Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakologická léčba Rettova syndromu statiny (Statins)

11. července 2019 aktualizováno: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center

Farmakologická léčba Rettova syndromu pomocí 3-hydroxy-3-methylglutaryl-koenzymu A inhibitoru reduktázy-lovastatin (Mevacor)

Toto je fáze 2, otevřená studie s eskalací dávky lovastatinu u Rettova syndromu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nadbytek neuronálního cholesterolu hraje roli v patofyziologii Rettova syndromu (RTT) a výzkumníci předpokládají, že inhibice syntézy cholesterolu v CNS sníží neuronální cholesterol a povede ke zlepšení symptomů souvisejících s Rettovým syndromem.

Cíl: Stanovit optimální dávkovací režim lovastatinu pro pacienty s RTT a určit nejvhodnější primární měřítko výsledku pro následnou studii fáze 3.

Fáze 2, studie eskalace dávky.

Primární výsledek: Rychlost chůze Sekundární výsledky: funkce dýchání, kognice, EEG (encefalopatie), stupnice závažnosti Rettova syndromu, hodnocení neurovývoje (QOL)

20 ambulantních pacientek s geneticky potvrzenou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientky,
  • Geneticky potvrzený RTT,
  • Ambulantní.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost komorbidní nemoci nesouvisející s Rettovou,
  • Nežádoucí reakce/přecitlivělost na statiny v anamnéze,
  • Hladiny aspartát-aminotransferázy (AST), alanin-aminotransferázy (ALT) nebo kreatinkinázy (CK) ztrojnásobují normální hodnoty,
  • Aktivní onemocnění jater,
  • Současné užívání silných inhibitorů CYP3A4,
  • Stav predisponující k selhání ledvin sekundárním po rhabdomyolýze (operace skoliózy do 6 měsíců),
  • Užívání perorální antikoncepce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený

Léčba Lovastatinem, studie s eskalací dávky podle následujícího schématu:

10 mg denně po dobu 8 týdnů 20 mg denně po dobu 8 týdnů 40 mg denně po dobu 16 týdnů.
Lék: Lovastatin
eskalace dávky
Ostatní jména:
  • Mevacor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost chůze měřená systémem GAITRite
Časové okno: Během posledního týdne léčby, týdne 32
Provádět kvantitativní hodnocení chůze pomocí počítačového chodníku se zabudovanými snímači tlaku (rituál GAIT)
Během posledního týdne léčby, týdne 32

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre novinek ve vizuální paměti podle hodnocení TobiiTX 300 Eyetracking System
Časové okno: poslední týden léčby, týden 32

Skóre novosti je považováno za složenou míru vizuální paměti. Test je standardizovaný neuropsychologický test ("Rose test") upravený pro systém sledování očí.

Tato studie využívala dobře zavedenou baterii problémů „vizuálního párového srovnání“. Bylo zde devět problémů: pět s použitím achromatických fotografií tváří a čtyři s použitím vícebarevných abstraktních vzorů spárovaných podnětů, oddělených od sebe 23°. U každého problému jsou stručně představeny dva stejné podněty vedle sebe pro seznámení, poté se známý a nový při testu spárují.

Rozpoznání (paměť) je indexováno podle nového skóre (procento pohledu na nový cíl v testu).

Vyšší skóre novosti souviselo s lepším rozpoznáváním (index lepší paměti) Skóre se pohybuje od 0,0 do 1,0 (0-100 %) a indikují 1) více celkového pohledu na nový cíl a (2) více fixací na nové cíle.

Skóre 0,5 (50 %) znamená, že hledáte pouze „podle změny“ bez rozpoznání.
poslední týden léčby, týden 32

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Montefiore Medical Center

Spolupracovníci

Rett Syndrome Research Trust

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Aleksandra Djukic, MD PhD, Montefiore Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

30. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2014-4253

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit