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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do Lumacaftor em combinação com o Ivacaftor em indivíduos com FC, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

19 de setembro de 2017 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, duplo-cego, controlado por placebo, em grupo paralelo para avaliar a eficácia e a segurança do Lumacaftor em combinação com o Ivacaftor em indivíduos de 6 a 11 anos com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

Avaliar a eficácia e a segurança de lumacaftor em combinação com ivacaftor em indivíduos de 6 a 11 anos com fibrose cística (FC), homozigotos para a mutação F508del do regulador de condutância transmembrana (CFTR)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

206

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
      • Giessen, Alemanha
      • Hannover, Alemanha
      • Koeln, Alemanha
      • Munich, Alemanha
  • Austrália
      • Herston, Austrália
      • New South Wales, Austrália
      • Parkville, Austrália
      • Subiaco, Austrália
      • Westmead, Austrália
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
  • França
      • Bordeaux, França
      • Bron, França
      • Paris, França
      • Paris Cedex 15, França
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • London, Reino Unido
    • Lothian Region
      • Edinburgh, Lothian Region, Reino Unido
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 11 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos que pesam ≥15 kg sem sapatos na visita de triagem
  • Indivíduos com diagnóstico confirmado de FC na visita de triagem.
  • Indivíduos que são homozigotos para a mutação F508del CFTR
  • Indivíduos com ppFEV1 de ≥70 pontos percentuais ajustados para idade, sexo e altura
  • Indivíduos com resultado de triagem LCI2.5 maior ou igual a 7,5

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer comorbidade revisada na visita de triagem que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito.
  • Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na visita de triagem que possam interferir nas avaliações do estudo ou representar um risco indevido para o sujeito
  • Anormalidades clinicamente significativas na hemoglobina, função hepática ou função renal na visita de triagem.
  • Uma infecção respiratória aguda superior ou inferior, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia para doença pulmonar dentro de 28 dias antes do Dia 1
  • Histórico de órgão sólido ou transplante hematológico na Visita de Triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: LUM/IVA
Combinação de dose fixa com lumacaftor (LUM) 200 mg a cada 12 horas (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h
Medicamento: VX-809
Outros nomes:
  • lumacaftor
Medicamento: VX-770
Outros nomes:
  • ivacaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo correspondente q12h
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI2,5) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
O índice de depuração pulmonar (LCI) é uma medida da falta de homogeneidade da ventilação derivada de um teste de lavagem respiratória múltipla usando nitrogênio (N2). LCI2.5 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/40 de seu valor inicial.
Linha de base, até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base no peso na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Linha de base, Semana 24
Alteração média absoluta da linha de base no cloreto de suor no dia 15 e na semana 4
Prazo: Linha de base, dia 15 e semana 4
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A linha de base foi definida como a média das medições na triagem e no Dia 1 pré-dose. A alteração da linha de base no cloreto de suor no dia 15 e na semana 4 foi calculada. A média dos 2 valores (Mudança no Dia 15 e na Semana 4) foi relatada.
Linha de base, dia 15 e semana 4
Alteração absoluta da linha de base no índice de massa corporal (IMC) na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O IMC foi definido como o peso em kg dividido pela altura em metros quadrados (m^2).
Linha de base, Semana 24
Alteração absoluta desde a linha de base no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, chiado no peito), faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Linha de base, até a semana 24
Alteração absoluta desde a linha de base no índice de depuração pulmonar 5.0 (LCI5.0) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
O LCI é uma medida da falta de homogeneidade da ventilação derivada de um teste de lavagem respiratória múltipla usando nitrogênio (N2). LCI5.0 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/20 de seu valor inicial.
Linha de base, até a semana 24
Alteração absoluta da linha de base no cloreto de suor na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Linha de base, Semana 24
Alteração absoluta da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Wang foram usados ​​para calcular o ppFEV1 (para idade, sexo, raça e altura).
Linha de base, até a semana 24
Alteração relativa desde a linha de base em ppFEV1 até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Wang foram usados ​​para calcular o ppFEV1 (para idade, sexo, raça e altura).
Linha de base, até a semana 24
Alteração absoluta desde a linha de base no escore Z de IMC para idade na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura em m^2. O z-score é uma medida estatística para avaliar como um único ponto de dados se compara a um padrão. Ele descreve se uma média estava acima ou abaixo do padrão. O IMC, ajustado para idade e sexo, foi analisado como escore z de IMC para idade (escore z de IMC). Os escores z de IMC para idade foram calculados usando gráficos de crescimento do National Center for Health Statistics.
Linha de base, Semana 24
Alteração absoluta da linha de base no escore Z de peso para idade na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O Z-score é uma medida estatística para avaliar como um único ponto de dados se compara a um padrão. Ele descreve se uma média estava acima ou abaixo do padrão. O peso, ajustado para idade e sexo, foi analisado pelo escore z de peso para idade (escore z de peso). Os escores z de peso para idade foram calculados usando gráficos de crescimento do National Center for Health Statistics.
Linha de base, Semana 24
Mudança absoluta da linha de base em altura na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Linha de base, Semana 24
Alteração absoluta da linha de base no escore Z de altura para idade na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O Z-score é uma medida estatística para avaliar como um único ponto de dados se compara a um padrão. Ele descreve se uma média estava acima ou abaixo do padrão. A estatura, ajustada para idade e sexo, foi analisada pelo escore z altura para idade (escore z de altura). Os escores z de altura para idade foram calculados usando gráficos de crescimento do National Center for Health Statistics.
Linha de base, Semana 24
Alteração absoluta desde a linha de base nos domínios do questionário de satisfação do tratamento para medicamentos (TSQM) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
O TSQM é um questionário autoaplicável de 14 itens que mede as experiências dos participantes com seus medicamentos em quatro dimensões: eficácia, efeitos colaterais, conveniência e satisfação global. Para cada dimensão, as respostas são somadas e transformadas em uma escala de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam maior satisfação.
Linha de base, até a semana 24
Número de eventos de exacerbação pulmonar
Prazo: Linha de base até a semana 24
Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares. O número de eventos foram relatados.
Linha de base até a semana 24
Porcentagem de participantes com pelo menos 1 evento de exacerbação pulmonar
Prazo: Linha de base até a semana 24
Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
Linha de base até a semana 24
Exacerbação Pulmonar Time-to-First
Prazo: Linha de base até a semana 24
O tempo até a primeira exacerbação pulmonar foi analisado usando as estimativas de Kaplan-Meier. Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
Linha de base até a semana 24
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 28
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não necessariamente tem uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. AE inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de EA): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. Qualquer EA que aumentou em gravidade ou se desenvolveu recentemente na ou após a dosagem inicial do medicamento do estudo até a Semana 28 foi considerado emergente do tratamento.
Linha de base até a semana 28
Concentração Média Pré-dose (Cvale,Ave) e Concentração Média 3 a 6 Horas Pós-dose (C3-6h,Ave) Para Lumacaftor e Ivacaftor
Prazo: Para Ctrough,ave: antes da dose matinal nas semanas 4 e 24; Para C3-6h, média: 3 a 6 horas após a dose matinal no Dia 1, 15 e Semana 4
Cvale,ave é a média das concentrações pré-dose individuais observadas nas semanas 4 e 24. C3-6h,ave é a média das concentrações individuais observadas 3 a 6 horas após a dose ao longo do Dia 1, 15 e Semana 4. Este resultado não foi planejado para ser avaliado no braço Placebo.
Para Ctrough,ave: antes da dose matinal nas semanas 4 e 24; Para C3-6h, média: 3 a 6 horas após a dose matinal no Dia 1, 15 e Semana 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2015

Conclusão Primária (REAL)

1 de setembro de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

1 de setembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de julho de 2015

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

3 de agosto de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

23 de outubro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de setembro de 2017

Última verificação

1 de setembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX14-809-109

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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