Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z CF, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

19 września 2017 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 3, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo, równoległa grupa badawcza oceniająca skuteczność i bezpieczeństwo lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą (CF), homozygotycznymi pod względem mutacji F508del CF transbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

206

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Herston, Australia
      • New South Wales, Australia
      • Parkville, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
  • Francja
      • Bordeaux, Francja
      • Bron, Francja
      • Paris, Francja
      • Paris Cedex 15, Francja
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
      • Giessen, Niemcy
      • Hannover, Niemcy
      • Koeln, Niemcy
      • Munich, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
    • Lothian Region
      • Edinburgh, Lothian Region, Zjednoczone Królestwo
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby ważące ≥15 kg bez butów podczas wizyty przesiewowej
  • Osoby z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy podczas wizyty przesiewowej.
  • Pacjenci, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del CFTR
  • Osoby z ppFEV1 ≥70 punktów procentowych skorygowane o wiek, płeć i wzrost
  • Pacjenci z przesiewowym wynikiem LCI2,5 większym lub równym 7,5

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej przeanalizowanej podczas wizyty przesiewowej, która w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu.
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które mogłyby zakłócić ocenę badania lub stanowić nadmierne ryzyko dla uczestnika
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości dotyczące hemoglobiny, czynności wątroby lub nerek podczas wizyty przesiewowej.
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiany w leczeniu choroby płuc w ciągu 28 dni przed 1. dniem
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego podczas wizyty przesiewowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: LUM/IVA
Skojarzenie ustalonej dawki z lumakaftorem (LUM) 200 mg co 12 godzin (co 12 godzin)/ iwakaftorem (IVA) 250 mg co 12 godzin
Lek: VX-809
Inne nazwy:
  • lumakaftor
Lek: VX-770
Inne nazwy:
  • iwakaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Dopasowane placebo q12h
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej wskaźnika klirensu płuc 2,5 (LCI2,5) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
Wskaźnik klirensu płuc (LCI) jest miarą niejednorodności wentylacji pochodzącą z testu wielokrotnego wymywania oddechu przy użyciu azotu (N2). LCI2,5 reprezentuje liczbę obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 jego wartości początkowej.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Średnia bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w 15. dniu i 4. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15 i tydzień 4
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z pomiarów podczas badania przesiewowego iw dniu 1 przed podaniem dawki. Obliczono zmianę stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w 15. dniu i 4. tygodniu. Odnotowano średnią z 2 wartości (zmiana w dniu 15 i tygodniu 4).
Linia bazowa, dzień 15 i tydzień 4
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie układu oddechowego do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe (na przykład kaszel, przekrwienie, świszczący oddech), zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej wskaźnika klirensu płuc 5,0 (LCI5,0) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
LCI jest miarą niejednorodności wentylacji pochodzącą z testu wielokrotnego wymywania oddechu przy użyciu azotu (N2). LCI5.0 reprezentuje liczbę obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/20 jego wartości początkowej.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Wanga zostały użyte do obliczenia ppFEV1 (dla wieku, płci, rasy i wzrostu).
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
Względna zmiana od wartości początkowej w ppFEV1 do tygodnia 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Wanga zostały użyte do obliczenia ppFEV1 (dla wieku, płci, rasy i wzrostu).
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w wskaźniku Z-score BMI dla wieku w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w m^2. Z-score jest miarą statystyczną służącą do oceny, jak pojedynczy punkt danych wypada w porównaniu ze standardem. Opisuje, czy średnia była powyżej, czy poniżej normy. BMI skorygowany o wiek i płeć analizowano jako BMI dla wieku z-score (BMI z-score). Wskaźniki z-score BMI dla wieku obliczono przy użyciu wykresów wzrostu National Center for Health Statistics.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wyniku Z w stosunku do masy ciała w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Z-score jest miarą statystyczną służącą do oceny, jak pojedynczy punkt danych wypada w porównaniu ze standardem. Opisuje, czy średnia była powyżej, czy poniżej normy. Masę ciała, dostosowaną do wieku i płci, analizowano jako wynik z wagi w stosunku do wieku (waga z-score). Wskaźniki z wagi dla wieku obliczono za pomocą wykresów wzrostu National Center for Health Statistics.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Bezwzględna zmiana wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskaźnika Z-score wzrostu w stosunku do wieku w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Z-score jest miarą statystyczną służącą do oceny, jak pojedynczy punkt danych wypada w porównaniu ze standardem. Opisuje, czy średnia była powyżej, czy poniżej normy. Wzrost, dostosowany do wieku i płci, analizowano jako wynik z wzrostu dla wieku (wynik z wzrostu). Wskaźniki z wzrostu dla wieku obliczono za pomocą wykresów wzrostu National Center for Health Statistics.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu satysfakcji z leczenia dla domen leków (TSQM) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
TSQM to 14-punktowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, który mierzy doświadczenia uczestników z ich lekami w czterech wymiarach: skuteczność, skutki uboczne, wygoda i ogólna satysfakcja. Dla każdego wymiaru odpowiedzi są dodawane i przekształcane do skali od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki oznaczają większe zadowolenie.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
Liczba zdarzeń zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) przez co najmniej 4 objawy przedmiotowe/podmiotowe ze strony zatok i płuc. Podano liczbę zdarzeń.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Odsetek uczestników z co najmniej 1 zdarzeniem zaostrzenia płuc
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) przez co najmniej 4 objawy przedmiotowe/podmiotowe ze strony zatok i płuc.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego analizowano przy użyciu oszacowań Kaplana-Meiera. Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) przez co najmniej 4 objawy przedmiotowe/podmiotowe ze strony zatok i płuc.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Obejmuje to każde nowo występujące zdarzenie lub wcześniejszy stan, którego dotkliwość lub częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie lub stan medyczny, który należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, uporczywa/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność , wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. Każde AE, którego nasilenie nasiliło się lub które pojawiło się na nowo w trakcie lub po podaniu początkowej dawki badanego leku do 28. tygodnia, uznano za związane z leczeniem.
Linia bazowa do tygodnia 28
Średnie stężenie przed podaniem dawki (Ctrough,Ave) i średnie stężenie po 3 do 6 godzinach po podaniu dawki (C3-6h,Ave) dla Lumakaftoru i Iwakaftoru
Ramy czasowe: Dla Ctrough,śr.: przed poranną dawką w 4. i 24. tygodniu; Dla C3-6h, śr.: 3 do 6 godzin po porannej dawce w dniu 1, 15 i tygodniu 4
Ctrough,ave to średnia poszczególnych stężeń obserwowanych przed podaniem dawki w 4. i 24. tygodniu. C3-6h,ave to średnia indywidualnych stężeń obserwowanych 3 do 6 godzin po podaniu dawki w dniach 1., 15. i 4. tygodniu. Nie planowano oceny tego wyniku w grupie otrzymującej placebo.
Dla Ctrough,śr.: przed poranną dawką w 4. i 24. tygodniu; Dla C3-6h, śr.: 3 do 6 godzin po porannej dawce w dniu 1, 15 i tygodniu 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

3 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

23 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 września 2017

Ostatnia weryfikacja

1 września 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX14-809-109

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj