendt af det relevante Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) er opnået fra forsøgspersonen eller dennes juridisk acceptable repræsentant

  2. Emnet har FIX-mangel OG

    • Er en del af et berørt broderpar/-gruppe, som også vil tilmelde sig; OG/ELLER
    • Har en aktuel eller historie med inhibitor, defineret som >0,6 Bethesda-enheder (BU)

Ekskluderingskriterier:

  1. Personen har en anden medfødt blødningsforstyrrelse
  2. Forsøgspersonen er bærer af hæmofili B med faktorniveau >0,40 IE/ml

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmmende antistoffer
Tidsramme: Baseline
Nuværende eller historie med inhibitorer
Baseline
Årlig blødningshastighed
Tidsramme: 6 måneder
Samlet set og efter blødningssted
6 måneder
Fælles vurdering
Tidsramme: Baseline
Bevægelsesområde
Baseline
Nyrelidelser
Tidsramme: 6 måneder
Rapporteret forsøgsperson og familiehistorie med nyresygdom
6 måneder
Overholdelse af hæmofilibehandling
Tidsramme: Baseline
Valideret hæmofili regimen behandlings overholdelsesskala - Profylakse (VERITAS-Pro), valideret hæmofili regimen behandlings overholdelsesskala - PRN (VERITAS-PRN)
Baseline
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Baseline
Europæisk livskvalitet - 5 dimensioner (EQ5D)
Baseline
Ikke-hæmmende antistoffer
Tidsramme: Baseline
Målt på centralt laboratorium
Baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Faktor IX brug
Tidsramme: 6 måneder
Behandlingshistorie med FIX-erstatning
6 måneder
Antal indlæggelser
Tidsramme: 6 måneder
Indlæggelser rapporteret i løbet af 6 måneders opfølgningsperiode
6 måneder
Antal kirurgiske indgreb
Tidsramme: 6 måneder
Kirurgiske procedurer rapporteret i løbet af 6 måneders opfølgningsperiode
6 måneder
antal udeblevne dage fra skole eller arbejde
Tidsramme: 6 måneder
Udeladte dage fra skole eller arbejde i 6 måneders opfølgningsperiode
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Skane University Hospital

Samarbejdspartnere

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

  • Studieleder: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Studieleder: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • Studieleder: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Ledende efterforsker: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • Ledende efterforsker: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • Ledende efterforsker: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • Ledende efterforsker: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • Ledende efterforsker: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • Ledende efterforsker: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • Ledende efterforsker: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • Ledende efterforsker: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
  • Ledende efterforsker: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • Ledende efterforsker: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • Ledende efterforsker: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
  • Ledende efterforsker: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • Ledende efterforsker: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • Ledende efterforsker: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • Ledende efterforsker: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • Ledende efterforsker: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • Ledende efterforsker: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • Ledende efterforsker: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • Ledende efterforsker: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Ledende efterforsker: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • Ledende efterforsker: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • Ledende efterforsker: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2019

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juli 2015

Først opslået (Skøn)

20. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B-Natural

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner