スタチンによるレット症候群の薬理学的治療 (Statins)
3-ヒドロキシ-3メチルグルタリル-コエンザイムAレダクターゼ阻害剤-ロバスタチン（メバコール）によるレット症候群の薬理学的治療
調査の概要
詳細な説明
過剰なニューロンのコレステロールは、レット症候群 (RTT) の病態生理学において役割を果たしており、研究者らは、CNS におけるコレステロール合成の阻害がニューロンのコレステロールを減少させ、レット症候群に関連する症状の改善につながるという仮説を立てています。
目標: RTT 患者に対するロバスタチンの最適な投与レジメンを決定し、その後の第 3 相試験に最適な主要アウトカム指標を特定すること。
フェーズ 2、用量漸増試験。
主要アウトカム: 歩行速度 副次アウトカム: 呼吸機能、認知、EEG (脳症)、レット症候群重症度スケール、神経発達評価 (QOL)
遺伝的に確認された20人の外来女性患者。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 女性患者様、
- 遺伝的に確認されたRTT、
- 歩行可能。
除外基準:
- 併存する非レット関連疾患の存在、
- -スタチンに対する副作用/過敏症の病歴、
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはクレアチンキナーゼ（CK）のレベルが正常値の3倍になり、
- 活動性肝疾患、
- 強力な CYP3A4 阻害剤の併用、
- -横紋筋融解症に続発する腎不全の素因となる状態（6か月以内の脊柱側弯症手術）、
- 経口避妊薬の使用。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オープンラベル
ロバスタチンによる治療、次のスケジュールによる用量漸増試験： 毎日 10 mg を 8 週間、毎日 20 mg を 8 週間、毎日 40 mg を 16 週間。 |
用量漸増
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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GAITRite システムで測定した歩行速度
時間枠：治療の最終週、32週目
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圧力センサーが組み込まれたコンピューター化された通路を使用して、定量的な歩行評価を実行する (GAIT rite)
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治療の最終週、32週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TobiiTX 300 アイトラッキング システムによって評価された視覚的記憶ノベルティ スコア
時間枠：治療の最終週、32週目
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目新しさのスコアは、視覚記憶の複合尺度と見なされます。テストは、アイ トラッキング システムに適合した標準化された神経心理学的テスト (「ローズ テスト」) です。 本研究では、確立された一連の「視覚ペア比較」問題を利用しました。9 つの問題がありました。顔の無彩色の写真を使用する 5 つと、23° で区切られた多色の抽象的なパターンのペア刺激を使用する 4 つです。 各問題について、慣れるために 2 つの同一の刺激が簡単に並べて表示されます。次に、おなじみの刺激と新しい刺激がテストでペアになります。 認識 (記憶) は、ノベルティ スコア (テストで新しいターゲットを見る割合) によってインデックス化されます。 ノベルティ スコアが高いほど、認知度が高くなります (記憶力の指標) スコアの範囲は 0.0 ～ 1.0 です。 (0-100%) であり、1) 新しいターゲットをより全体的に見ていること、および (2) 新しいターゲットへのより多くの凝視を示しています。 0.5 のスコア (50%) は、認識なしで「変更によって」のみを参照することを示します。 |
治療の最終週、32週目
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Aleksandra Djukic, MD PhD、Montefiore Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2014-4253
個々の参加者データ (IPD) の計画
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