Estudo de História Natural do Tratamento e Complicações do Fator IX (B-Natural)
20 de maio de 2021 atualizado por: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Este estudo examinará dois grupos de indivíduos com deficiência do fator IX (FIX): 1) aqueles com histórico ou histórico de inibidores do FIX, e; 2) grupos de dois ou mais irmãos afetados, com ou sem inibidores.
O objetivo geral é caracterizar os grupos de estudo em termos de seu histórico médico, seus padrões de sangramento, seus cuidados, qualidade de vida e complicações, incluindo o desenvolvimento de doenças articulares, anticorpos inibitórios para FIX, uso de indução de tolerância imunológica (ITI) e resultado.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A hemofilia B, deficiência de FIX, é o segundo tipo mais comum de hemofilia, ocorrendo em cerca de um em 25.000 nascimentos do sexo masculino.
Esta doença é, de certa forma, mais complexa do que a hemofilia A e é menos bem compreendida.
As diferenças incluem menor incidência e maior risco de efeitos colaterais ao tratamento, por exemplo, reações alérgicas e doenças renais.
Este estudo examinará dois grupos de indivíduos com deficiência de FIX - aqueles com histórico ou histórico de inibidores de FIX e grupos de dois ou mais irmãos afetados, com ou sem inibidores.
O objetivo geral é caracterizar o grupo de estudo em termos de seu histórico médico, seus padrões de sangramento, seus cuidados, qualidade de vida e complicações, incluindo o desenvolvimento de anticorpos inibitórios para FIX, alergias, doenças renais e articulares.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
550
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população inclui grupos de dois ou mais irmãos afetados, com ou sem histórico de inibidores, que compartilham(d) um ou ambos os pais biológicos; e indivíduos com história de um inibidor.
A maioria dos pares de irmãos afetados será concordante para nenhum inibidor e servirá como um grupo de controle para aqueles com inibidores.
O estudo está aberto a indivíduos com leve (0,05-0,40 UI/mL), moderado (0,01-<0,05
UI/mL) ou deficiência grave (<0,01 UI/mL) de FIX.
Mulheres que atendam aos critérios de elegibilidade podem participar.
Não há limites de idade inferior ou superior.
O tipo de tratamento, regime, dosagem e produto(s) utilizado(s) ficam a critério do investigador.
Descrição
Critério de inclusão:
- Um consentimento aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC) apropriado foi obtido do sujeito ou de seu representante legalmente aceitável
Sujeito tem deficiência FIX E
- Faz parte de um par/grupo de irmãos afetados que também se inscreverá; E/OU
- Tem um histórico ou atual de inibidor, definido como >0,6 unidades Bethesda (BU)
Critério de exclusão:
- Sujeito tem outro distúrbio hemorrágico congênito
- O sujeito é portador de hemofilia B com nível de fator > 0,40 UI/mL
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Anticorpos inibitórios
Prazo: Linha de base
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Atual ou histórico de inibidores
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Linha de base
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Taxa de sangramento anualizada
Prazo: 6 meses
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No geral e por local de sangramento
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6 meses
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Avaliação conjunta
Prazo: Linha de base
|
Amplitude de movimento
|
Linha de base
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Distúrbios renais
Prazo: 6 meses
|
Indivíduo relatado e história familiar de doença renal
|
6 meses
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Adesão ao tratamento da hemofilia
Prazo: Linha de base
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Escala Validada de Adesão ao Tratamento do Regime de Hemofilia - Profilaxia (VERITAS-Pro), Escala Validada de Adesão ao Tratamento do Regime de Hemofilia - PRN (VERITAS-PRN)
|
Linha de base
|
|
Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: Linha de base
|
Qualidade de Vida Europeia - 5 Dimensões (EQ5D)
|
Linha de base
|
|
Anticorpos não inibitórios
Prazo: Linha de base
|
Medido no laboratório central
|
Linha de base
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Uso do fator IX
Prazo: 6 meses
|
Histórico de tratamento com substituição de FIX
|
6 meses
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Número de internações
Prazo: 6 meses
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Hospitalizações relatadas durante o período de acompanhamento de 6 meses
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6 meses
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|
Número de procedimentos cirúrgicos
Prazo: 6 meses
|
Procedimentos cirúrgicos relatados durante o período de acompanhamento de 6 meses
|
6 meses
|
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número de dias perdidos na escola ou no trabalho
Prazo: 6 meses
|
Dias perdidos na escola ou no trabalho durante o período de acompanhamento de 6 meses
|
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Diretor de estudo: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
- Diretor de estudo: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Investigador principal: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
- Investigador principal: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
- Investigador principal: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
- Investigador principal: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
- Investigador principal: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
- Investigador principal: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
- Investigador principal: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
- Investigador principal: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
- Investigador principal: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
- Investigador principal: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
- Investigador principal: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
- Investigador principal: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Investigador principal: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
- Investigador principal: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
- Investigador principal: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
- Investigador principal: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
- Investigador principal: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
- Investigador principal: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
- Investigador principal: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
- Investigador principal: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
- Investigador principal: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
- Investigador principal: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2015
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2019
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de julho de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de julho de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
20 de julho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B-Natural
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