Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luonnonhistoriallinen tutkimus tekijä IX:n hoidosta ja komplikaatioista (B-Natural)

torstai 20. toukokuuta 2021 päivittänyt: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan kahta ryhmää henkilöitä, joilla on tekijä IX:n (FIX) puutos: 1) henkilöt, joilla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut FIX-estäjiä ja; 2) kahden tai useamman sairastuneen veljen ryhmät inhibiittoreiden kanssa tai ilman. Yleisenä tavoitteena on luonnehtia tutkimusryhmiä niiden sairaushistorian, verenvuototapojen, hoidon, elämänlaadun ja komplikaatioiden perusteella, mukaan lukien nivelsairauksien kehittyminen, FIX-vasta-aineet, immuunitoleranssin induktion (ITI) käyttö. ja lopputulos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hemofilia B, FIX-puutos, on toiseksi yleisin hemofiliatyyppi, jota esiintyy noin yhdellä 25 000:sta miehen syntymästä. Tämä sairaus on jollain tapaa monimutkaisempi kuin hemofilia A, ja sitä ymmärretään vähemmän. Eroihin kuuluu pienempi ilmaantuvuus ja suurempi riski hoidon sivuvaikutuksista, kuten allergisista reaktioista ja munuaissairaudesta. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan kahta ryhmää henkilöitä, joilla on FIX-puutos – niitä, joilla on tai on ollut FIX-inhibiittoreita, ja kahden tai useamman sairastuneen veljen ryhmiä inhibiittoreiden kanssa tai ilman. Yleisenä tavoitteena on luonnehtia tutkimusryhmää sairaushistorian, verenvuototapojen, hoidon, elämänlaadun ja komplikaatioiden perusteella, mukaan lukien FIX-vasta-aineiden, allergioiden, munuais- ja nivelsairauksien kehittyminen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

550

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Populaatio sisältää kahden tai useamman sairastuneen veljen ryhmiä, joilla on tai ei ole ollut inhibiittoreita ja joilla on (d) toinen tai molemmat biologiset vanhemmat; ja henkilöt, joilla on ollut inhibiittori. Useimmat sairastuneista veljespareista ovat yhtäpitäviä inhibiittoreiden suhteen ja toimivat kontrolliryhmänä niille, joilla on inhibiittoreita. Tutkimus on avoin koehenkilöille, joilla on lievä (0,05-0,40 IU/ml), keskivaikea (0,01-<0,05) IU/ml) tai vakava (<0,01 IU/ml) FIX-puutos. Naiset, jotka täyttävät kelpoisuusehdot, voivat osallistua. Ala- tai yläikärajaa ei ole. Hoitotyyppi, hoito-ohjelma, annostus ja käytetyt tuotteet ovat tutkijan harkinnan mukaan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Asianomaisen Institutional Review Boardin (IRB)/Independent Ethics Committeen (IEC) hyväksymä suostumus on saatu tutkittavalta tai hänen laillisesti hyväksyttävältä edustajaltaan

  2. Kohteessa on FIX-puute JA

    • Onko osa asianomaista veliparia/ryhmää, joka myös ilmoittautuu; JA TAI
    • Hänellä on tällä hetkellä tai aiemmin ollut estäjä, joka määritellään > 0,6 Bethesda-yksikköä (BU)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkittavalla on toinen synnynnäinen verenvuotohäiriö
  2. Kohde on hemofilia B:n kantaja, jonka tekijätaso on > 0,40 IU/ml

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Estävät vasta-aineet
Aikaikkuna: Perustaso
Nykyiset tai historialliset estäjät
Perustaso
Vuosittainen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kaiken kaikkiaan ja verenvuotokohdan mukaan
6 kuukautta
Yhteinen arviointi
Aikaikkuna: Perustaso
Liikerata
Perustaso
Munuaisten häiriöt
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Ilmoitettu henkilö ja suvussa esiintynyt munuaissairaus
6 kuukautta
Hemofiliahoitoon sitoutuminen
Aikaikkuna: Perustaso
Validoitu hemofiliahoito-ohjelman hoitoon sitoutumisasteikko - Profylaxis (VERITAS-Pro), Validoitu hemofilia-ohjelman hoitoon sitoutumisasteikko - PRN (VERITAS-PRN)
Perustaso
Terveyteen liittyvä elämänlaatu
Aikaikkuna: Perustaso
Eurooppalainen elämänlaatu - 5 ulottuvuutta (EQ5D)
Perustaso
Ei-inhiboivat vasta-aineet
Aikaikkuna: Perustaso
Mitattu keskuslaboratoriossa
Perustaso

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Factor IX:n käyttö
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Hoitohistoria FIX-korvauksella
6 kuukautta
Sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukauden seurantajakson aikana raportoidut sairaalahoidot
6 kuukautta
Kirurgisten toimenpiteiden määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kirurgiset toimenpiteet raportoitu 6 kuukauden seurantajakson aikana
6 kuukautta
koulusta tai töistä poissa olevien päivien määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Koulusta tai töistä poissa olevat päivät 6 kuukauden seurantajakson aikana
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Skane University Hospital

Yhteistyökumppanit

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Opintojohtaja: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • Opintojohtaja: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Päätutkija: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • Päätutkija: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • Päätutkija: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • Päätutkija: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • Päätutkija: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • Päätutkija: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • Päätutkija: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • Päätutkija: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
  • Päätutkija: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • Päätutkija: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • Päätutkija: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
  • Päätutkija: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • Päätutkija: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • Päätutkija: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • Päätutkija: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • Päätutkija: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • Päätutkija: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • Päätutkija: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • Päätutkija: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Päätutkija: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • Päätutkija: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • Päätutkija: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 20. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B-Natural

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tekijän IX puutos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa