CSL Behring Sclero XIII

Inklusionskriterier:

• Manliga och kvinnliga vuxna.
• Försökspersoner med diagnosen systemisk skleros (sklerodermi, SSc) enligt 2013 American College of Rheumatology European League Against Rheumatism (ACR EULAR) klassificeringskriterier. De kommer att klassificeras enligt LeRoy kriterier som begränsad eller diffus undergrupp.
• Kvinnor i fertil ålder måste vara villiga att använda en tillförlitlig form av medicinskt godtagbar preventivmedel och ha ett negativt graviditetstest.
• Försökspersonerna kommer att ha serologisk status för hepatit A och B bedömd vid screening.
• Patienter som har gett sitt fria och informerade samtycke. -≥ 18 år.

Exklusions kriterier:

Deltagare måste:

• Var villig att använda en effektiv preventivmetod (hormonell preventivmetod eller barriärmetod för preventivmedel; abstinens) från det att samtycke undertecknas till 6 veckor efter avslutad behandling (kvinnor i fertil ålder och män)
• Har ett negativt graviditetstest inom 7 dagar innan de registreras för provbehandling (kvinnor i fertil ålder). OBS: Försökspersoner anses inte vara i fertil ålder om de är kirurgiskt sterila (dvs de har genomgått en hysterektomi, bilateral äggledarligation eller bilateral ooforektomi) eller om de är postmenopausala.
• Inte amma (kvinnor).

Deltagare får inte:

• Har allergi mot hjälpämnen i prövningsläkemedlet (IMP) och placebo
• Har okontrollerad systemisk hypertoni, vilket framgår av sittande systoliskt blodtryck ≥ 160 mmHg eller sittande diastoliskt blodtryck ≥ 100 mmHg.
• Har portal hypertoni eller kronisk leversjukdom definierad som mild till svår leverfunktionsnedsättning (Child-Pugh klass A-C). Försökspersoner som är positiva för hepatit C med tecken på aktiv viral replikation vid testning av känslig polymeraskedjereaktion (PCR) är också uteslutna.
• Har leverdysfunktion, definierad som aspartataminotransferas (AST) och/eller alaninaminotransferas (ALT) ≥ 3 gånger den övre gränsen för normalområdet (× ULN) vid screeningbesöket.
• Har kronisk njurinsufficiens enligt definitionen av serumkreatinin ≥ 2,5 mg/dL (≤ 221 mikromol/L) eller kräver dialys.
• Ha en hemoglobinkoncentration ≤ 10 g/dL (≤ 100 g/L) vid screeningbesöket.
• Har en historia av vänstersidig hjärtsjukdom och/eller kliniskt signifikant hjärtsjukdom, inklusive men inte begränsat till något av följande: aorta- eller mitralisklaffsjukdom (stenos eller regurgitation) definierad som mer än minimal aortainsufficiens och mer än måttlig mitralisuppstötning (stenos eller regurgitation≥ grad 1); perikardiell sammandragning; restriktiv eller kongestiv kardiomyopati; vänster ventrikulär ejektionsfraktion ≤ 40 % genom multipel gated acquisition scan (MUGA), angiografi eller ekokardiografi; vänster kammare förkortande fraktion ≤ 22 % genom ekokardiografi; eller symtomatisk kranskärlssjukdom med påvisbar ischemi.
• Har en historia av maligniteter inom 5 år efter screeningbesöket med undantag för lokaliserade hud- eller livmoderhalscancer.
• Har psykiatrisk, beroendeframkallande eller annan störning som äventyrar förmågan att ge informerat samtycke för att delta i denna studie. Detta inkluderar personer med en ny historia av missbruk av alkohol eller olagliga droger.
• Får pågående behandling med hyperbar syre
• Har pulmonell artär hypertoni (PAH)
• Har fått IV Iloprost inom de senaste 2 månaderna
• Har behandlats med sympatektomi eller toxin botulinum A under de senaste 3 månaderna
• Har haft trombos, stroke, lungemboli eller hjärtinfarkt under de senaste 6 månaderna
• Har en diagnos av diabetes mellitus som kräver dietrestriktioner av kolhydrater.
• Gå på en låg natriumdiet efter medicinsk rådgivning.
• Delta i en annan klinisk prövning som involverar ett prövningsläkemedel.