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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lumacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten mit CF, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation

19. September 2017 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lumacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Probanden im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lumacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die CFTR-Mutation (Transmembrane Conductance Regulator) F508del CF sind

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

206

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Herston, Australien
      • New South Wales, Australien
      • Parkville, Australien
      • Subiaco, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
      • Giessen, Deutschland
      • Hannover, Deutschland
      • Koeln, Deutschland
      • Munich, Deutschland
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
      • Bron, Frankreich
      • Paris, Frankreich
      • Paris Cedex 15, Frankreich
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
    • Lothian Region
      • Edinburgh, Lothian Region, Vereinigtes Königreich
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die beim Screening-Besuch ohne Schuhe ≥15 kg wiegen
  • Probanden mit bestätigter CF-Diagnose beim Screening-Besuch.
  • Probanden, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind
  • Probanden mit einem ppFEV1 von ≥70 Prozentpunkten, angepasst an Alter, Geschlecht und Größe
  • Probanden mit einem Screening-LCI2,5-Ergebnis größer oder gleich 7,5

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die beim Screening-Besuch überprüft wurde und die nach Meinung des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte.
  • Alle klinisch signifikanten Laboranomalien beim Screening-Besuch, die die Studienbewertungen beeinträchtigen oder ein unangemessenes Risiko für den Probanden darstellen würden
  • Klinisch signifikante Anomalien des Hämoglobins, der Leberfunktion oder der Nierenfunktion beim Screening-Besuch.
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Lungenexazerbation oder Änderungen der Therapie einer Lungenerkrankung innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation beim Screening-Besuch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: LUM/IVA
Fixkombination mit Lumacaftor (LUM) 200 mg alle 12 Stunden (q12h)/ Ivacaftor (IVA) 250 mg alle 12 Stunden
Arzneimittel: VX-809
Andere Namen:
  • Lumafaktor
Arzneimittel: VX-770
Andere Namen:
  • Ivacaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Passendes Placebo q12h
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Lungen-Clearance-Index 2,5 (LCI2,5) bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 24
Der Lungenclearance-Index (LCI) ist ein Maß für die Ventilationsinhomogenität, das aus einem mehrfachen Auswaschtest mit Stickstoff (N2) abgeleitet wird. LCI2.5 stellt die Anzahl der Lungenumschläge dar, die erforderlich ist, um die endtidale Inertgaskonzentration auf 1/40 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
Baseline, bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Baseline, Woche 24
Durchschnittliche absolute Veränderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert an Tag 15 und Woche 4
Zeitfenster: Baseline, Tag 15 und Woche 4
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt. Die Basislinie wurde als Durchschnitt der Messungen beim Screening und am Tag 1 vor der Dosis definiert. Die Veränderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert an Tag 15 und Woche 4 wurde berechnet. Der Durchschnitt der 2 Werte (Veränderung an Tag 15 und Woche 4) wurde angegeben.
Baseline, Tag 15 und Woche 4
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in kg geteilt durch die Größe in Quadratmetern (m^2).
Baseline, Woche 24
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Respiratory Domain Score im Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 24
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Atmungsdomäne bewertete Atemwegssymptome (z. B. Husten, Verstopfung, Keuchen), Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Baseline, bis Woche 24
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Lungen-Clearance-Index 5,0 (LCI5,0) bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 24
LCI ist ein Maß für die Beatmungsinhomogenität, das aus einem mehrfachen Atemauswaschtest unter Verwendung von Stickstoff (N2) abgeleitet wird. LCI5.0 stellt die Anzahl der Lungenumschläge dar, die erforderlich ist, um die endtidale Inertgaskonzentration auf 1/20 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
Baseline, bis Woche 24
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Schweißchlorids in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Baseline, Woche 24
Absolute Veränderung vom Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Wang-Standards wurden verwendet, um ppFEV1 (für Alter, Geschlecht, Rasse und Größe) zu berechnen.
Baseline, bis Woche 24
Relative Veränderung des ppFEV1 gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Wang-Standards wurden verwendet, um ppFEV1 (für Alter, Geschlecht, Rasse und Größe) zu berechnen.
Baseline, bis Woche 24
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Z-Scores des BMI für das Alter in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
BMI wurde definiert als Gewicht in kg dividiert durch Körpergröße in m^2. Der Z-Score ist ein statistisches Maß zur Bewertung, wie ein einzelner Datenpunkt im Vergleich zu einem Standard abschneidet. Sie beschreibt, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Der alters- und geschlechtsbereinigte BMI wurde als BMI-for-age z-score (BMI z-score) analysiert. Die altersspezifischen BMI-Z-Scores wurden anhand der Wachstumsdiagramme des National Center for Health Statistics berechnet.
Baseline, Woche 24
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Alters-Gewichts-Z-Scores in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Z-Score ist ein statistisches Maß zur Bewertung, wie ein einzelner Datenpunkt im Vergleich zu einem Standard abschneidet. Sie beschreibt, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Das alters- und geschlechtsbereinigte Gewicht wurde als Weight-for-Age-Z-Score (weight z-score) analysiert. Die gewichtsbezogenen Z-Scores wurden anhand der Wachstumsdiagramme des National Center for Health Statistics berechnet.
Baseline, Woche 24
Absolute Veränderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Baseline, Woche 24
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Z-Scores für Körpergröße im Verhältnis zum Alter in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Z-Score ist ein statistisches Maß zur Bewertung, wie ein einzelner Datenpunkt im Vergleich zu einem Standard abschneidet. Sie beschreibt, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Die Körpergröße, angepasst an Alter und Geschlecht, wurde als Größe-für-Alter-Z-Score (Größen-Z-Score) analysiert. Die Größe-für-Alter-Z-Werte wurden anhand der Wachstumsdiagramme des National Center for Health Statistics berechnet.
Baseline, Woche 24
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikationsdomänen (TSQM) bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 24
Der TSQM ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 14 Punkten, der die Erfahrungen der Teilnehmer mit ihren Medikamenten in vier Dimensionen misst: Wirksamkeit, Nebenwirkungen, Bequemlichkeit und allgemeine Zufriedenheit. Für jede Dimension werden die Antworten addiert und auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei höhere Werte eine größere Zufriedenheit anzeigen.
Baseline, bis Woche 24
Anzahl der Lungenexazerbationsereignisse
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Lungenexazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen. Die Anzahl der Ereignisse wurde gemeldet.
Baseline bis Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens 1 Lungenexazerbationsereignis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Lungenexazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen.
Baseline bis Woche 24
Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation wurde anhand der Kaplan-Meier-Schätzungen analysiert. Lungenexazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen.
Baseline bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 28
AE: jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer während der Studie; das Ereignis muss nicht unbedingt in ursächlichem Zusammenhang mit der Behandlung stehen. Dies schließt alle neu aufgetretenen Ereignisse oder früheren Erkrankungen ein, deren Schwere oder Häufigkeit nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung zugenommen hat. UE umfasst sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis oder Zustand, das in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seinem Zusammenhang mit dem Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Invalidität , angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. Jedes AE, das bei oder nach der anfänglichen Gabe des Studienmedikaments bis Woche 28 an Schwere zunahm oder neu auftrat, wurde als behandlungsbedingt angesehen.
Baseline bis Woche 28
Durchschnittliche Konzentration vor der Einnahme (Ctrough,Ave) und durchschnittliche Konzentration nach der Einnahme 3 bis 6 Stunden (C3-6h,Ave) für Lumacaftor und Ivacaftor
Zeitfenster: Für Ctrough,ave: vor der morgendlichen Dosis in Woche 4 und 24; Für C3-6h,ave: 3 bis 6 Stunden nach der morgendlichen Dosis an Tag 1, 15 und Woche 4
Ctrough,ave ist der Durchschnitt der einzelnen beobachteten Konzentrationen vor der Verabreichung in Woche 4 und 24. C3-6h,ave ist der Durchschnitt der individuellen 3 bis 6 Stunden nach der Einnahme beobachteten Konzentrationen an Tag 1, 15 und Woche 4. Es war nicht geplant, dieses Ergebnis im Placebo-Arm zu bewerten.
Für Ctrough,ave: vor der morgendlichen Dosis in Woche 4 und 24; Für C3-6h,ave: 3 bis 6 Stunden nach der morgendlichen Dosis an Tag 1, 15 und Woche 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Juli 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

3. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. Oktober 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. September 2017

Zuletzt verifiziert

1. September 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX14-809-109

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