CSL Behring Sclero XIII

Inklusjonskriterier:

• Mannlige og kvinnelige voksne.
• Personer med en diagnose av systemisk sklerose (sklerodermi, SSc) i henhold til 2013 American College of Rheumatology European League Against Rheumatism (ACR EULAR) klassifiseringskriterier. De vil bli klassifisert i henhold til LeRoy-kriteriene som begrenset eller diffus undergruppe.
• Kvinner i fertil alder må være villige til å bruke en pålitelig form for medisinsk akseptabel prevensjon og ha en negativ graviditetstest.
• Forsøkspersonene vil ha serologisk status for hepatitt A og B vurdert ved screening.
• Pasienter som har gitt sitt frie og informerte samtykke. -≥ 18 år.

Ekskluderingskriterier:

Deltakere må:

• Vær villig til å bruke en effektiv prevensjonsmetode (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; abstinens) fra det tidspunkt samtykket er signert til 6 uker etter avsluttet behandling (kvinner i fertil alder og menn)
• Ta en negativ graviditetstest innen 7 dager før du blir registrert for prøvebehandling (kvinner i fertil alder). MERK: Personer anses som ikke i fertil alder hvis de er kirurgisk sterile (dvs. de har gjennomgått en hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral ooforektomi) eller de er postmenopausale.
• Ikke være ammende (kvinner).

Deltakere må ikke:

• Har allergi mot hjelpestoffer i forsøksmedisinen (IMP) og placebo
• Har ukontrollert systemisk hypertensjon som vist ved sittende systolisk blodtrykk ≥ 160 mmHg eller sittende diastolisk blodtrykk ≥ 100 mmHg.
• Har portal hypertensjon eller kronisk leversykdom definert som mild til alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh klasse A-C). Personer som er positive for hepatitt C med tegn på aktiv virusreplikasjon ved testing av sensitiv polymerasekjedereaksjon (PCR) er også ekskludert.
• Har leverdysfunksjon, definert som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) ≥ 3 ganger øvre grense for normalområdet (× ULN) ved screeningbesøket.
• Har kronisk nyresvikt som definert av serumkreatinin ≥ 2,5 mg/dL (≤ 221 mikromol/L) eller krever dialyse.
• Ha en hemoglobinkonsentrasjon ≤ 10 g/dL (≤ 100 g/L) ved screeningbesøket.
• Har en historie med venstresidig hjertesykdom og/eller klinisk signifikant hjertesykdom, inkludert men ikke begrenset til noen av følgende: aorta- eller mitralklaffsykdom (stenose eller regurgitasjon) definert som mer enn minimum aortainsuffisiens og mer enn moderat mitralregurgitasjon (stenose eller regurgitasjon≥ grad 1); perikardial innsnevring; restriktiv eller kongestiv kardiomyopati; venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≤ 40 % ved multiple gated acquisition scan (MUGA), angiografi eller ekkokardiografi; venstre ventrikkelforkortende fraksjon ≤ 22 % ved ekkokardiografi; eller symptomatisk koronarsykdom med påviselig iskemi.
• Har en historie med maligniteter innen 5 år etter screeningbesøk med unntak av lokaliserte hud- eller livmorhalskreft.
• Har psykiatrisk, avhengighetsskapende eller annen lidelse som kompromitterer evnen til å gi informert samtykke for å delta i denne studien. Dette inkluderer personer med en nylig historie med misbruk av alkohol eller ulovlige stoffer.
• Får pågående behandling med hyperbar oksygen
• Har pulmonal arteriell hypertensjon (PAH)
• Har fått IV Iloprost i løpet av de siste 2 månedene
• Har blitt behandlet med sympatektomi eller toksin botulinum A i løpet av de siste 3 månedene
• Har hatt trombose, hjerneslag, lungeemboli eller hjerteinfarkt de siste 6 månedene
• Har en diagnose av diabetes mellitus som krever diettbegrensning av karbohydrater.
• Vær på en lavnatriumdiett etter medisinsk råd.
• Delta i en annen klinisk utprøving som involverer et undersøkelseslegemiddel.