- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02502409
Naturhistorische Untersuchung der Behandlung und Komplikationen von Faktor IX (B-Natural)
20. Mai 2021 aktualisiert von: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
In dieser Studie werden zwei Gruppen von Probanden mit Faktor IX (FIX)-Mangel untersucht: 1) diejenigen mit aktuellen oder früheren Inhibitoren von FIX und; 2) Gruppen von zwei oder mehr betroffenen Brüdern, mit oder ohne Inhibitoren.
Das übergeordnete Ziel besteht darin, die Studiengruppen im Hinblick auf ihre Krankengeschichte, ihre Blutungsmuster, ihre Pflege, Lebensqualität und Komplikationen einschließlich der Entwicklung von Gelenkerkrankungen, inhibitorischen Antikörpern gegen FIX und der Verwendung von Immuntoleranzinduktion (ITI) zu charakterisieren. und Ergebnis.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hämophilie B, FIX-Mangel, ist die zweithäufigste Form der Hämophilie und tritt bei etwa einem von 25.000 männlichen Geburten auf.
Diese Krankheit ist in mancher Hinsicht komplexer als Hämophilie A und weniger gut verstanden.
Zu den Unterschieden gehören eine geringere Inzidenz und ein höheres Risiko von Nebenwirkungen der Behandlung, zum Beispiel allergische Reaktionen und Nierenerkrankungen.
In dieser Studie werden zwei Gruppen von Probanden mit FIX-Mangel untersucht – diejenigen, die aktuell oder in der Vergangenheit FIX-Inhibitoren hatten, und Gruppen von zwei oder mehr betroffenen Brüdern, mit oder ohne Inhibitoren.
Das übergeordnete Ziel besteht darin, die Studiengruppe im Hinblick auf ihre Krankengeschichte, ihre Blutungsmuster, ihre Pflege, Lebensqualität und Komplikationen, einschließlich der Entwicklung hemmender Antikörper gegen FIX, Allergien, Nieren- und Gelenkerkrankungen, zu charakterisieren.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Voraussichtlich)
550
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Bevölkerung umfasst Gruppen von zwei oder mehr betroffenen Brüdern mit oder ohne Vorgeschichte von Inhibitoren, die einen oder beide leiblichen Elternteile haben; und Personen mit einer Vorgeschichte eines Inhibitors.
Die meisten betroffenen Bruderpaare werden ohne Inhibitor konkordant sein und als Kontrollgruppe für diejenigen mit Inhibitoren dienen.
Die Studie ist offen für Probanden mit leichter (0,05–0,40 IU/ml), mittelschwerer (0,01–<0,05).
IU/ml) oder schwerer (<0,01 IU/ml) FIX-Mangel.
Teilnehmen können Frauen, die die Zulassungskriterien erfüllen.
Es gibt keine Altersgrenzen nach unten oder oben.
Die Art der Behandlung, das Schema, die Dosierung und die verwendeten Produkte liegen im Ermessen des Prüfarztes.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Eine vom zuständigen Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Zustimmung des Probanden oder seines rechtlich zulässigen Vertreters wurde eingeholt
Das Subjekt hat einen FIX-Mangel UND
- Ist Teil eines betroffenen Bruderpaares/einer betroffenen Brudergruppe, die sich ebenfalls anmelden wird; UND/ODER
- Hat aktuell oder in der Vergangenheit einen Inhibitor, definiert als >0,6 Bethesda-Einheiten (BU)
Ausschlusskriterien:
- Der Proband hat eine andere angeborene Blutgerinnungsstörung
- Der Proband ist Träger von Hämophilie B mit einem Faktorwert von >0,40 IU/ml
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Sonstiges
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Hemmende Antikörper
Zeitfenster: Grundlinie
|
Aktuelle oder frühere Inhibitoren
|
Grundlinie
|
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: 6 Monate
|
Insgesamt und nach Blutungsstelle
|
6 Monate
|
Gemeinsame Bewertung
Zeitfenster: Grundlinie
|
Bewegungsfreiheit
|
Grundlinie
|
Nierenerkrankungen
Zeitfenster: 6 Monate
|
Gemeldete Patienten- und Familienanamnese einer Nierenerkrankung
|
6 Monate
|
Einhaltung der Hämophilie-Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie
|
Validierte Hämophilie-Behandlungs-Adhärenzskala – Prophylaxe (VERITAS-Pro), Validierte Hämophilie-Behandlungs-Adhärenz-Skala – PRN (VERITAS-PRN)
|
Grundlinie
|
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Grundlinie
|
Europäische Lebensqualität – 5 Dimensionen (EQ5D)
|
Grundlinie
|
Nicht-hemmende Antikörper
Zeitfenster: Grundlinie
|
Gemessen im Zentrallabor
|
Grundlinie
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Verwendung von Faktor IX
Zeitfenster: 6 Monate
|
Behandlungsverlauf mit FIX-Ersatz
|
6 Monate
|
Anzahl der Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: 6 Monate
|
Krankenhausaufenthalte, die während der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit gemeldet wurden
|
6 Monate
|
Anzahl chirurgischer Eingriffe
Zeitfenster: 6 Monate
|
Chirurgische Eingriffe, die während der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit gemeldet wurden
|
6 Monate
|
Anzahl der Fehltage in der Schule oder bei der Arbeit
Zeitfenster: 6 Monate
|
Versäumte Tage in der Schule oder bei der Arbeit während der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit
|
6 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Studienleiter: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
- Studienleiter: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Hauptermittler: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
- Hauptermittler: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
- Hauptermittler: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
- Hauptermittler: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
- Hauptermittler: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
- Hauptermittler: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
- Hauptermittler: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
- Hauptermittler: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
- Hauptermittler: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
- Hauptermittler: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
- Hauptermittler: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
- Hauptermittler: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Hauptermittler: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
- Hauptermittler: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
- Hauptermittler: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
- Hauptermittler: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
- Hauptermittler: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
- Hauptermittler: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
- Hauptermittler: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
- Hauptermittler: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
- Hauptermittler: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
- Hauptermittler: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juli 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juni 2019
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Juli 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. Juli 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
20. Juli 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. Mai 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
20. Mai 2021
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- B-Natural
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