Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности лумакафтора в комбинации с ивакафтором у субъектов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR

19 сентября 2017 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование для оценки эффективности и безопасности лумакафтора в комбинации с ивакафтором у субъектов в возрасте от 6 до 11 лет с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR.

Оценить эффективность и безопасность люмакафтора в комбинации с ивакафтором у пациентов в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом (МВ), гомозиготных по мутации F508del CF трансмембранного регулятора проводимости (CFTR).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

206

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Herston, Австралия
      • New South Wales, Австралия
      • Parkville, Австралия
      • Subiaco, Австралия
      • Westmead, Австралия
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
      • Leuven, Бельгия
  • Германия
      • Berlin, Германия
      • Giessen, Германия
      • Hannover, Германия
      • Koeln, Германия
      • Munich, Германия
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
    • Lothian Region
      • Edinburgh, Lothian Region, Соединенное Королевство
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты
  • Франция
      • Bordeaux, Франция
      • Bron, Франция
      • Paris, Франция
      • Paris Cedex 15, Франция
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 11 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты с массой тела ≥15 кг без обуви во время скринингового визита
  • Субъекты с подтвержденным диагнозом МВ на скрининговом визите.
  • Субъекты, гомозиготные по мутации F508del CFTR.
  • Субъекты с ppFEV1 ≥70 процентных пунктов с поправкой на возраст, пол и рост
  • Субъекты с результатом скрининга LCI2.5 больше или равным 7,5

Критерий исключения:

  • История любых сопутствующих заболеваний, рассмотренных во время скринингового визита, которые, по мнению исследователя, могут исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
  • Любые клинически значимые лабораторные отклонения во время скринингового визита, которые могут помешать оценке исследования или создать чрезмерный риск для субъекта.
  • Клинически значимые нарушения гемоглобина, функции печени или почек во время скринингового визита.
  • Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, легочное обострение или изменение терапии легочного заболевания в течение 28 дней до 1-го дня.
  • История трансплантации солидных органов или гематологической трансплантации во время скринингового визита

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ЛЮМ/ИВА
Комбинация с фиксированными дозами с люмакафтором (LUM) 200 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов)/ ивакафтором (IVA) 250 мг каждые 12 часов
Лекарство: VX-809
Другие имена:
  • люмакафтор
Лекарство: VX-770
Другие имена:
  • ивакафтор
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Соответствующее плацебо каждые 12 часов
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем индекса очистки легких 2,5 (LCI2.5) в течение 24-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
Индекс легочного клиренса (LCI) — это мера неоднородности вентиляции, полученная в результате многократного вымывания дыхания с использованием азота (N2). LCI2,5 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/40 от исходного значения.
Исходный уровень, до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение веса по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Исходный уровень, неделя 24
Среднее абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем на 15-й день и 4-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-й день и 4-я неделя
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Исходный уровень определяли как среднее значение измерений при скрининге и в день 1 до введения дозы. Было рассчитано изменение содержания хлорида пота по сравнению с исходным уровнем на 15-й день и на 4-й неделе. Сообщалось о среднем из двух значений (изменение на 15-й день и на 4-й неделе).
Исходный уровень, 15-й день и 4-я неделя
Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
ИМТ определялся как вес в кг, деленный на рост в квадратных метрах (м^2).
Исходный уровень, неделя 24
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем оценки респираторного домена по пересмотренному опроснику для муковисцидоза (CFQ-R) в течение недели 24
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторная область оценивала респираторные симптомы (например, кашель, заложенность носа, свистящее дыхание), диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень, до 24 недели
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем индекса очистки легких 5,0 (LCI5.0) в течение 24-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
LCI — это мера неоднородности вентиляции, полученная в результате многократного вымывания дыхания с использованием азота (N2). LCI5.0 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/20 от его начального значения.
Исходный уровень, до 24 недели
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем содержания хлоридов в поте на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
Исходный уровень, неделя 24
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1) в течение недели 24
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Стандарты Ванга использовались для расчета ppFEV1 (для возраста, пола, расы и роста).
Исходный уровень, до 24 недели
Относительное изменение ppFEV1 по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Стандарты Ванга использовались для расчета ppFEV1 (для возраста, пола, расы и роста).
Исходный уровень, до 24 недели
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем Z-показателя ИМТ к возрасту на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
ИМТ определяли как вес в кг, деленный на рост в м^2. Z-оценка — это статистическая мера для оценки того, как отдельная точка данных сравнивается со стандартом. Он описывает, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. ИМТ, скорректированный с учетом возраста и пола, анализировали как z-показатель ИМТ к возрасту (z-показатель ИМТ). Z-показатели ИМТ к возрасту были рассчитаны с использованием диаграмм роста Национального центра статистики здравоохранения.
Исходный уровень, неделя 24
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем Z-показателя массы тела к возрасту на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Z-оценка — это статистическая мера для оценки того, как отдельная точка данных сравнивается со стандартом. Он описывает, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Вес, скорректированный с учетом возраста и пола, анализировали как z-показатель веса к возрасту (z-показатель веса). Z-показатели массы тела к возрасту были рассчитаны с использованием диаграмм роста Национального центра статистики здравоохранения.
Исходный уровень, неделя 24
Абсолютное изменение роста по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Исходный уровень, неделя 24
Абсолютное изменение Z-показателя соотношения роста к возрасту по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Z-оценка — это статистическая мера для оценки того, как отдельная точка данных сравнивается со стандартом. Он описывает, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Рост с поправкой на возраст и пол анализировали как z-показатель роста к возрасту (z-показатель роста). Z-значения роста к возрасту были рассчитаны с использованием диаграмм роста Национального центра статистики здравоохранения.
Исходный уровень, неделя 24
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в доменах опросника удовлетворенности лечением (TSQM) в течение 24-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
TSQM представляет собой анкету, состоящую из 14 пунктов, в которой оценивается опыт участников при приеме лекарств по четырем параметрам: эффективность, побочные эффекты, удобство и общая удовлетворенность. Для каждого параметра ответы добавляются и преобразуются в шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на большее удовлетворение.
Исходный уровень, до 24 недели
Количество случаев легочного обострения
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Легочное обострение определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) при количестве или равном 4 синопульмональным признакам/симптомам. Сообщалось о количестве событий.
Исходный уровень до 24 недели
Процент участников с по крайней мере 1 событием легочного обострения
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Легочное обострение определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) при количестве или равном 4 синопульмональным признакам/симптомам.
Исходный уровень до 24 недели
Время до первого легочного обострения
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Время до первого легочного обострения анализировали с использованием оценок Каплана-Мейера. Легочное обострение определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) при количестве или равном 4 синопульмональным признакам/симптомам.
Исходный уровень до 24 недели
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
НЯ: любое неблагоприятное медицинское явление у участника во время исследования; событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Это включает в себя любое новое событие или предыдущее состояние, серьезность или частота которых увеличились после подписания формы информированного согласия. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. СНЯ (подмножество НЯ): медицинское событие или состояние, подпадающее под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни побочные эффекты, стационарная госпитализация/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность или недееспособность , врожденная аномалия/врожденный порок, важное медицинское событие. Любые НЯ, тяжесть которых увеличивалась или которые возникали вновь во время или после первоначального приема исследуемого препарата до 28-й недели, считались возникшими при лечении.
Исходный уровень до 28 недели
Средняя концентрация перед введением дозы (Ctrough, Ave) и средняя концентрация через 3-6 часов после введения дозы (C3-6h, Ave) для лумакафтора и ивакафтора
Временное ограничение: Для Ctrough,ave: до утренней дозы на 4 и 24 неделе; Для C3-6h, в среднем: через 3–6 часов после утренней дозы в 1-й, 15-й и 4-й недели.
Ctrough,ave представляет собой среднее значение индивидуальных наблюдаемых концентраций до введения дозы в течение 4-й и 24-й недель. C3-6h,ave представляет собой среднее значение индивидуальных концентраций, наблюдаемых через 3–6 часов после введения дозы в течение 1-го, 15-го и 4-й недель. Этот результат не планировалось оценивать в группе плацебо.
Для Ctrough,ave: до утренней дозы на 4 и 24 неделе; Для C3-6h, в среднем: через 3–6 часов после утренней дозы в 1-й, 15-й и 4-й недели.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 сентября 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 сентября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 июля 2015 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

3 августа 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

23 октября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 сентября 2017 г.

Последняя проверка

1 сентября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX14-809-109

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться