F508del-CFTR 변이 동형접합 CF 환자에서 루마카프터와 이바카프터 병용요법의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2017년 9월 19일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del-CFTR 돌연변이에 대한 동형 접합체인 낭포성 섬유증이 있는 6~11세 피험자에서 Ivacaftor와 병용하여 Lumacaftor의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
F508del CF 막전도 조절자(CFTR) 돌연변이 동형접합체인 낭포성 섬유증(CF)이 있는 6~11세 피험자에서 ivacaftor와 조합하여 lumacaftor의 효능 및 안전성을 평가하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
206
단계
- 3단계
연락처 및 위치
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Subiaco, 호주
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Westmead, 호주
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 신발 없이 체중이 15kg 이상인 피험자는 스크리닝 방문
- 스크리닝 방문에서 CF 진단이 확인된 피험자.
- F508del CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 피험자
- 연령, 성별 및 키에 대해 조정된 ppFEV1이 ≥70% 포인트인 피험자
- 스크리닝 LCI2.5 결과가 7.5 이상인 피험자
제외 기준:
- 스크리닝 방문에서 검토된 임의의 동반이환의 이력으로서 조사관의 의견으로는 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있습니다.
- 스크리닝 방문에서 연구 평가를 방해하거나 피험자에게 과도한 위험을 초래할 수 있는 임의의 임상적으로 유의한 검사실 이상
- 스크리닝 방문 시 헤모글로빈, 간 기능 또는 신장 기능의 임상적으로 유의한 이상.
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 28일 이내에 폐 질환에 대한 요법 변경
- 스크리닝 방문 시 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 럼/이바
12시간마다 루마카프터(LUM) 200mg(q12h)/ 이바카프터(IVA) 250mg q12h와 고정 용량 병용
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다른 이름들:
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 위약
매칭 위약 q12h
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 24주까지 폐 청소율 지수 2.5(LCI2.5)의 절대 변화
기간: 기준선, 24주차까지
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폐 청소 지수(LCI)는 질소(N2)를 사용하는 다중 호흡 세척 테스트에서 파생되는 환기 비균질성의 척도입니다.
LCI2.5는 호기 말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 회전율의 수를 나타냅니다.
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기준선, 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 기준선에서 체중의 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준선, 24주차
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15일차 및 4주차에 땀 염화물의 기준선으로부터의 평균 절대 변화
기간: 기준선, 15일차 및 4주차
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
기준선은 스크리닝 시 및 투약 전 1일에 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
15일째 및 4주째에 땀 염화물의 기준선으로부터의 변화를 계산하였다.
2개 값(15일차 및 4주차 변화)의 평균을 보고했습니다.
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기준선, 15일차 및 4주차
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24주차에 체질량 지수(BMI)의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
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BMI는 kg 단위의 체중을 평방 미터 단위의 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차까지 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선, 24주차까지
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기준선에서 24주차까지 폐 청소율 지수 5.0(LCI5.0)의 절대 변화
기간: 기준선, 24주차까지
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LCI는 질소(N2)를 사용한 다중 호흡 세척 테스트에서 파생된 환기 비균질성의 척도입니다.
LCI5.0은 호기말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/20로 줄이는 데 필요한 폐 회전율의 수를 나타냅니다.
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기준선, 24주차까지
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24주에 땀 염화물의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선, 24주차
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24주차까지 1초간 예상 강제 호기량(ppFEV1) 백분율의 기준선에서 절대 변화
기간: 기준선, 24주차까지
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
Wang 표준을 사용하여 ppFEV1(연령, 성별, 인종 및 키)을 계산했습니다.
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기준선, 24주차까지
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PpFEV1 기준선에서 24주까지의 상대적 변화
기간: 기준선, 24주차까지
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
Wang 표준을 사용하여 ppFEV1(연령, 성별, 인종 및 키)을 계산했습니다.
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기준선, 24주차까지
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24주차에 연령 Z-점수에 대한 BMI의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
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BMI는 체중(kg)을 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
z-점수는 단일 데이터 포인트를 표준과 비교하는 방법을 평가하는 통계 측정입니다.
평균이 표준보다 높거나 낮았는지 여부를 설명합니다.
연령과 성별에 맞게 조정된 BMI는 BMI-for-age z-score(BMI z-score)로 분석되었습니다.
연령별 BMI z-점수는 National Center for Health Statistics 성장 차트를 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차에 연령 대비 체중 Z-점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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Z 점수는 단일 데이터 포인트를 표준과 비교하는 방법을 평가하는 통계 측정입니다.
평균이 표준보다 높거나 낮았는지 여부를 설명합니다.
연령과 성별을 보정한 체중을 연령 대비 체중 z-점수(weight z-score)로 분석하였다.
연령별 체중 z 점수는 National Center for Health Statistics 성장 차트를 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차에 기준선에서 키의 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준선, 24주차
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24주차에 연령 대비 신장 Z-점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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Z 점수는 단일 데이터 포인트를 표준과 비교하는 방법을 평가하는 통계 측정입니다.
평균이 표준보다 높거나 낮았는지 여부를 설명합니다.
연령과 성별에 맞게 조정된 신장은 연령 대비 신장 z-점수(height z-score)로 분석되었다.
연령별 신장 z-점수는 National Center for Health Statistics 성장 차트를 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주까지 약물치료(TSQM) 영역에 대한 치료 만족도 설문지의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차까지
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TSQM은 참가자의 약물 사용 경험을 효과, 부작용, 편의성 및 전반적인 만족도의 4가지 차원으로 측정하는 14개 항목의 자가 관리 설문지입니다.
각 차원에 대해 응답이 추가되고 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 여기서 점수가 높을수록 만족도가 높습니다.
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기준선, 24주차까지
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폐악화 사건의 수
기간: 24주까지의 기준선
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폐 악화는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)으로 치료하는 것으로 정의되었습니다.
이벤트 수가 보고되었습니다.
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24주까지의 기준선
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1회 이상의 폐 악화 사건이 있는 참가자의 비율
기간: 24주까지의 기준선
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폐 악화는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)으로 치료하는 것으로 정의되었습니다.
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24주까지의 기준선
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초기 폐 악화
기간: 24주까지의 기준선
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Kaplan-Meier 추정치를 사용하여 시간-초기 폐 악화를 분석했습니다.
폐 악화는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)으로 치료하는 것으로 정의되었습니다.
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24주까지의 기준선
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 28주까지의 기준선
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AE: 연구 동안 참여자에게 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 사건; 사건이 반드시 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없습니다.
여기에는 고지에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다.
AE는 심각한 AE뿐만 아니라 심각하지 않은 AE를 포함합니다.
SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능력 , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
중증도가 증가하거나 28주까지 연구 약물의 초기 투약 시 또는 그 이후에 새로 발생한 모든 AE는 치료가 필요한 것으로 간주되었습니다.
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28주까지의 기준선
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Lumacaftor 및 Ivacaftor의 평균 투여 전 농도(Ctrough,Ave) 및 투여 후 평균 3~6시간 농도(C3-6h,Ave)
기간: Ctrough,ave의 경우: 4주 및 24주 아침 투여 전; C3-6h,ave의 경우: 1일차, 15일차 및 4주차 아침 복용 후 3~6시간
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Ctrough,ave는 4주차와 24주차에 걸쳐 개별 투여 전 관찰된 농도의 평균입니다.
C3-6h,ave는 1일차, 15일차 및 4주차에 걸쳐 투여 후 3~6시간 동안 개별적으로 관찰된 농도의 평균입니다. 이 결과는 위약군에서 평가할 계획이 없었습니다.
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Ctrough,ave의 경우: 4주 및 24주 아침 투여 전; C3-6h,ave의 경우: 1일차, 15일차 및 4주차 아침 복용 후 3~6시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Ratjen F, Hug C, Marigowda G, Tian S, Huang X, Stanojevic S, Milla CE, Robinson PD, Waltz D, Davies JC; VX14-809-109 investigator group. Efficacy and safety of lumacaftor and ivacaftor in patients aged 6-11 years with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: a randomised, placebo-controlled phase 3 trial. Lancet Respir Med. 2017 Jul;5(7):557-567. doi: 10.1016/S2213-2600(17)30215-1. Epub 2017 Jun 9. Erratum In: Lancet Respir Med. 2017 Aug;5(8):e28.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 7월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 7월 31일
처음 게시됨 (추정)
2015년 8월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 9월 19일
마지막으로 확인됨
2017년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX14-809-109
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