Přirozená historie léčby faktorem IX a komplikací (B-Natural)
20. května 2021 aktualizováno: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Tato studie bude zkoumat dvě skupiny subjektů s nedostatkem faktoru IX (FIX): 1) ti, kteří mají v současnosti nebo v anamnéze inhibitory FIX, a; 2) skupiny dvou nebo více postižených bratrů, s inhibitory nebo bez nich.
Celkovým cílem je charakterizovat studijní skupiny z hlediska jejich anamnézy, vzorců krvácení, péče o ně, kvality života a komplikací včetně rozvoje kloubních onemocnění, inhibičních protilátek proti FIX, využití indukce imunitní tolerance (ITI) a výsledek.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Hemofilie B, deficit FIX, je druhým nejčastějším typem hemofilie, vyskytuje se asi u jednoho z 25 000 narozených mužů.
Toto onemocnění je v některých ohledech složitější než hemofilie A a je méně dobře pochopeno.
Rozdíly zahrnují nižší výskyt a větší riziko nežádoucích účinků léčby, například alergických reakcí a onemocnění ledvin.
Tato studie bude zkoumat dvě skupiny subjektů s deficitem FIX – ty, kteří mají v současnosti nebo v anamnéze inhibitory FIX, a skupiny dvou nebo více postižených bratrů, s inhibitory nebo bez nich.
Celkovým cílem je charakterizovat studovanou skupinu z hlediska jejich anamnézy, vzorců krvácení, péče o ně, kvality života a komplikací včetně vývoje inhibičních protilátek proti FIX, alergií, onemocnění ledvin a kloubů.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
550
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace zahrnuje skupiny dvou nebo více postižených bratrů s anamnézou inhibitorů nebo bez nich, kteří sdílejí (d) jednoho nebo oba biologické rodiče; a jednotlivci s anamnézou inhibitoru.
Většina postižených bratrských párů nebude mít žádný inhibitor a bude sloužit jako kontrolní skupina pro ty, kteří mají inhibitory.
Studie je otevřena subjektům s mírnou (0,05-0,40 IU/ml), střední (0,01-<0,05
IU/ml) nebo závažný (<0,01 IU/ml) nedostatek FIX.
Zúčastnit se mohou ženy splňující kritéria způsobilosti.
Neexistují žádné spodní ani horní věkové hranice.
Typ léčby, režim, dávkování a použitý produkt(y) jsou na uvážení zkoušejícího.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Od subjektu nebo jeho právně přijatelného zástupce byl získán souhlas schválený příslušnou institucionální kontrolní radou (IRB)/nezávislou etickou komisí (IEC).
Subjekt má nedostatek A
- Je součástí postiženého bratrského páru/skupiny, která se také zapíše; A/NEBO
- Má současný nebo historický inhibitor definovaný jako >0,6 jednotek Bethesda (BU)
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má jinou vrozenou poruchu krvácení
- Subjekt je nosičem hemofilie B s hladinou faktoru >0,40 IU/ml
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Inhibiční protilátky
Časové okno: Základní linie
|
Současné nebo anamnéza inhibitorů
|
Základní linie
|
|
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: 6 měsíců
|
Celkově a podle místa krvácení
|
6 měsíců
|
|
Společné hodnocení
Časové okno: Základní linie
|
Rozsah pohybu
|
Základní linie
|
|
Poruchy ledvin
Časové okno: 6 měsíců
|
Hlášený subjekt a rodinná anamnéza onemocnění ledvin
|
6 měsíců
|
|
Dodržování léčby hemofilie
Časové okno: Základní linie
|
Schválená škála dodržování režimu léčby hemofilie – profylaxe (VERITAS-Pro), škála dodržování režimu validované léčby hemofilie – PRN (VERITAS-PRN)
|
Základní linie
|
|
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: Základní linie
|
Evropská kvalita života – 5 dimenzí (EQ5D)
|
Základní linie
|
|
Neinhibiční protilátky
Časové okno: Základní linie
|
Měřeno v centrální laboratoři
|
Základní linie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Využití faktoru IX
Časové okno: 6 měsíců
|
Historie léčby s náhradou FIX
|
6 měsíců
|
|
Počet hospitalizací
Časové okno: 6 měsíců
|
Hospitalizace hlášené během 6měsíčního období sledování
|
6 měsíců
|
|
Počet chirurgických zákroků
Časové okno: 6 měsíců
|
Chirurgické výkony hlášené během 6měsíčního období sledování
|
6 měsíců
|
|
počet dnů zameškaných ve škole nebo v práci
Časové okno: 6 měsíců
|
Zameškané dny ve škole nebo v práci během 6měsíčního sledovacího období
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Ředitel studie: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
- Ředitel studie: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Vrchní vyšetřovatel: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
- Vrchní vyšetřovatel: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
- Vrchní vyšetřovatel: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
- Vrchní vyšetřovatel: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
- Vrchní vyšetřovatel: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
- Vrchní vyšetřovatel: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
- Vrchní vyšetřovatel: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
- Vrchní vyšetřovatel: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
- Vrchní vyšetřovatel: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
- Vrchní vyšetřovatel: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
- Vrchní vyšetřovatel: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
- Vrchní vyšetřovatel: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Vrchní vyšetřovatel: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
- Vrchní vyšetřovatel: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
- Vrchní vyšetřovatel: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
- Vrchní vyšetřovatel: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
- Vrchní vyšetřovatel: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
- Vrchní vyšetřovatel: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
- Vrchní vyšetřovatel: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
- Vrchní vyšetřovatel: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
- Vrchní vyšetřovatel: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
- Vrchní vyšetřovatel: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. června 2019
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. července 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. července 2015
První zveřejněno (Odhad)
20. července 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. května 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B-Natural
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .