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Pharmakologische Behandlung des Rett-Syndroms mit Statinen (Statins)

11. Juli 2019 aktualisiert von: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center

Pharmakologische Behandlung des Rett-Syndroms mit 3-Hydroxy-3-Methylglutaryl-Coenzym-A-Reduktase-Inhibitor-Lovastatin (Mevacor)

Dies ist eine offene Phase-2-Dosis-Eskalationsstudie mit Lovastatin bei Rett-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Überschüssiges neuronales Cholesterin spielt eine Rolle in der Pathophysiologie des Rett-Syndroms (RTT), und die Forscher vermuten, dass die Hemmung der Cholesterinsynthese im ZNS das neuronale Cholesterin senkt und zu einer Verbesserung der mit dem Rett-Syndrom verbundenen Symptome führt.

Ziel: Bestimmung des optimalen Dosierungsschemas von Lovastatin für Patienten mit RTT und Identifizierung des am besten geeigneten primären Endpunkts für die nachfolgende Phase-3-Studie.

Phase 2, Dosiseskalationsstudie.

Primärer Endpunkt: Ganggeschwindigkeit Sekundäre Endpunkte: Atmungsfunktion, Kognition, EEG (Enzephalopathie), Schweregradskala des Rett-Syndroms, Bewertung der neurologischen Entwicklung (QOL)

20 ambulante weibliche Patienten mit genetisch bestätigt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weibliche Patienten,
  • Genetisch bestätigtes RTT,
  • Ambulant.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer komorbiden, nicht mit Rett zusammenhängenden Krankheit,
  • Vorgeschichte von Nebenwirkungen/Überempfindlichkeit gegenüber Statinen,
  • Spiegel von Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Kreatinkinase (CK) verdreifachen die normalen Werte,
  • Aktive Lebererkrankung,
  • gleichzeitige Anwendung starker CYP3A4-Hemmer,
  • Zustand, der zu Nierenversagen infolge einer Rhabdomyolyse (Skolioseoperation innerhalb von 6 Monaten) prädisponiert,
  • Verwendung von oralen Kontrazeptiva.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Etikett öffnen

Behandlung mit Lovastatin, Dosissteigerungsversuch nach folgendem Schema:

10 mg täglich für 8 Wochen 20 mg täglich für 8 Wochen 40 mg täglich für 16 Wochen.
Arzneimittel: Lovastatin
Dosis eskalierend
Andere Namen:
  • Mevacor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ganggeschwindigkeit, gemessen mit dem GAITRite-System
Zeitfenster: In der letzten Behandlungswoche, Woche 32
Durchführung einer quantitativen Gangbewertung unter Verwendung eines computergestützten Gehwegs mit eingebetteten Drucksensoren (GAIT-Ritus)
In der letzten Behandlungswoche, Woche 32

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Visual Memory Novelty Score, bewertet mit dem TobiiTX 300 Eyetracking System
Zeitfenster: letzte Behandlungswoche, Woche 32

Der Neuheitswert wird als zusammengesetztes Maß für das visuelle Gedächtnis angesehen. Der Test ist ein standardisierter neuropsychologischer Test ("Rose-Test"), der für ein Eye-Tracking-System angepasst ist.

Die vorliegende Studie verwendete eine gut etablierte Batterie von "visuellen Paarvergleichs"-Problemen. Es gab neun Probleme: fünf mit achromatischen Fotos von Gesichtern und vier mit mehrfarbigen abstrakten Mustern gepaarter Stimuli, getrennt um 23°. Für jedes Problem werden zwei identische Stimuli zur Eingewöhnung kurz nebeneinander präsentiert, dann werden der bekannte und ein neuer Test gepaart

Die Wiedererkennung (Erinnerung) wird durch einen Neuheitswert (Prozentsatz des Betrachtens des neuen Ziels im Test) indiziert.

Höhere Neuheitswerte standen im Zusammenhang mit besserer Wiedererkennung (Index des besseren Gedächtnisses). Die Werte reichen von 0,0 bis 1,0 (0-100 %) und zeigen 1) eine stärkere allgemeine Betrachtung des neuen Ziels und (2) mehr Fixierungen auf neue Ziele an.

Eine Punktzahl von 0,5 (50 %) zeigt an, dass nur „nach Änderung“ gesucht wird, ohne dass es erkannt wird.
letzte Behandlungswoche, Woche 32

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Mitarbeiter

Rett Syndrome Research Trust

Ermittler

  • Hauptermittler: Aleksandra Djukic, MD PhD, Montefiore Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. September 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. September 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2014-4253

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

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