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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lumacaftor in combinazione con Ivacaftor in soggetti con FC, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

19 settembre 2017 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lumacaftor in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Valutare l'efficacia e la sicurezza di lumacaftor in combinazione con ivacaftor in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da fibrosi cistica (CF), omozigoti per la mutazione F508del CF del regolatore della conduttanza transmembrana (CFTR)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

206

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Herston, Australia
      • New South Wales, Australia
      • Parkville, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
      • Bron, Francia
      • Paris, Francia
      • Paris Cedex 15, Francia
  • Germania
      • Berlin, Germania
      • Giessen, Germania
      • Hannover, Germania
      • Koeln, Germania
      • Munich, Germania
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
      • London, Regno Unito
    • Lothian Region
      • Edinburgh, Lothian Region, Regno Unito
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che pesano ≥15 kg senza scarpe alla visita di screening
  • Soggetti con diagnosi confermata di CF alla visita di screening.
  • Soggetti che sono omozigoti per la mutazione F508del CFTR
  • Soggetti con ppFEV1 ≥70 punti percentuali aggiustati per età, sesso e altezza
  • Soggetti con un risultato di screening LCI2.5 maggiore o uguale a 7.5

Criteri di esclusione:

  • - Anamnesi di qualsiasi comorbidità esaminata durante la visita di screening che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al soggetto.
  • Eventuali anomalie di laboratorio clinicamente significative durante la visita di screening che interferirebbero con le valutazioni dello studio o rappresenterebbero un rischio eccessivo per il soggetto
  • Anomalie clinicamente significative dell'emoglobina, della funzionalità epatica o renale alla visita di screening.
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia per malattie polmonari entro 28 giorni prima del Giorno 1
  • Anamnesi di trapianto di organo solido o ematologico alla Visita di Screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: LUM/IVA
Associazione a dose fissa con lumacaftor (LUM) 200 mg ogni 12 ore (q12h)/ ivacaftor (IVA) 250 mg ogni 12h
Droga: VX-809
Altri nomi:
  • lumacaftor
Droga: VX-770
Altri nomi:
  • ivacaftor
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Placebo corrispondente q12h
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
L'indice di clearance polmonare (LCI) è una misura della disomogeneità della ventilazione derivata da un test di washout multiplo utilizzando l'azoto (N2). LCI2.5 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine marea a 1/40 del suo valore iniziale.
Basale, fino alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del peso rispetto al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24
Variazione media assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore al giorno 15 e alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale, giorno 15 e settimana 4
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. Il basale è stato definito come la media delle misurazioni allo screening e al giorno 1 prima della somministrazione. È stata calcolata la variazione rispetto al basale del cloruro nel sudore al giorno 15 e alla settimana 4. È stata riportata la media dei 2 valori (variazione al giorno 15 e alla settimana 4).
Basale, giorno 15 e settimana 4
Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza in metro quadrato (m^2).
Basale, settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Il dominio respiratorio ha valutato i sintomi respiratori (ad esempio, tosse, congestione, respiro sibilante), intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale, fino alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare 5,0 (LCI5,0) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
LCI è una misura della disomogeneità della ventilazione derivata da un test di washout multiplo utilizzando l'azoto (N2). LCI5.0 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine espirazione a 1/20 del suo valore iniziale.
Basale, fino alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Basale, settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Gli standard Wang sono stati utilizzati per calcolare il ppFEV1 (per età, sesso, razza e altezza).
Basale, fino alla settimana 24
Variazione relativa rispetto al basale in ppFEV1 fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Gli standard Wang sono stati utilizzati per calcolare il ppFEV1 (per età, sesso, razza e altezza).
Basale, fino alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio Z BMI per età alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza in m^2. z-score è una misura statistica per valutare il confronto tra un singolo punto dati e uno standard. Descrive se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Il BMI, aggiustato per età e sesso, è stato analizzato come BMI-per-age z-score (BMI z-score). I punteggi z del BMI per età sono stati calcolati utilizzando i grafici di crescita del National Center for Health Statistics.
Basale, settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio Z peso per età alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il punteggio Z è una misura statistica per valutare il confronto tra un singolo punto dati e uno standard. Descrive se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Il peso, aggiustato per età e sesso, è stato analizzato come z-score peso per età (peso z-score). I punteggi z del peso per età sono stati calcolati utilizzando i grafici di crescita del National Center for Health Statistics.
Basale, settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale in altezza alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio Z altezza per età alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il punteggio Z è una misura statistica per valutare il confronto tra un singolo punto dati e uno standard. Descrive se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. L'altezza, aggiustata per età e sesso, è stata analizzata come punteggio z altezza per età (punteggio z altezza). I punteggi z altezza per età sono stati calcolati utilizzando i grafici di crescita del National Center for Health Statistics.
Basale, settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale nel questionario sulla soddisfazione del trattamento per i domini del farmaco (TSQM) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
Il TSQM è un questionario autosomministrato di 14 voci che misura le esperienze dei partecipanti con i loro farmaci su quattro dimensioni: efficacia, effetti collaterali, convenienza e soddisfazione globale. Per ogni dimensione, le risposte vengono sommate e trasformate in una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano una maggiore soddisfazione.
Basale, fino alla settimana 24
Numero di eventi di esacerbazione polmonare
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari. Il numero di eventi è stato segnalato.
Basale fino alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con almeno 1 evento di esacerbazione polmonare
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari.
Basale fino alla settimana 24
Tempo alla prima riacutizzazione polmonare
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
Il tempo alla prima riacutizzazione polmonare è stato analizzato utilizzando le stime di Kaplan-Meier. L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari.
Basale fino alla settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; l'evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa , anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico. Qualsiasi evento avverso aumentato di gravità o sviluppato di recente durante o dopo la somministrazione iniziale del farmaco in studio fino alla settimana 28 è stato considerato emergente dal trattamento.
Basale fino alla settimana 28
Concentrazione media pre-dose (Ctrough, Ave) e concentrazione media post-dose da 3 a 6 ore (C3-6h, Ave) per Lumacaftor e Ivacaftor
Lasso di tempo: Per Ctrough,ave: prima della dose mattutina nelle settimane 4 e 24; Per C3-6h,ave: da 3 a 6 ore dopo la dose mattutina nei giorni 1, 15 e settimana 4
Ctrough,ave è la media delle singole concentrazioni pre-dose osservate durante la settimana 4 e 24. C3-6h,ave è la media delle singole concentrazioni osservate post-dose da 3 a 6 ore nei giorni 1, 15 e settimana 4. Non era previsto che questo risultato fosse valutato nel braccio placebo.
Per Ctrough,ave: prima della dose mattutina nelle settimane 4 e 24; Per C3-6h,ave: da 3 a 6 ore dopo la dose mattutina nei giorni 1, 15 e settimana 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 settembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 luglio 2015

Primo Inserito (STIMA)

3 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

23 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 settembre 2017

Ultimo verificato

1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX14-809-109

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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