Studio sulla storia naturale del trattamento e delle complicanze del fattore IX (B-Natural)
20 maggio 2021 aggiornato da: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
Questo studio esaminerà due gruppi di soggetti con carenza di fattore IX (FIX): 1) quelli con una storia o una storia di inibitori di FIX, e; 2) gruppi di due o più fratelli affetti, con o senza inibitori.
L'obiettivo generale è quello di caratterizzare i gruppi di studio in termini di anamnesi, modelli di sanguinamento, cura, qualità della vita e complicanze compreso lo sviluppo di malattie articolari, anticorpi inibitori di FIX, uso dell'induzione della tolleranza immunitaria (ITI) e risultato.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'emofilia B, deficit di FIX, è il secondo tipo più comune di emofilia, che si verifica in circa uno su 25.000 nati maschi.
Questa malattia è per certi versi più complessa dell'emofilia A ed è meno ben compresa.
Le differenze includono una minore incidenza e un maggior rischio di effetti collaterali al trattamento, ad esempio reazioni allergiche e malattie renali.
Questo studio esaminerà due gruppi di soggetti con deficit di FIX: quelli con una storia o una storia di inibitori di FIX e gruppi di due o più fratelli affetti, con o senza inibitori.
L'obiettivo generale è caratterizzare il gruppo di studio in termini di anamnesi, modelli di sanguinamento, cura, qualità della vita e complicanze, incluso lo sviluppo di anticorpi inibitori contro FIX, allergie, malattie renali e articolari.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
550
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione include gruppi di due o più fratelli affetti, con o senza una storia di inibitori, che condividono (d) uno o entrambi i genitori biologici; e individui con una storia di un inibitore.
La maggior parte delle coppie di fratelli affetti sarà concorde per nessun inibitore e fungerà da gruppo di controllo per quelli con inibitori.
Lo studio è aperto a soggetti con lieve (0,05-0,40 UI/mL), moderato (0,01-<0,05
IU/mL) o grave (<0,01 IU/mL) deficit di FIX.
Possono partecipare le donne che soddisfano i criteri di ammissibilità.
Non ci sono limiti di età inferiori o superiori.
Tipo di trattamento, regime, dosaggio e prodotto/i utilizzato/i sono a discrezione dello sperimentatore.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- È stato ottenuto dal soggetto o dal suo rappresentante legalmente riconosciuto il consenso approvato dall'apposito Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)
Il soggetto ha un deficit di FIX AND
- Fa parte di una coppia/gruppo di fratelli interessati che si iscriveranno anch'essi; E/O
- Ha una presenza o una storia di inibitore, definita come >0,6 unità Bethesda (BU)
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha un altro disturbo emorragico congenito
- Il soggetto è un portatore di emofilia B con livello di fattore >0,40 UI/mL
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Anticorpi inibitori
Lasso di tempo: Linea di base
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Attuale o storia di inibitori
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Linea di base
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Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: 6 mesi
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Globale e per sito di sanguinamento
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6 mesi
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Valutazione congiunta
Lasso di tempo: Linea di base
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Gamma di movimento
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Linea di base
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Patologie renali
Lasso di tempo: 6 mesi
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Soggetto segnalato e storia familiare di malattia renale
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6 mesi
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Aderenza al trattamento dell'emofilia
Lasso di tempo: Linea di base
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Scala convalidata di aderenza al trattamento per l'emofilia--Profilassi (VERITAS-Pro), Scala convalidata di aderenza al trattamento per l'emofilia - PRN (VERITAS-PRN)
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Linea di base
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Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Linea di base
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Qualità della vita europea - 5 dimensioni (EQ5D)
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Linea di base
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Anticorpi non inibitori
Lasso di tempo: Linea di base
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Misurato presso il laboratorio centrale
|
Linea di base
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Utilizzo del fattore IX
Lasso di tempo: 6 mesi
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Cronologia del trattamento con sostituzione FIX
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6 mesi
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Numero di ricoveri
Lasso di tempo: 6 mesi
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Ricoveri segnalati durante il periodo di follow-up di 6 mesi
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6 mesi
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Numero di interventi chirurgici
Lasso di tempo: 6 mesi
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Procedure chirurgiche riportate durante il periodo di follow-up di 6 mesi
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6 mesi
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numero di giorni persi da scuola o dal lavoro
Lasso di tempo: 6 mesi
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Giorni persi da scuola o dal lavoro durante il periodo di follow-up di 6 mesi
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Direttore dello studio: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
- Direttore dello studio: Jan Astermark, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö
- Investigatore principale: Christine Knoll, MD, Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
- Investigatore principale: Yasmina Abajas, MD, University of North Carolina Hemophilia Treatment Center, Chapel Hill, NC
- Investigatore principale: Catherine McGuinn, MD, Weill Cornell Medical College, New York, NY
- Investigatore principale: Munira Borhany, MD, National Institute of Blood Disease and Bone Marrow Transplantation, Karachi, Pakistan
- Investigatore principale: Philip Kuriakose, MD, Henry Ford Health System, Detroit, MI
- Investigatore principale: Eva Funding, MD, National University Hospital Copenhagen, Copenhagen, Denmark
- Investigatore principale: Stacy Croteau, MD, Boston Hemophilia Center, Boston, MA
- Investigatore principale: Christine Kempton, MD, Emory University, Atlanta, Georgia
- Investigatore principale: Susan Kearney, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Minneapolis, MN
- Investigatore principale: Suchitra Acharya, MD, Cohen Children's Medical Center, New Hyde Park, NY
- Investigatore principale: Roshni Kulkarni, MD, Michigan State University, East Lansing, MI
- Investigatore principale: Raina Liesner, MD, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Investigatore principale: Christoph Bidlingmaier, MD, Dr. v Hauner Children's University Hospital, Munich, Germany
- Investigatore principale: Alice J. Cohen, MD, Newark Beth Israel Medical Center, Newark, NJ
- Investigatore principale: Manuela Carvalho, MD, Centro Hospitalar de São João, Porto, Portugal
- Investigatore principale: Margaret Ragni, MD, University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Pittburgh, PA US
- Investigatore principale: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN US
- Investigatore principale: Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, Munson Medical Center, Traverse City, MI, US
- Investigatore principale: Katharina Holstein, MD, University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
- Investigatore principale: Cristina Tarango, MD, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH US
- Investigatore principale: Michael D Tarantino, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute, Peoria, IL US
- Investigatore principale: Johannes Oldenburg, MD, Ph.D, University Clinic, Bonn
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 luglio 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2019
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 luglio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 luglio 2015
Primo Inserito (Stima)
20 luglio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 maggio 2021
Ultimo verificato
1 maggio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B-Natural
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