Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lumacaftor i kombinasjon med Ivacaftor hos personer med CF, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

19. september 2017 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lumacaftor i kombinasjon med Ivacaftor hos personer i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

For å evaluere effekten og sikkerheten til lumacaftor i kombinasjon med ivacaftor hos personer i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose (CF), homozygot for F508del CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutasjon

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

206

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Herston, Australia
      • New South Wales, Australia
      • Parkville, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater
      • Palo Alto, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
      • Dayton, Ohio, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forente stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater
      • Norfolk, Virginia, Forente stater
      • Richmond, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
      • Bron, Frankrike
      • Paris, Frankrike
      • Paris Cedex 15, Frankrike
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
      • London, Storbritannia
    • Lothian Region
      • Edinburgh, Lothian Region, Storbritannia
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Giessen, Tyskland
      • Hannover, Tyskland
      • Koeln, Tyskland
      • Munich, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer som veier ≥15 kg uten sko får screeningbesøket
  • Personer med bekreftet diagnose av CF ved screeningbesøket.
  • Personer som er homozygote for F508del CFTR-mutasjonen
  • Forsøkspersoner med ppFEV1 på ≥70 prosentpoeng justert for alder, kjønn og høyde
  • Forsøkspersoner med et screening LCI2.5-resultat større enn eller lik 7.5

Ekskluderingskriterier:

  • Historikk om enhver komorbiditet som ble gjennomgått ved screeningbesøket som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til forsøkspersonen.
  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screeningbesøket som ville forstyrre studievurderingene eller utgjøre en unødig risiko for forsøkspersonen
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hemoglobin, leverfunksjon eller nyrefunksjon ved screeningbesøket.
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i behandling for lungesykdom innen 28 dager før dag 1
  • Historie om solid organ- eller hematologisk transplantasjon ved screeningbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: LUM/IVA
Fastdosekombinasjon med lumacaftor (LUM) 200 mg hver 12. time (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h
Legemiddel: VX-809
Andre navn:
  • lumacaftor
Legemiddel: VX-770
Andre navn:
  • ivacaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Matchende placebo q12h
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5) til og med uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, til og med uke 24
Lungeclearance index (LCI) er et mål på ventilasjonsinhomogenitet som er avledet fra en multippel pusteutvaskingstest ved bruk av nitrogen (N2). LCI2.5 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/40 av startverdien.
Grunnlinje, til og med uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i vekt ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline i svetteklorid på dag 15 og uke 4
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15 og uke 4
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Baseline ble definert som gjennomsnittet av målingene ved screening og på dag 1 før dose. Endring fra baseline i svetteklorid på dag 15 og uke 4 ble beregnet. Gjennomsnittet av de 2 verdiene (endring ved dag 15 og uke 4) ble rapportert.
Grunnlinje, dag 15 og uke 4
Absolutt endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
Baseline, uke 24
Absolutt endring fra baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng gjennom uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, til og med uke 24
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer (for eksempel hoste, lunger, hvesing), skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Grunnlinje, til og med uke 24
Absolutt endring fra baseline i lungeclearance-indeks 5.0 (LCI5.0) til og med uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, til og med uke 24
LCI er et mål på ventilasjonsinhomogenitet som er avledet fra en multippel utåndingstest med nitrogen (N2). LCI5.0 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/20 av startverdien.
Grunnlinje, til og med uke 24
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Baseline, uke 24
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) til og med uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, til og med uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Wang-standarder ble brukt til å beregne ppFEV1 (for alder, kjønn, rase og høyde).
Grunnlinje, til og med uke 24
Relativ endring fra baseline i ppFEV1 til og med uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, til og med uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Wang-standarder ble brukt til å beregne ppFEV1 (for alder, kjønn, rase og høyde).
Grunnlinje, til og med uke 24
Absolutt endring fra baseline i BMI for alder Z-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde i m^2. z-score er et statistisk mål for å evaluere hvordan et enkelt datapunkt er sammenlignet med en standard. Den beskriver om et gjennomsnitt var over eller under standarden. BMI, justert for alder og kjønn, ble analysert som BMI-for-alder z-score (BMI z-score). BMI for alder z-poeng ble beregnet ved hjelp av National Center for Health Statistics vekstdiagrammer.
Baseline, uke 24
Absolutt endring fra baseline i vekt-for-alder Z-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Z-score er et statistisk mål for å evaluere hvordan et enkelt datapunkt er sammenlignet med en standard. Den beskriver om et gjennomsnitt var over eller under standarden. Vekt, justert for alder og kjønn, ble analysert som vekt-for-alder z-score (vekt z-score). Z-skårene for vekt for alder ble beregnet ved hjelp av vekstdiagrammer for National Center for Health Statistics.
Baseline, uke 24
Absolutt endring fra grunnlinje i høyde ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Absolutt endring fra baseline i høyde-for-alder Z-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Z-score er et statistisk mål for å evaluere hvordan et enkelt datapunkt er sammenlignet med en standard. Den beskriver om et gjennomsnitt var over eller under standarden. Høyde, justert for alder og kjønn, ble analysert som høyde-for-alder z-score (høyde z-score). Høyde-for-alder z-poeng ble beregnet ved hjelp av National Center for Health Statistics vekstdiagrammer.
Baseline, uke 24
Absolutt endring fra baseline i spørreskjema for behandlingstilfredshet for medisindomener (TSQM) til og med uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, til og med uke 24
TSQM er et 14-elements selvadministrert spørreskjema som måler deltakernes erfaringer med medisinen sin på fire dimensjoner: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighet og global tilfredshet. For hver dimensjon legges svarene til og transformeres til en skala fra 0 til 100, hvor høyere poengsum indikerer større tilfredshet.
Grunnlinje, til og med uke 24
Antall lungeeksaserbasjonshendelser
Tidsramme: Baseline til og med uke 24
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Antall hendelser ble rapportert.
Baseline til og med uke 24
Prosentandel av deltakere med minst 1 lungeforverring
Tidsramme: Baseline til og med uke 24
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Baseline til og med uke 24
Tid til første lungeeksaserbasjon
Tidsramme: Baseline til og med uke 24
Tid til første lungeeksaserbasjon ble analysert ved å bruke Kaplan-Meier-estimatene. Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Baseline til og med uke 24
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse eller tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad eller hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige AE. SAE (undergruppe av AE): medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn i en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. Eventuelle bivirkninger som økte i alvorlighetsgrad eller nyutviklet ved eller etter initial dosering av studiemedikamentet til uke 28, ble ansett som behandlingsfremkallende.
Baseline frem til uke 28
Gjennomsnittlig konsentrasjon før dose (Ctrough, Ave) og gjennomsnittlig 3 til 6 timer post-dosekonsentrasjon (C3-6h, Ave) for Lumacaftor og Ivacaftor
Tidsramme: For Ctrough,ave: før morgendose i uke 4 og 24; For C3-6h, av.: 3 til 6 timer etter morgendose på dag 1, 15 og uke 4
Ctrough,ave er gjennomsnittet av individuelle observerte konsentrasjoner før dose over uke 4 og 24. C3-6h,ave er gjennomsnittet av individuelle observerte konsentrasjoner 3 til 6 timer etter dose over dag 1, 15 og uke 4. Dette utfallet var ikke planlagt vurdert i placebo-armen.
For Ctrough,ave: før morgendose i uke 4 og 24; For C3-6h, av.: 3 til 6 timer etter morgendose på dag 1, 15 og uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. september 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

3. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

23. oktober 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2017

Sist bekreftet

1. september 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX14-809-109

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Serbia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere