Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Tratamiento farmacológico del síndrome de Rett con estatinas (Statins)

11 de julio de 2019 actualizado por: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center

Tratamiento farmacológico del síndrome de Rett con inhibidor de la 3-hidroxi-3 metilglutaril-coenzima A reductasa-lovastatina (Mevacor)

Este es un estudio de fase 2, abierto, de aumento de dosis de lovastatina en el síndrome de Rett.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El exceso de colesterol neuronal desempeña un papel en la fisiopatología del síndrome de Rett (RTT) y los investigadores plantean la hipótesis de que la inhibición de la síntesis de colesterol en el SNC reducirá el colesterol neuronal y dará lugar a una mejora de los síntomas relacionados con el síndrome de Rett.

Objetivo: determinar el régimen de dosificación óptimo de lovastatina para pacientes con RTT e identificar la medida de resultado primaria más adecuada para el estudio de fase 3 posterior.

Fase 2, estudio de escalada de dosis.

Medida de resultado primaria: velocidad de la marcha Medida de resultado secundaria: función respiratoria, cognición, EEG (encefalopatía), escala de gravedad del síndrome de Rett, evaluación del desarrollo neurológico (QOL)

20 pacientes ambulatorias de sexo femenino con confirmación genética.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes mujeres,
  • RTT genéticamente confirmado,
  • Ambulatorio.

Criterio de exclusión:

  • Presencia de enfermedad comórbida no relacionada con Rett,
  • Antecedentes de reacciones adversas/hipersensibilidad a las estatinas,
  • Los niveles de aspartato-amino transferasa (AST), alanina-amino transferasa (ALT) o creatina quinasa (CK) triplican los valores normales,
  • Enfermedad hepática activa,
  • Uso concomitante de inhibidores potentes de CYP3A4,
  • Condición predisponente a insuficiencia renal secundaria a rabdomiolisis (cirugía de escoliosis dentro de los 6 meses),
  • Uso de anticonceptivos orales.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Abierto

Tratamiento con lovastatina, ensayo de escalada de dosis según el siguiente calendario:

10 mg al día durante 8 semanas 20 mg al día durante 8 semanas 40 mg al día durante 16 semanas.
Droga: Lovastatina
escalada de dosis
Otros nombres:
  • Mevacor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de la marcha medida por el sistema GAITRite
Periodo de tiempo: Durante la última semana de tratamiento, semana 32
Para realizar una evaluación cuantitativa de la marcha utilizando una pasarela computarizada con sensores de presión integrados (rito GAIT)
Durante la última semana de tratamiento, semana 32

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de novedad de la memoria visual evaluada por el sistema de seguimiento ocular TobiiTX 300
Periodo de tiempo: última semana de tratamiento, semana 32

La puntuación de novedad se considera una medida compuesta de la memoria visual. La prueba es una prueba neuropsicológica estandarizada ("Prueba de Rose") adaptada para el sistema de seguimiento ocular.

El presente estudio hizo uso de una batería bien establecida de problemas de "comparación visual emparejada". Hubo nueve problemas: cinco usando fotos acromáticas de caras y cuatro usando patrones abstractos multicolores emparejados de estímulos, separados por 23°. Para cada problema, dos estímulos idénticos se presentan brevemente uno al lado del otro para familiarizarse, luego el familiar y uno nuevo se emparejan en la prueba.

El reconocimiento (memoria) está indexado por una puntuación de novedad (porcentaje de mirar al objetivo nuevo en la prueba).

Las puntuaciones más altas de novedad se relacionaron con un mejor reconocimiento (índice de mejor memoria) Las puntuaciones oscilan entre 0,0 y 1,0 (0-100%) e indicar 1) una mirada más general a un objetivo novedoso y (2) más fijaciones a objetivos novedosos.

La puntuación de 0,5 (50 %) indica mirar "por cambio" solo sin reconocimiento.
última semana de tratamiento, semana 32

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Montefiore Medical Center

Colaboradores

Rett Syndrome Research Trust

Investigadores

  • Investigador principal: Aleksandra Djukic, MD PhD, Montefiore Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de septiembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de septiembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de julio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de julio de 2019

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2014-4253

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Rett

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Myanmar

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir