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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de lumacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos con FQ, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

19 de septiembre de 2017 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio de fase 3, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de lumacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos de 6 a 11 años con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

Evaluar la eficacia y seguridad de lumacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos de 6 a 11 años con fibrosis quística (FQ), homocigotos para la mutación del regulador de conductancia transmembrana (CFTR) F508del CF

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

206

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
      • Giessen, Alemania
      • Hannover, Alemania
      • Koeln, Alemania
      • Munich, Alemania
  • Australia
      • Herston, Australia
      • New South Wales, Australia
      • Parkville, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
      • Bron, Francia
      • Paris, Francia
      • Paris Cedex 15, Francia
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • London, Reino Unido
    • Lothian Region
      • Edinburgh, Lothian Region, Reino Unido
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos que pesan ≥15 kg sin zapatos en la visita de selección
  • Sujetos con diagnóstico confirmado de FQ en la visita de selección.
  • Sujetos que son homocigotos para la mutación F508del CFTR
  • Sujetos con ppFEV1 de ≥70 puntos porcentuales ajustados por edad, sexo y altura
  • Sujetos con un resultado de cribado LCI2.5 mayor o igual a 7.5

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier comorbilidad revisada en la visita de selección que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
  • Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa en la visita de selección que podría interferir con las evaluaciones del estudio o representar un riesgo indebido para el sujeto
  • Anomalías clínicamente significativas en la hemoglobina, la función hepática o la función renal en la visita de selección.
  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento de la enfermedad pulmonar en los 28 días anteriores al Día 1
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico en la visita de selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: LUM/IVA
Combinación de dosis fija con lumacaftor (LUM) 200 mg cada 12 horas (q12h)/ ivacaftor (IVA) 250 mg cada 12h
Droga: VX-809
Otros nombres:
  • lumacaftor
Droga: VX-770
Otros nombres:
  • ivacaftor
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Placebo equivalente cada 12 h
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el índice de depuración pulmonar 2.5 (LCI2.5) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
El índice de depuración pulmonar (LCI) es una medida de la falta de homogeneidad de la ventilación que se deriva de una prueba de lavado de respiración múltiple que utiliza nitrógeno (N2). LCI2.5 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/40 de su valor inicial.
Línea de base, hasta la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el peso en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Cambio absoluto promedio desde el inicio en el cloruro del sudor en el día 15 y la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base, día 15 y semana 4
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado. El valor inicial se definió como el promedio de las mediciones en la selección y en el día 1 antes de la dosis. Se calculó el cambio desde el valor inicial en el cloruro del sudor el día 15 y la semana 4. Se informó el promedio de los 2 valores (cambio en el día 15 y la semana 4).
Línea de base, día 15 y semana 4
Cambio absoluto desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la altura en metros cuadrados (m ^ 2).
Línea de base, semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. El dominio respiratorio evaluó los síntomas respiratorios (por ejemplo, tos, congestión, sibilancias), rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base, hasta la semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en el índice de depuración pulmonar 5.0 (LCI5.0) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
LCI es una medida de la falta de homogeneidad de la ventilación que se deriva de una prueba de lavado de respiración múltiple que utiliza nitrógeno (N2). LCI5.0 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/20 de su valor inicial.
Línea de base, hasta la semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Línea de base, semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Se utilizaron estándares de Wang para calcular ppFEV1 (para edad, sexo, raza y altura).
Línea de base, hasta la semana 24
Cambio relativo desde el inicio en ppFEV1 hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Se utilizaron estándares de Wang para calcular ppFEV1 (para edad, sexo, raza y altura).
Línea de base, hasta la semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en el puntaje Z del IMC para la edad en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la altura en m^2. La puntuación z es una medida estadística para evaluar cómo un único punto de datos se compara con un estándar. Describe si una media estaba por encima o por debajo del estándar. El IMC, ajustado por edad y sexo, se analizó como puntaje z del IMC para la edad (puntaje z del IMC). Las puntuaciones z del IMC para la edad se calcularon utilizando las tablas de crecimiento del Centro Nacional de Estadísticas de Salud.
Línea de base, semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación Z de peso para la edad en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La puntuación Z es una medida estadística para evaluar cómo un único punto de datos se compara con un estándar. Describe si una media estaba por encima o por debajo del estándar. El peso, ajustado por edad y sexo, se analizó como puntuación z de peso para la edad (puntuación z del peso). Los puntajes z de peso para la edad se calcularon utilizando las tablas de crecimiento del Centro Nacional de Estadísticas de Salud.
Línea de base, semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en altura en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación Z de talla para la edad en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La puntuación Z es una medida estadística para evaluar cómo un único punto de datos se compara con un estándar. Describe si una media estaba por encima o por debajo del estándar. La altura, ajustada por edad y sexo, se analizó como puntuación z de altura para la edad (puntuación z de altura). Los puntajes z de altura para la edad se calcularon utilizando las tablas de crecimiento del Centro Nacional de Estadísticas de Salud.
Línea de base, semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en los dominios del Cuestionario de satisfacción con el tratamiento para medicamentos (TSQM) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
El TSQM es un cuestionario autoadministrado de 14 ítems que mide las experiencias de los participantes con su medicación en cuatro dimensiones: efectividad, efectos secundarios, conveniencia y satisfacción global. Para cada dimensión, las respuestas se suman y transforman a una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mayor satisfacción.
Línea de base, hasta la semana 24
Número de eventos de exacerbación pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
La exacerbación pulmonar se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 o más signos/síntomas sinopulmonares. Se informó el número de eventos.
Línea de base hasta la semana 24
Porcentaje de participantes con al menos 1 evento de exacerbación pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
La exacerbación pulmonar se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 o más signos/síntomas sinopulmonares.
Línea de base hasta la semana 24
Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
El tiempo transcurrido hasta la primera exacerbación pulmonar se analizó utilizando las estimaciones de Kaplan-Meier. La exacerbación pulmonar se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 o más signos/síntomas sinopulmonares.
Línea de base hasta la semana 24
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
EA: cualquier evento médico adverso en un participante durante el estudio; el evento no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Esto incluye cualquier evento nuevo o condición previa que haya aumentado en severidad o frecuencia después de que se firme el formulario de consentimiento informado. Los EA incluyen EA graves y no graves. SAE (subconjunto de AE): evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa , anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante. Cualquier AE que aumentó en severidad o que se desarrolló recientemente en o después de la dosificación inicial del fármaco del estudio hasta la semana 28 se consideró emergente del tratamiento.
Línea de base hasta la semana 28
Concentración promedio previa a la dosis (Cmín, promedio) y concentración promedio de 3 a 6 horas después de la dosis (C3-6h, promedio) para lumacaftor e ivacaftor
Periodo de tiempo: Para Ctrough, promedio: antes de la dosis de la mañana en las semanas 4 y 24; Para C3-6h,promedio: 3 a 6 horas después de la dosis de la mañana en el Día 1, 15 y Semana 4
Ctrough,ave es el promedio de las concentraciones individuales observadas antes de la dosis en las semanas 4 y 24. C3-6h,ave es el promedio de las concentraciones individuales observadas de 3 a 6 horas después de la dosis en el día 1, 15 y la semana 4. No se planeó evaluar este resultado en el brazo de placebo.
Para Ctrough, promedio: antes de la dosis de la mañana en las semanas 4 y 24; Para C3-6h,promedio: 3 a 6 horas después de la dosis de la mañana en el Día 1, 15 y Semana 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2015

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de septiembre de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de septiembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2015

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

3 de agosto de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

23 de octubre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2017

Última verificación

1 de septiembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX14-809-109

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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