CSL Behring Sclero XIII

Inklusionskriterier:

• Mandlige og kvindelige voksne.
• Forsøgspersoner med en diagnose af systemisk sklerose (sklerodermi, SSc) i henhold til klassifikationskriterierne fra American College of Rheumatology European League Against Rheumatism (ACR EULAR) fra 2013. De vil blive klassificeret i henhold til LeRoy-kriterier som begrænset eller diffus undergruppe.
• Kvinder i den fødedygtige alder skal være villige til at bruge en pålidelig form for medicinsk acceptabel prævention og have en negativ graviditetstest.
• Forsøgspersoner vil have serologisk status for hepatitis A og B vurderet ved screening.
• Patienter, der har givet deres frie og informerede samtykke. -≥ 18 år.

Ekskluderingskriterier:

Deltagerne skal:

• Vær villig til at bruge en effektiv præventionsmetode (hormonel præventionsmetode eller barrieremetode til prævention; afholdenhed) fra det tidspunkt, hvor samtykke er underskrevet, indtil 6 uger efter behandlingsophør (kvinder i den fødedygtige alder og mænd)
• Få en negativ graviditetstest inden for 7 dage før tilmelding til forsøgsbehandling (kvinder i den fødedygtige alder). BEMÆRK: Forsøgspersoner betragtes som ikke i den fødedygtige alder, hvis de er kirurgisk sterile (dvs. de har gennemgået en hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral ooforektomi), eller de er postmenopausale.
• Må ikke amme (kvinder).

Deltagere må ikke:

• Har allergi over for hjælpestoffer i forsøgslægemidlet (IMP) og placebo
• Har ukontrolleret systemisk hypertension som vist ved siddende systolisk blodtryk ≥ 160 mmHg eller siddende diastolisk blodtryk ≥ 100 mmHg.
• Har portal hypertension eller kronisk leversygdom defineret som mild til svær leverinsufficiens (Child-Pugh klasse A-C). Forsøgspersoner, der er positive for hepatitis C med tegn på aktiv viral replikation ved sensitiv polymerasekædereaktion (PCR) test, er også udelukket.
• Har leverdysfunktion, defineret som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) ≥ 3 gange den øvre grænse for normalområdet (× ULN) ved screeningsbesøget.
• Har kronisk nyreinsufficiens som defineret ved en serumkreatinin ≥ 2,5 mg/dL (≤ 221 mikromol/L) eller kræver dialyse.
• Har en hæmoglobinkoncentration på ≤ 10 g/dL (≤ 100 g/L) ved screeningsbesøget.
• Har en historie med venstresidig hjertesygdom og/eller klinisk signifikant hjertesygdom, herunder men ikke begrænset til et eller flere af følgende: aorta- eller mitralklapsygdom (stenose eller regurgitation) defineret som mere end minimum aorta-insufficiens og mere end moderat mitral-regurgitation (stenose eller regurgitation≥ grad 1); perikardiekonstriktion; restriktiv eller kongestiv kardiomyopati; venstre ventrikel ejektionsfraktion ≤ 40 % ved multiple gated acquisition scan (MUGA), angiografi eller ekkokardiografi; venstre ventrikelforkortende fraktion ≤ 22 % ved ekkokardiografi; eller symptomatisk koronarsygdom med påviselig iskæmi.
• Har en anamnese med maligniteter inden for 5 år efter screeningsbesøg med undtagelse af lokaliserede hud- eller cervikale carcinomer.
• Har psykiatrisk, vanedannende eller anden lidelse, der kompromitterer evnen til at give informeret samtykke til at deltage i denne undersøgelse. Dette omfatter personer med en nylig historie med misbrug af alkohol eller illegale stoffer.
• Modtages løbende behandling med hyperbar ilt
• Har pulmonal arteriehypertension (PAH)
• Har fået IV Iloprost inden for de sidste 2 måneder
• Er blevet behandlet med sympatektomi eller toksin botulinum A inden for de sidste 3 måneder
• Har haft trombose, slagtilfælde, lungeemboli eller myokardieinfarkt inden for de sidste 6 måneder
• Har en diagnose af diabetes mellitus, der kræver diætbegrænsning af kulhydrater.
• Vær på en natriumfattig diæt efter lægelig rådgivning.
• Deltage i et andet klinisk forsøg, der involverer et forsøgslægemiddel.