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Naturhistorische Untersuchung der Behandlung und Komplikationen von Faktor IX (B-Natural)

20. Mai 2021 aktualisiert von: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
In dieser Studie werden zwei Gruppen von Probanden mit Faktor IX (FIX)-Mangel untersucht: 1) diejenigen mit aktuellen oder früheren Inhibitoren von FIX und; 2) Gruppen von zwei oder mehr betroffenen Brüdern, mit oder ohne Inhibitoren. Das übergeordnete Ziel besteht darin, die Studiengruppen im Hinblick auf ihre Krankengeschichte, ihre Blutungsmuster, ihre Pflege, Lebensqualität und Komplikationen einschließlich der Entwicklung von Gelenkerkrankungen, inhibitorischen Antikörpern gegen FIX und der Verwendung von Immuntoleranzinduktion (ITI) zu charakterisieren. und Ergebnis.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie B, FIX-Mangel, ist die zweithäufigste Form der Hämophilie und tritt bei etwa einem von 25.000 männlichen Geburten auf. Diese Krankheit ist in mancher Hinsicht komplexer als Hämophilie A und weniger gut verstanden. Zu den Unterschieden gehören eine geringere Inzidenz und ein höheres Risiko von Nebenwirkungen der Behandlung, zum Beispiel allergische Reaktionen und Nierenerkrankungen. In dieser Studie werden zwei Gruppen von Probanden mit FIX-Mangel untersucht – diejenigen, die aktuell oder in der Vergangenheit FIX-Inhibitoren hatten, und Gruppen von zwei oder mehr betroffenen Brüdern, mit oder ohne Inhibitoren. Das übergeordnete Ziel besteht darin, die Studiengruppe im Hinblick auf ihre Krankengeschichte, ihre Blutungsmuster, ihre Pflege, Lebensqualität und Komplikationen, einschließlich der Entwicklung hemmender Antikörper gegen FIX, Allergien, Nieren- und Gelenkerkrankungen, zu charakterisieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

550

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Bevölkerung umfasst Gruppen von zwei oder mehr betroffenen Brüdern mit oder ohne Vorgeschichte von Inhibitoren, die einen oder beide leiblichen Elternteile haben; und Personen mit einer Vorgeschichte eines Inhibitors. Die meisten betroffenen Bruderpaare werden ohne Inhibitor konkordant sein und als Kontrollgruppe für diejenigen mit Inhibitoren dienen. Die Studie ist offen für Probanden mit leichter (0,05–0,40 IU/ml), mittelschwerer (0,01–<0,05). IU/ml) oder schwerer (<0,01 IU/ml) FIX-Mangel. Teilnehmen können Frauen, die die Zulassungskriterien erfüllen. Es gibt keine Altersgrenzen nach unten oder oben. Die Art der Behandlung, das Schema, die Dosierung und die verwendeten Produkte liegen im Ermessen des Prüfarztes.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine vom zuständigen Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Zustimmung des Probanden oder seines rechtlich zulässigen Vertreters wurde eingeholt
  2. Das Subjekt hat einen FIX-Mangel UND

    • Ist Teil eines betroffenen Bruderpaares/einer betroffenen Brudergruppe, die sich ebenfalls anmelden wird; UND/ODER
    • Hat aktuell oder in der Vergangenheit einen Inhibitor, definiert als >0,6 Bethesda-Einheiten (BU)

Ausschlusskriterien:

  1. Der Proband hat eine andere angeborene Blutgerinnungsstörung
  2. Der Proband ist Träger von Hämophilie B mit einem Faktorwert von >0,40 IU/ml

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hemmende Antikörper
Zeitfenster: Grundlinie
Aktuelle oder frühere Inhibitoren
Grundlinie
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: 6 Monate
Insgesamt und nach Blutungsstelle
6 Monate
Gemeinsame Bewertung
Zeitfenster: Grundlinie
Bewegungsfreiheit
Grundlinie
Nierenerkrankungen
Zeitfenster: 6 Monate
Gemeldete Patienten- und Familienanamnese einer Nierenerkrankung
6 Monate
Einhaltung der Hämophilie-Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie
Validierte Hämophilie-Behandlungs-Adhärenzskala – Prophylaxe (VERITAS-Pro), Validierte Hämophilie-Behandlungs-Adhärenz-Skala – PRN (VERITAS-PRN)
Grundlinie
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Grundlinie
Europäische Lebensqualität – 5 Dimensionen (EQ5D)
Grundlinie
Nicht-hemmende Antikörper
Zeitfenster: Grundlinie
Gemessen im Zentrallabor
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verwendung von Faktor IX
Zeitfenster: 6 Monate
Behandlungsverlauf mit FIX-Ersatz
6 Monate
Anzahl der Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: 6 Monate
Krankenhausaufenthalte, die während der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit gemeldet wurden
6 Monate
Anzahl chirurgischer Eingriffe
Zeitfenster: 6 Monate
Chirurgische Eingriffe, die während der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit gemeldet wurden
6 Monate
Anzahl der Fehltage in der Schule oder bei der Arbeit
Zeitfenster: 6 Monate
Versäumte Tage in der Schule oder bei der Arbeit während der 6-monatigen Nachbeobachtungszeit
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Studienleiter: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
  • Studienleiter: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
  • Hauptermittler: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
  • Hauptermittler: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
  • Hauptermittler: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
  • Hauptermittler: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
  • Hauptermittler: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
  • Hauptermittler: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
  • Hauptermittler: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
  • Hauptermittler: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
  • Hauptermittler: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
  • Hauptermittler: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
  • Hauptermittler: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
  • Hauptermittler: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
  • Hauptermittler: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
  • Hauptermittler: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
  • Hauptermittler: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
  • Hauptermittler: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
  • Hauptermittler: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
  • Hauptermittler: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
  • Hauptermittler: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Hauptermittler: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
  • Hauptermittler: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
  • Hauptermittler: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juli 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Faktor-IX-Mangel

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