Étude de l'histoire naturelle du traitement par le facteur IX et de ses complications (B-Natural)
20 mai 2021 mis à jour par: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Cette étude examinera deux groupes de sujets présentant un déficit en facteur IX (FIX) : 1) ceux qui ont actuellement ou des antécédents d'inhibiteurs du FIX, et ; 2) groupes de deux ou plusieurs frères atteints, avec ou sans inhibiteurs.
L'objectif global est de caractériser les groupes d'étude en termes d'antécédents médicaux, de schémas de saignement, de soins, de qualité de vie et de complications, notamment le développement d'une maladie articulaire, les anticorps inhibiteurs du FIX, l'utilisation de l'induction de la tolérance immunitaire (ITI) et résultat.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'hémophilie B, déficit en FIX, est le deuxième type d'hémophilie le plus courant, survenant chez environ un homme sur 25 000 naissances.
Cette maladie est à certains égards plus complexe que l'hémophilie A et moins bien comprise.
Les différences comprennent une incidence plus faible et un risque accru d'effets secondaires au traitement, par exemple, des réactions allergiques et des maladies rénales.
Cette étude examinera deux groupes de sujets présentant un déficit en FIX - ceux qui ont actuellement ou des antécédents d'inhibiteurs du FIX, et des groupes de deux frères ou plus affectés, avec ou sans inhibiteurs.
L'objectif global est de caractériser le groupe d'étude en termes d'antécédents médicaux, de schémas de saignement, de soins, de qualité de vie et de complications, notamment le développement d'anticorps inhibiteurs du FIX, les allergies, les maladies rénales et articulaires.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
550
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population comprend des groupes de deux frères ou plus atteints, avec ou sans antécédents d'inhibiteurs, qui partagent un ou les deux parents biologiques ; et les personnes ayant des antécédents d'inhibiteur.
La plupart des paires de frères affectés seront concordantes pour aucun inhibiteur et serviront de groupe témoin pour ceux qui ont des inhibiteurs.
L'étude est ouverte aux sujets présentant des symptômes légers (0,05-0,40 UI/mL), modérés (0,01-<0,05
UI/mL), ou un déficit sévère (<0,01 UI/mL) en FIX.
Les femmes répondant aux critères d'éligibilité peuvent participer.
Il n'y a pas de limite d'âge inférieure ou supérieure.
Le type de traitement, le régime, la posologie et le(s) produit(s) utilisé(s) sont à la discrétion de l'investigateur.
La description
Critère d'intégration:
- Un consentement approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB) / comité d'éthique indépendant (CEI) approprié a été obtenu du sujet ou de son représentant légalement acceptable
Le sujet a un déficit en FIX ET
- fait partie d'une paire/d'un groupe de frères concernés qui s'enrôlera également ; ET/OU
- A un courant ou des antécédents d'inhibiteur, défini comme> 0,6 unités Bethesda (BU)
Critère d'exclusion:
- Le sujet a un autre trouble hémorragique congénital
- Le sujet est porteur de l'hémophilie B avec un niveau de facteur > 0,40 UI/mL
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Anticorps inhibiteurs
Délai: Ligne de base
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Actuel ou antécédents d'inhibiteurs
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Ligne de base
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Taux de saignement annualisé
Délai: 6 mois
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Globalement et par site de saignement
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6 mois
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Évaluation conjointe
Délai: Ligne de base
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Gamme de mouvement
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Ligne de base
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Troubles rénaux
Délai: 6 mois
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Sujet signalé et antécédents familiaux de maladie rénale
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6 mois
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Adhésion au traitement de l'hémophilie
Délai: Ligne de base
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Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale--Prophylaxis (VERITAS-Pro), Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale - PRN (VERITAS-PRN)
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Ligne de base
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Qualité de vie liée à la santé
Délai: Ligne de base
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Qualité de vie européenne - 5 dimensions (EQ5D)
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Ligne de base
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Anticorps non inhibiteurs
Délai: Ligne de base
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Mesuré au laboratoire central
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Ligne de base
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Utilisation du facteur IX
Délai: 6 mois
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Antécédents de traitement avec remplacement FIX
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6 mois
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Nombre d'hospitalisations
Délai: 6 mois
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Hospitalisations signalées au cours de la période de suivi de 6 mois
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6 mois
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Nombre d'interventions chirurgicales
Délai: 6 mois
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Procédures chirurgicales signalées au cours de la période de suivi de 6 mois
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6 mois
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nombre de jours d'absence à l'école ou au travail
Délai: 6 mois
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Jours manqués à l'école ou au travail pendant la période de suivi de 6 mois
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Directeur d'études: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
- Directeur d'études: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Chercheur principal: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
- Chercheur principal: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
- Chercheur principal: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
- Chercheur principal: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
- Chercheur principal: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
- Chercheur principal: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
- Chercheur principal: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
- Chercheur principal: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
- Chercheur principal: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
- Chercheur principal: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
- Chercheur principal: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
- Chercheur principal: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Chercheur principal: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
- Chercheur principal: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
- Chercheur principal: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
- Chercheur principal: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
- Chercheur principal: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
- Chercheur principal: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
- Chercheur principal: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
- Chercheur principal: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
- Chercheur principal: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
- Chercheur principal: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 juin 2019
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 juillet 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 juillet 2015
Première publication (Estimation)
20 juillet 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mai 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 mai 2021
Dernière vérification
1 mai 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- B-Natural
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