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F508del-CFTR 変異のホモ接合体である CF 患者における Ivacaftor と組み合わせた Lumacaftor の有効性と安全性を評価する研究

2017年9月19日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del-CFTR 変異のホモ接合体である 6 歳から 11 歳の嚢胞性線維症の被験者を対象に、Ivacaftor と組み合わせた Lumacaftor の有効性と安全性を評価する第 3 相、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験

F508del CF膜貫通コンダクタンスレギュレーター（CFTR）変異のホモ接合体である嚢胞性線維症（CF）の6歳から11歳の被験者において、ルマカフトールとイバカフトールの併用の有効性と安全性を評価すること

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

206

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ
      • Palo Alto、California、アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ
    • New Hampshire
      • Manchester、New Hampshire、アメリカ
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
      • Cleveland、Ohio、アメリカ
      • Dayton、Ohio、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
    • Vermont
      • Colchester、Vermont、アメリカ
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ
      • Norfolk、Virginia、アメリカ
      • Richmond、Virginia、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
  • イギリス
      • Belfast、イギリス
      • London、イギリス
    • Lothian Region
      • Edinburgh、Lothian Region、イギリス
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、イギリス
  • オーストラリア
      • Herston、オーストラリア
      • New South Wales、オーストラリア
      • Parkville、オーストラリア
      • Subiaco、オーストラリア
      • Westmead、オーストラリア
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
      • Giessen、ドイツ
      • Hannover、ドイツ
      • Koeln、ドイツ
      • Munich、ドイツ
  • フランス
      • Bordeaux、フランス
      • Bron、フランス
      • Paris、フランス
      • Paris Cedex 15、フランス
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
      • Leuven、ベルギー

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～11年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -スクリーニング訪問時に靴を履いていない体重が15kg以上の被験者
  • -スクリーニング来院時にCFの診断が確認された被験者。
  • -F508del CFTR変異のホモ接合体である被験者
  • 年齢、性別、身長で調整した ppFEV1 が 70% 以上の被験者
  • -スクリーニングLCI2.5の結果が7.5以上の被験者

除外基準:

  • -スクリーニング訪問でレビューされた併存疾患の病歴は、研究者の意見では、研究の結果を混乱させるか、被験者に治験薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性があります。
  • -スクリーニング訪問時の臨床的に重大な検査異常で、研究評価を妨害するか、被験者に過度のリスクをもたらす
  • -スクリーニング訪問時のヘモグロビン、肝機能、または腎機能の臨床的に重大な異常。
  • -1日目の前28日以内の急性上気道または下気道感染症、肺の増悪、または肺疾患の治療の変更
  • -スクリーニング訪問時の固形臓器または血液移植の履歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ラム/IVA
Lumacaftor (LUM) 200 mg 12 時間ごと (q12h)/ ivacaftor (IVA) 250 mg q12h との固定用量併用
薬：VX-809
他の名前：
  • ルマカフター
薬：VX-770
他の名前：
  • イバカフトル
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
一致するプラセボ q12h
薬：プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目までの肺クリアランス指数2.5（LCI2.5）のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24 週目まで
肺クリアランス指数 (LCI) は、窒素 (N2) を使用した複数回の呼気洗浄試験から得られる換気の不均一性の尺度です。 LCI2.5 は、呼気終末不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に下げるのに必要な肺ターンオーバーの数を表します。
ベースライン、24 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目の体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
ベースライン、24週目
15 日目と 4 週目の汗の塩化物のベースラインからの平均絶対変化
時間枠：ベースライン、15 日目および 4 週目
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。 ベースラインは、スクリーニング時および投与前 1 日目の測定値の平均として定義されました。 15 日目と 4 週目の汗塩化物のベースラインからの変化を計算しました。 2 つの値 (15 日目と 4 週目の変化) の平均を報告しました。
ベースライン、15 日目および 4 週目
24週目のボディマス指数（BMI）のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
BMI は、体重 (kg) を身長 (m^2) で割ったものとして定義されました。
ベースライン、24週目
24週目までの嚢胞性線維症アンケート改訂（CFQ-R）呼吸ドメインスコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24 週目まで
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。 呼吸器ドメインは、呼吸器症状 (咳、うっ血、喘鳴など) を評価しました。スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
ベースライン、24 週目まで
24週目までの肺クリアランス指数5.0（LCI5.0）のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24 週目まで
LCI は、窒素 (N2) を使用した複数回の呼気洗浄試験から得られる換気の不均一性の尺度です。 LCI5.0 は、呼気終末不活性ガス濃度を開始値の 1/20 に下げるのに必要な肺ターンオーバーの数を表します。
ベースライン、24 週目まで
24週目の汗の塩化物のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
ベースライン、24週目
24 週までの 1 秒間の予測強制呼気量 (ppFEV1) のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24 週目まで
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 Wang 標準を使用して ppFEV1 (年齢、性別、人種、身長) を計算しました。
ベースライン、24 週目まで
24週目までのppFEV1のベースラインからの相対的変化
時間枠：ベースライン、24 週目まで
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 Wang 標準を使用して ppFEV1 (年齢、性別、人種、身長) を計算しました。
ベースライン、24 週目まで
24週目の年齢別BMI Zスコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
BMI は、体重 kg を身長 m^2 で割ったものとして定義されました。 Z スコアは、単一のデータ ポイントを標準と比較する方法を評価するための統計的尺度です。 平均値が標準より上か下かを示します。 年齢と性別で調整された BMI は、BMI-for-age z-score (BMI z-score) として分析されました。 年齢ごとの BMI の z スコアは、National Center for Health Statistics の成長チャートを使用して計算されました。
ベースライン、24週目
24週目の年齢別体重Zスコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
Z スコアは、単一のデータ ポイントを標準と比較する方法を評価するための統計的尺度です。 平均値が標準より上か下かを示します。 年齢と性別で調整された体重は、年齢ごとの体重 z スコア (体重 z スコア) として分析されました。 年齢に対する体重の Z スコアは、National Center for Health Statistics の成長チャートを使用して計算されました。
ベースライン、24週目
24週目のベースラインからの身長の絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
ベースライン、24週目
24週での年齢別身長Zスコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
Z スコアは、単一のデータ ポイントを標準と比較する方法を評価するための統計的尺度です。 平均値が標準より上か下かを示します。 年齢と性別で調整された身長は、年齢ごとの身長の z スコア (高さの z スコア) として分析されました。 年齢に対する身長の Z スコアは、National Center for Health Statistics の成長チャートを使用して計算されました。
ベースライン、24週目
24週目までの薬物療法（TSQM）ドメインの治療満足度アンケートのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24 週目まで
TSQM は、有効性、副作用、利便性、全体的な満足度の 4 つの側面で、参加者の投薬経験を測定する 14 項目の自己管理式アンケートです。 ディメンションごとに、回答が追加され、0 ～ 100 のスケールに変換されます。スコアが高いほど、満足度が高いことを示します。
ベースライン、24 週目まで
肺増悪イベントの数
時間枠：24週目までのベースライン
肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。 イベントの数が報告されました。
24週目までのベースライン
少なくとも 1 つの肺の増悪イベントを持つ参加者の割合
時間枠：24週目までのベースライン
肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
24週目までのベースライン
初回肺増悪までの時間
時間枠：24週目までのベースライン
最初の肺増悪までの時間は、Kaplan-Meier 推定値を使用して分析されました。 肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
24週目までのベースライン
治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：28週までのベースライン
AE: 研究中の参加者における不都合な医学的出来事; その出来事は必ずしも治療との因果関係を持っているわけではありません. これには、インフォームド コンセント フォームに署名した後に重大度または頻度が増加した、新たに発生したイベントまたは以前の状態が含まれます。 AE には、重篤な AE だけでなく重篤な AE も含まれます。 SAE (AE のサブセット): 治験薬との関係に関係なく、次のカテゴリーのいずれかに該当する医療事象または状態: 死亡、生命を脅かす有害な経験、入院患者の入院/入院の延長、永続的/重大な障害または無能力、先天異常/先天性欠損症、重要な医療イベント。 治験薬の初回投与時または投与後 28 週までに重症度が上昇した、または新たに発症した AE は、治療が必要であると見なされました。
28週までのベースライン
Lumacaftor および Ivacaftor の平均投与前濃度 (Ctrough,Ave) および平均 3 ～ 6 時間投与後濃度 (C3-6h,Ave)
時間枠：Ctrough,ave の場合：4 週目および 24 週目の朝の投与前。 C3-6h の場合、平均: 1 日目、15 日目、4 週目の朝の投与の 3 ～ 6 時間後
Ctrough,ave は、4 週目と 24 週目に観察された個々の投与前濃度の平均です。 C3-6h,ave は、1 日目、15 日目、および 4 週目にわたって投与後 3 ～ 6 時間に観察された個々の濃度の平均です。この結果は、プラセボ群で評価する予定はありませんでした。
Ctrough,ave の場合：4 週目および 24 週目の朝の投与前。 C3-6h の場合、平均: 1 日目、15 日目、4 週目の朝の投与の 3 ～ 6 時間後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年7月1日

一次修了 (実際)

2016年9月1日

研究の完了 (実際)

2016年9月1日

試験登録日

最初に提出

2015年7月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年7月31日

最初の投稿 (見積もり)

2015年8月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年10月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年9月19日

最終確認日

2017年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX14-809-109

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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