CSL Behring Sclero XIII

Kryteria przyjęcia:

• Dorośli mężczyźni i kobiety.
• Osoby z rozpoznaniem twardziny układowej (twardziny układowej, SSc) zgodnie z kryteriami klasyfikacji American College of Rheumatology European League Against Rheumatism (ACR EULAR) z 2013 r. Zostaną one sklasyfikowane zgodnie z kryteriami LeRoya jako podzbiór ograniczony lub rozproszony.
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą być chętne do stosowania niezawodnej metody antykoncepcji akceptowanej z medycznego punktu widzenia i mieć negatywny wynik testu ciążowego.
• Pacjenci będą mieli status serologiczny w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu A i B oceniony podczas badania przesiewowego.
• Pacjenci, którzy wyrazili dobrowolną i świadomą zgodę. -≥ 18 lat.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy muszą:

• Chęć stosowania skutecznej metody antykoncepcji (antykoncepcja hormonalna lub barierowa; abstynencja) od momentu podpisania zgody do 6 tygodni po zakończeniu leczenia (kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni)
• mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rejestracją na leczenie próbne (kobiety w wieku rozrodczym). UWAGA: Pacjentki nie mogą zajść w ciążę, jeśli są chirurgicznie bezpłodne (tj. przeszły histerektomię, obustronne podwiązanie jajowodów lub obustronne wycięcie jajników) lub są po menopauzie.
• Nie karmić piersią (kobiety).

Uczestnikom nie wolno:

• Mają alergie na substancje pomocnicze badanego produktu leczniczego (IMP) i placebo
• Mają niekontrolowane nadciśnienie układowe, o czym świadczy skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej ≥ 160 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej ≥ 100 mmHg.
• Mają nadciśnienie wrotne lub przewlekłą chorobę wątroby zdefiniowaną jako zaburzenia czynności wątroby o nasileniu od łagodnego do ciężkiego (klasa A-C wg Childa-Pugha). Wykluczeni są również pacjenci z pozytywnym wynikiem na wirusowe zapalenie wątroby typu C z dowodami aktywnej replikacji wirusa w czułym teście reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR).
• Mają dysfunkcję wątroby, zdefiniowaną jako aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST) i/lub aminotransferazy alaninowej (ALT) ≥ 3-krotność górnej granicy normy (× GGN) podczas wizyty przesiewowej.
• Mają przewlekłą niewydolność nerek, zdefiniowaną przez stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 2,5 mg/dl (≤ 221 mikromol/l) lub wymagają dializy.
• Mieć stężenie hemoglobiny ≤ 10 g/dL (≤ 100 g/L) podczas wizyty przesiewowej.
• Choroby lewej komory serca i/lub klinicznie istotne choroby serca w wywiadzie, w tym między innymi: choroba zastawki aortalnej lub mitralnej (zwężenie lub niedomykalność) zdefiniowana jako niewydolność aorty większa niż minimalna i niedomykalność mitralna większa niż umiarkowana (zwężenie lub niedomykalność ≥ stopnia 1); zwężenie osierdzia; restrykcyjna lub zastoinowa kardiomiopatia; frakcja wyrzutowa lewej komory ≤ 40% w badaniu MUGA, angiografii lub echokardiografii; frakcja skrócenia lewej komory ≤ 22% w badaniu echokardiograficznym; lub objawowa choroba wieńcowa z widocznym niedokrwieniem.
• Mieć historię nowotworów złośliwych w ciągu 5 lat od wizyty przesiewowej, z wyjątkiem zlokalizowanych raków skóry lub szyjki macicy.
• Cierpią na zaburzenia psychiczne, uzależnienia lub inne zaburzenia, które utrudniają wyrażenie świadomej zgody na udział w tym badaniu. Obejmuje to osoby z niedawną historią nadużywania alkoholu lub nielegalnych narkotyków.
• Bądź stale leczony tlenem hiperbarycznym
• Masz nadciśnienie tętnicze płucne (TNP)
• Otrzymywali IV Iloprost w ciągu ostatnich 2 miesięcy
• Byli leczeni sympatektomią lub toksyną botulinową A w ciągu ostatnich 3 miesięcy
• Miałeś zakrzepicę, udar, zatorowość płucną lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Mają rozpoznanie cukrzycy wymagającej ograniczenia węglowodanów w diecie.
• Bądź na diecie niskosodowej za radą lekarską.
• Uczestniczyć w innym badaniu klinicznym dotyczącym badanego produktu leczniczego.