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CSL ベーリング スクレロ XIII

2016年5月27日 更新者:University College, London

全身性硬化症患者における静脈内第 XIII 因子治療の薬物動態 (PK)、安全性および有効性を調査するための第 II 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験

強皮症(全身性硬化症)の患者の多くは、血管、主に小動脈の損傷を経験しています。 これの一般的な徴候は、レイノー現象 (指またはつま先が寒さで白くなり、次に青くなる) および指潰瘍 (指先の開いた傷) です。 この研究の目的は、研究薬のヒューマンファクター XIII 濃縮物が、強皮症のこれらおよび他の一般的な症状を有する患者の治療にどの程度効果的であるかを確認することです。 これは、この疾患に使用される承認された治療に加えて投与されます。

調査の概要

詳細な説明

これは、全身性硬化症患者における静脈内第 XIII 因子治療の薬物動態 (PK)、安全性および有効性を調査するための第 II 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験です。

強皮症 (全身性強皮症) は、レイノー現象や手指潰瘍などの進行性の血管損傷、および血管損傷などの臓器線維症を特徴とする多系統のリウマチ性疾患です。 この疾患は重大な罹患率と死亡率に関連しており、皮膚または肺の線維症に対するシクロホスファミドや指潰瘍を軽減するが治癒しないボセンタンなど、現在の治療オプションは部分的にしか効果がありません.

利用可能な治療法がないため、新しい治療法の選択肢に対する高いニーズがあります。強皮症​​患者へのヒト第 XIII 因子 (FXIII) 濃縮物の投与は、1980 年代と 1990 年代に有望な結果を示しました。 ただし、これらの研究は、現在のグッド クリニカル プラクティス (GCP) ガイドラインに従って実施されておらず、比較的小さなサンプル サイズが含まれていました。

これは単一施設での研究であるため、すべての研究参加者は Royal Free London National Health Service (NHS) Foundation Trust で診察を受けます。総研究期間は 36 か月で、最初の単回投与、薬物動態 (PK) フェーズの 2 つのフェーズが含まれます。 6 週間にわたって 8 人の被験者で、24 週間にわたって 18 人の被験者で複数回投与、積極的な治療段階。 治療段階では、被験者は 2:1 の比率で FXIII またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられ、第 XIII 因子濃縮物またはプラセボのいずれかを隔週で注射されます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

26

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • London、イギリス、NW3 2QG
        • 募集
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 男性と女性の成人。
  • -2013年のアメリカリウマチ学会のヨーロッパリーグに対するリウマチ(ACR EULAR)分類基準に従って、全身性硬化症(強皮症、SSc)と診断された被験者。 これらは、LeRoy 基準に従って、限定サブセットまたは拡散サブセットとして分類されます。
  • 出産の可能性のある女性は、信頼できる形の医学的に許容される避妊法を進んで使用し、妊娠検査が陰性でなければなりません。
  • 被験者は、スクリーニング時に評価されたA型およびB型肝炎の血清学的状態を持っています。
  • -自由でインフォームドコンセントを与えた患者。 - 18歳以上。

除外基準:

参加者は次のことを行う必要があります。

  • -効果的な避妊方法(避妊のホルモンまたはバリア法;禁欲)を使用する意思がある 同意が署名された時点から治療中止後6週間まで(出産の可能性のある女性と男性)
  • -試験治療に登録される前の7日以内に妊娠検査が陰性である(出産の可能性のある女性)。 注:被験者は、外科的に無菌である場合(つまり、子宮摘出術、両側卵管結紮術、または両側卵巣摘出術を受けている場合)、または閉経後である場合、潜在的な子供を産む可能性がないと見なされます。
  • 授乳していない(女性)。

参加者は以下を行ってはなりません:

  • -治験薬(IMP)およびプラセボの賦形剤にアレルギーがある
  • 160 mmHg以上の座位収縮期血圧または100 mmHg以上の座位拡張期血圧によって証明されるように、制御されていない全身性高血圧を有する。
  • -軽度から重度の肝障害として定義された門脈圧亢進症または慢性肝疾患があります(Child-Pugug Class A-C)。 高感度のポリメラーゼ連鎖反応(PCR)テストで活発なウイルス複製の証拠があるC型肝炎陽性の被験者も除外されます。
  • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)として定義される肝機能障害がある スクリーニング来院時の正常範囲の上限(×ULN)の3倍以上。
  • -血清クレアチニン≥2.5 mg / dL(≤221マイクロモル/ L)によって定義される慢性腎不全があるか、透析が必要です。
  • -スクリーニング来院時のヘモグロビン濃度が10 g / dL以下(100 g / L以下)。
  • -左側の心疾患および/または臨床的に重要な心疾患の病歴があり、以下のいずれかを含むがこれらに限定されない: (狭窄または逆流≧グレード 1);心膜収縮;拘束性またはうっ血性心筋症; -マルチゲート取得スキャン(MUGA)、血管造影、または心エコー検査による左室駆出率≤40%; -心エコー検査による左心室短縮率≤22%;または明らかな虚血を伴う症候性冠動脈疾患。
  • -スクリーニング訪問から5年以内に悪性腫瘍の病歴がある 限局性皮膚または子宮頸癌を除く。
  • -この研究に参加するためのインフォームドコンセントを提供する能力を損なう精神障害、依存症、またはその他の障害がある。 これには、アルコールまたは違法薬物の乱用の最近の履歴を持つ被験者が含まれます。
  • 高圧酸素による継続的な治療を受けている
  • 肺動脈高血圧症(PAH)がある
  • 過去 2 か月以内に IV イロプロストを投与された
  • 過去 3 か月以内に交感神経切除術またはボツリヌス A 毒素による治​​療を受けたことがある
  • -過去6か月間に血栓症、脳卒中、肺塞栓症または心筋梗塞を起こしたことがある
  • 糖質制限が必要な糖尿病と診断されました。
  • 医師のアドバイスに従って低ナトリウム食を摂取してください。
  • -治験薬を含む別の臨床試験に参加している。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:アクティブな治療アーム
フィブロガミン®P、凝固因子XIII濃縮物(ヒト)IV注入
点滴
他の名前:
  • ファクターXIII
プラセボコンパレーター:プラセボ群
プラセボは 0.9% 塩化ナトリウム溶液 IV 注入
点滴
他の名前:
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
修正されたロドナン皮膚スコアで測定された皮膚の関与によって評価される主要な結果
時間枠:24週間
24週間
レイノー状態スコアで測定された皮膚の関与によって評価される主要な結果
時間枠:24週間
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肺機能検査で測定した肺機能
時間枠:24週間
肺機能検査で測定した肺機能
24週間
Cochinの手機能で測定した手機能
時間枠:24週間
Cochinの手機能で測定した手機能
24週間
Short Form-36 (SF-36) 生活の質アンケートで測定した生活の質
時間枠:24週間
SF36生活の質アンケートで測定した生活の質
24週間
新しいデジタル潰瘍 (DU) の数
時間枠:24週間
新規 DU の予防: 24 週間の治療期間中に発生した新規 DU の数
24週間
手指潰瘍(DU)の完全治癒
時間枠:24週間
DU の治癒: ベースラインに存在する DU の完全な治癒。各 DU はエンティティと見なされます
24週間
デジタル潰瘍の痛みの評価
時間枠:24週間
DU 治療の4、8、12、16、24週間での疼痛評価:疼痛は、疼痛のアナログスケール(Visual Analogue Scale、VAS)によって評価されます
24週間
デジタル潰瘍の痛みの評価
時間枠:24週間
DU 治療の 4、8、12、16、24 週間での疼痛評価: 疼痛は、レイノーの重症度 (レイノー状態スコア) によって評価されます。
24週間
手指潰瘍悪化:要入院
時間枠:24週間
手指潰瘍による一泊入院数
24週間
手指潰瘍の悪化:外科的介入が必要
時間枠:24週間
指潰瘍外来での追加手術回数
24週間
手指潰瘍悪化:手指潰瘍感染症
時間枠:24週間
感染症を伴う手指潰瘍の数
24週間
手指潰瘍悪化:壊疽
時間枠:24週間
壊疽のエピソード数
24週間
手指潰瘍の悪化:切断
時間枠:24週間
切断回数
24週間
手指潰瘍の悪化:局所交感神経切除術の必要性
時間枠:24週間
局所交感神経切除術の数
24週間
手指潰瘍の悪化:毒素ボツリヌスAの必要性
時間枠:24週間
ボツリヌストキシンAによる治療回数
24週間
手指潰瘍の悪化:経口または非経口の抗生物質の必要性
時間枠:24週間
経口または非経口の抗生物質で必要な治療の数
24週間
手指潰瘍の悪化:静脈内(IV)イロプロストの必要性:これは治療の失敗と見なされます
時間枠:24週間
静脈内 (IV) イロプロストで必要な治療の数: これは治療の失敗と見なされます
24週間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性評価項目: 身体検査 (身長、体重、BMI、指の潰瘍の特性評価を含む)
時間枠:24週間
身体検査(身長、体重、BMI、指の潰瘍の特性評価を含む)
24週間
安全性評価項目: 有害事象
時間枠:24週間
有害事象
24週間
安全性評価項目:重篤な有害事象
時間枠:24週間
重篤な有害事象
24週間
安全性評価項目: ECG
時間枠:24週間
心電図
24週間
安全性評価項目: バイタルサイン
時間枠:24週間
バイタルサイン
24週間
安全性評価項目: 臨床検査パラメータ
時間枠:24週間
臨床検査パラメータ
24週間
安全性評価項目: 妊娠
時間枠:24週間
血清または尿の妊娠検査は、訪問ごとに実行され、陽性または陰性が報告されます
24週間
安全性評価項目 - 特に注目すべき有害事象: 血栓塞栓症
時間枠:24週間
特に注目すべき有害事象: 血栓塞栓症
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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協力者

捜査官

  • 主任研究者:Christopher Denton, PhD、Royal Free London NHS Foundation Trust

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年9月1日

一次修了 (予想される)

2016年9月1日

研究の完了 (予想される)

2018年9月1日

試験登録日

最初に提出

2014年12月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年9月15日

最初の投稿 (見積もり)

2015年9月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年5月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年5月27日

最終確認日

2016年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • 13/0417
  • 2014-001101-40 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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