Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Lumacaftor i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner med CF, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

19. september 2017 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse til evaluering af Lumacaftors effektivitet og sikkerhed i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

For at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​lumacaftor i kombination med ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose (CF), homozygot for F508del CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutation

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

206

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Herston, Australien
      • New South Wales, Australien
      • Parkville, Australien
      • Subiaco, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
    • Lothian Region
      • Edinburgh, Lothian Region, Det Forenede Kongerige
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
      • Bron, Frankrig
      • Paris, Frankrig
      • Paris Cedex 15, Frankrig
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Giessen, Tyskland
      • Hannover, Tyskland
      • Koeln, Tyskland
      • Munich, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der vejer ≥15 kg uden sko, får screeningsbesøget
  • Forsøgspersoner med bekræftet diagnose af CF ved screeningsbesøget.
  • Forsøgspersoner, der er homozygote for F508del CFTR-mutationen
  • Forsøgspersoner med ppFEV1 på ≥70 procentpoint justeret for alder, køn og højde
  • Forsøgspersoner med et screening-LCI2.5-resultat større end eller lig med 7,5

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver komorbiditet, der blev gennemgået ved screeningsbesøget, og som efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen.
  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screeningsbesøget, der ville forstyrre undersøgelsesvurderingerne eller udgøre en unødig risiko for forsøgspersonen
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hæmoglobin, leverfunktion eller nyrefunktion ved screeningsbesøget.
  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling for lungesygdom inden for 28 dage før dag 1
  • Anamnese med solid organ- eller hæmatologisk transplantation ved screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: LUM/IVA
Fastdosis kombination med lumacaftor (LUM) 200 mg hver 12. time (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg 12h.
Medicin: VX-809
Andre navne:
  • lumacaftor
Medicin: VX-770
Andre navne:
  • ivacaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Matchende placebo q12h
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5) til og med uge 24
Tidsramme: Baseline, til og med uge 24
Lungeclearance index (LCI) er et mål for ventilationsinhomogenitet, der er afledt af en multipel udåndingstest med nitrogen (N2). LCI2.5 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdi.
Baseline, til og med uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i vægt i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Gennemsnitlig absolut ændring fra baseline i svedklorid på dag 15 og uge 4
Tidsramme: Baseline, dag 15 og uge 4
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Baseline blev defineret som gennemsnittet af målingerne ved screening og på dag 1 før dosis. Ændring fra baseline i svedklorid på dag 15 og uge 4 blev beregnet. Gennemsnittet af de 2 værdier (ændring på dag 15 og uge 4) blev rapporteret.
Baseline, dag 15 og uge 4
Absolut ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
Baseline, uge ​​24
Absolut ændring fra baseline i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score gennem uge 24
Tidsramme: Baseline, til og med uge 24
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Åndedrætsdomæne vurderede åndedrætssymptomer (f.eks. hoste, overbelastning, hvæsende vejrtrækning), scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline, til og med uge 24
Absolut ændring fra baseline i lungeclearance-indeks 5,0 (LCI5,0) til og med uge 24
Tidsramme: Baseline, til og med uge 24
LCI er et mål for ventilationsinhomogenitet, der er afledt af en multipel udåndingstest med nitrogen (N2). LCI5.0 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/20 af dens startværdi.
Baseline, til og med uge 24
Absolut ændring fra baseline i svedklorid i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Baseline, uge ​​24
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) til og med uge 24
Tidsramme: Baseline, til og med uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Wang-standarder blev brugt til at beregne ppFEV1 (for alder, køn, race og højde).
Baseline, til og med uge 24
Relativ ændring fra baseline i ppFEV1 til og med uge 24
Tidsramme: Baseline, til og med uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Wang-standarder blev brugt til at beregne ppFEV1 (for alder, køn, race og højde).
Baseline, til og med uge 24
Absolut ændring fra baseline i BMI for alders Z-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde i m^2. z-score er et statistisk mål til at evaluere, hvordan et enkelt datapunkt kan sammenlignes med en standard. Den beskriver, om et gennemsnit var over eller under standarden. BMI, justeret for alder og køn, blev analyseret som BMI-for-age z-score (BMI z-score). BMI for alder z-score blev beregnet ved hjælp af National Center for Health Statistics vækstdiagrammer.
Baseline, uge ​​24
Absolut ændring fra baseline i vægt-for-alder Z-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Z-score er et statistisk mål til at evaluere, hvordan et enkelt datapunkt kan sammenlignes med en standard. Den beskriver, om et gennemsnit var over eller under standarden. Vægt, justeret for alder og køn, blev analyseret som vægt-for-alder z-score (vægt z-score). Vægt for alder z-score blev beregnet ved hjælp af National Center for Health Statistics vækstdiagrammer.
Baseline, uge ​​24
Absolut ændring fra baseline i højde i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Absolut ændring fra baseline i højde-for-alder Z-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Z-score er et statistisk mål til at evaluere, hvordan et enkelt datapunkt kan sammenlignes med en standard. Den beskriver, om et gennemsnit var over eller under standarden. Højde, justeret for alder og køn, blev analyseret som højde-for-alder z-score (højde z-score). Højde-for-alder z-scores blev beregnet ved hjælp af National Center for Health Statistics vækstdiagrammer.
Baseline, uge ​​24
Absolut ændring fra baseline i spørgeskema til behandlingstilfredshed for medicindomæner (TSQM) til og med uge 24
Tidsramme: Baseline, til og med uge 24
TSQM er et selvadministreret spørgeskema med 14 punkter, som måler deltagernes erfaringer med deres medicin på fire dimensioner: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og global tilfredshed. For hver dimension tilføjes svar og transformeres til en skala fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større tilfredshed.
Baseline, til og med uge 24
Antal hændelser med lungeeksacerbation
Tidsramme: Baseline til og med uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Antallet af begivenheder blev rapporteret.
Baseline til og med uge 24
Procentdel af deltagere med mindst 1 pulmonal eksacerbationshændelse
Tidsramme: Baseline til og med uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Baseline til og med uge 24
Tid til første pulmonal eksacerbation
Tidsramme: Baseline til og med uge 24
Tid til første pulmonal eksacerbation blev analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier estimater. Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Baseline til og med uge 24
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 28
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyligt opstået hændelse eller tidligere tilstand, der er øget i sværhedsgrad eller hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse eller tilstand, der falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, hospitalsindlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. Enhver AE, der steg i sværhedsgrad eller nyudviklet ved eller efter initial dosering af undersøgelseslægemidlet til uge 28, blev betragtet som behandlingsfremkaldende.
Baseline op til uge 28
Gennemsnitlig koncentration før dosis (Ctrough, Ave) og gennemsnitlig 3 til 6 timer post-dosis koncentration (C3-6h, Ave) for Lumacaftor og Ivacaftor
Tidsramme: For Ctrough,ave: før morgendosis i uge 4 og 24; For C3-6h, av.: 3 til 6 timer efter morgendosis på dag 1, 15 og uge 4
Ctrough,ave er gennemsnittet af individuelle observerede koncentrationer før dosis i uge 4 og 24. C3-6h,ave er gennemsnittet af individuelle observerede koncentrationer 3 til 6 timer efter dosis på tværs af dag 1, 15 og uge 4. Dette resultat var ikke planlagt til at blive vurderet i placebo-armen.
For Ctrough,ave: før morgendosis i uge 4 og 24; For C3-6h, av.: 3 til 6 timer efter morgendosis på dag 1, 15 og uge 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. juli 2015

Først opslået (SKØN)

3. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

23. oktober 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. september 2017

Sidst verificeret

1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX14-809-109

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner