Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie farmakologiczne zespołu Retta statynami (Statins)

11 lipca 2019 zaktualizowane przez: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center

Leczenie farmakologiczne zespołu Retta za pomocą 3-hydroksy-3 metyloglutarylo-koenzymu A Inhibitor reduktazy-lowastatyny (Mevacor)

Jest to otwarte badanie fazy 2, polegające na eskalacji dawek lowastatyny w zespole Retta.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nadmiar cholesterolu neuronalnego odgrywa rolę w patofizjologii zespołu Retta (RTT), a badacze stawiają hipotezę, że hamowanie syntezy cholesterolu w OUN obniży poziom cholesterolu neuronalnego i doprowadzi do złagodzenia objawów związanych z zespołem Retta.

Cel: Określenie optymalnego schematu dawkowania lowastatyny u pacjentów z RTT i określenie najodpowiedniejszego podstawowego wskaźnika wyniku dla kolejnego badania fazy 3.

Faza 2, badanie zwiększania dawki.

Główny wynik: prędkość chodu Drugorzędne wyniki: czynność oddechowa, funkcje poznawcze, EEG (encefalopatia), skala nasilenia zespołu Retta, ocena rozwoju neurologicznego (QOL)

20 ambulatoryjnych pacjentek z genetycznie potwierdzoną chorobą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjentki płci żeńskiej,
  • Genetycznie potwierdzony RTT,
  • Ambulatoryjny.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność współistniejącej choroby niezwiązanej z zespołem Retta,
  • Historia działań niepożądanych/nadwrażliwości na statyny,
  • Poziomy aminotransferazy asparaginianowej (AST), aminotransferazy alaninowej (ALT) lub kinazy kreatynowej (CK) trzykrotnie przekraczają normalne wartości,
  • czynna choroba wątroby,
  • Jednoczesne stosowanie silnych inhibitorów CYP3A4,
  • stan predysponujący do niewydolności nerek wtórny do rabdomiolizy (operacja skoliozy w ciągu 6 miesięcy),
  • Stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwórz etykietę

Leczenie Lowastatyną, próba zwiększania dawki według następującego schematu:

10 mg na dobę przez 8 tygodni 20 mg na dobę przez 8 tygodni 40 mg na dobę przez 16 tygodni.
Lek: Lowastatyna
eskalacja dawki
Inne nazwy:
  • Mevacor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prędkość chodu mierzona przez system GAITRite
Ramy czasowe: W ostatnim tygodniu leczenia, w 32. tygodniu
Aby przeprowadzić ilościową ocenę chodu za pomocą skomputeryzowanego chodnika z wbudowanymi czujnikami nacisku (rytuał CHODU)
W ostatnim tygodniu leczenia, w 32. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik nowości pamięci wzrokowej oceniany przez system śledzenia wzroku TobiiTX 300
Ramy czasowe: ostatni tydzień leczenia, tydzień 32

Nowość jest uważana za złożoną miarę pamięci wzrokowej.Test jest wystandaryzowanym testem neuropsychologicznym („Test Róży”) przystosowanym do systemu śledzenia ruchu gałek ocznych.

W niniejszym badaniu wykorzystano dobrze ugruntowaną baterię problemów „porównań wizualnych par”. Było dziewięć problemów: pięć z wykorzystaniem achromatycznych zdjęć twarzy i cztery z wykorzystaniem wielobarwnych abstrakcyjnych wzorów sparowanych bodźców, oddzielonych o 23°. W przypadku każdego problemu dwa identyczne bodźce są krótko prezentowane obok siebie w celu zaznajomienia się, następnie w teście paruje się znany i nowy bodziec

Rozpoznanie (pamięć) jest indeksowane przez wynik nowości (procent patrzenia na nowy cel w teście).

Wyższe wyniki nowości były związane z lepszym rozpoznawaniem (wskaźnik lepszej pamięci) Wyniki wahają się od 0,0-1,0 (0-100%) i wskazują 1) bardziej ogólne spojrzenie na nowy cel i (2) więcej fiksacji na nowych celach.

Wynik 0,5 (50%) oznacza patrzenie „według zmiany” tylko bez rozpoznania.
ostatni tydzień leczenia, tydzień 32

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Współpracownicy

Rett Syndrome Research Trust

Śledczy

  • Główny śledczy: Aleksandra Djukic, MD PhD, Montefiore Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2014-4253

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj