CSL Behring Sclero XIII

Criterio di inclusione:

• Adulti maschi e femmine.
• Soggetti con diagnosi di sclerosi sistemica (sclerodermia, SSc) secondo i criteri di classificazione 2013 dell'American College of Rheumatology European League Against Rheumatism (ACR EULAR). Saranno classificati secondo i criteri di LeRoy come sottoinsieme limitato o diffuso.
• Le donne in età fertile devono essere disposte a utilizzare una forma affidabile di contraccezione accettabile dal punto di vista medico e avere un test di gravidanza negativo.
• I soggetti avranno uno stato sierologico per l'epatite A e B valutato allo screening.
• Pazienti che hanno prestato il proprio consenso libero e informato. -≥ 18 anni.

Criteri di esclusione:

I partecipanti devono:

• Essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo efficace (metodo contraccettivo ormonale o di barriera; astinenza) dal momento della firma del consenso fino a 6 settimane dopo l'interruzione del trattamento (donne in età fertile e maschi)
• Avere un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima della registrazione per il trattamento di prova (donne in età fertile). NOTA: I soggetti sono considerati non potenzialmente fertili se sono chirurgicamente sterili (ovvero sono stati sottoposti a isterectomia, legatura bilaterale delle tube o ovariectomia bilaterale) o sono in postmenopausa.
• Non allattare (femmine).

I partecipanti non devono:

• Avere allergie agli eccipienti del medicinale sperimentale (IMP) e al placebo
• Soffrono di ipertensione sistemica incontrollata come evidenziato dalla pressione arteriosa sistolica da seduti ≥ 160 mmHg o dalla pressione arteriosa diastolica da seduti ≥ 100 mmHg.
• Soffre di ipertensione portale o malattia epatica cronica definita come compromissione epatica da lieve a grave (Child-Pugh Class A-C). Sono esclusi anche i soggetti positivi per l'epatite C con evidenza di replicazione virale attiva al test sensibile della reazione a catena della polimerasi (PCR).
• Avere disfunzione epatica, definita come aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) ≥ 3 volte il limite superiore dell'intervallo normale (× ULN) alla visita di screening.
• Avere insufficienza renale cronica come definita da una creatinina sierica ≥ 2,5 mg/dL (≤ 221 micromol/L) o richiede dialisi.
• Avere una concentrazione di emoglobina ≤ 10 g/dL (≤ 100 g/L) alla visita di screening.
• Avere una storia di malattia del cuore sinistro e/o malattia cardiaca clinicamente significativa, incluso ma non limitato a uno dei seguenti: malattia della valvola aortica o mitrale (stenosi o rigurgito) definita come insufficienza aortica superiore al minimo e rigurgito mitralico più che moderato (stenosi o rigurgito ≥ grado 1); costrizione pericardica; cardiomiopatia restrittiva o congestizia; frazione di eiezione ventricolare sinistra ≤ 40% mediante scansione con acquisizione multipla (MUGA), angiografia o ecocardiografia; frazione di accorciamento del ventricolo sinistro ≤ 22 % mediante ecocardiografia; o malattia coronarica sintomatica con ischemia dimostrabile.
• Avere una storia di tumori maligni entro 5 anni dalla visita di screening ad eccezione di carcinomi cutanei o cervicali localizzati.
• Soffrono di disturbi psichiatrici, di dipendenza o di altro tipo che compromettono la capacità di fornire il consenso informato per la partecipazione a questo studio. Ciò include soggetti con una storia recente di abuso di alcol o droghe illecite.
• Essere in trattamento continuo con ossigeno iperbarico
• Soffre di ipertensione arteriosa polmonare (PAH)
• Ha ricevuto Iloprost EV negli ultimi 2 mesi
• Sono stati trattati con simpaticectomia o tossina botulinica A negli ultimi 3 mesi
• Ha avuto trombosi, ictus, embolia polmonare o infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi
• Avere una diagnosi di diabete mellito che richiede una restrizione dietetica di carboidrati.
• Seguire una dieta a basso contenuto di sodio su consiglio medico.
• Partecipare a un'altra sperimentazione clinica che coinvolge un medicinale sperimentale.