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Trattamento farmacologico della sindrome di Rett con statine (Statins)

11 luglio 2019 aggiornato da: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center

Trattamento farmacologico della sindrome di Rett con 3-idrossi-3 metilglutaril-coenzima A reduttasi inibitore-lovastatina (Mevacor)

Questo è uno studio di fase 2, in aperto, con aumento della dose sulla lovastatina nella sindrome di Rett.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'eccesso di colesterolo neuronale svolge un ruolo nella fisiopatologia della sindrome di Rett (RTT) e i ricercatori ipotizzano che l'inibizione della sintesi del colesterolo nel sistema nervoso centrale ridurrà il colesterolo neuronale e porterà a un miglioramento dei sintomi correlati alla sindrome di Rett.

Obiettivo: Determinare il regime di dosaggio ottimale di Lovastatina per i pazienti con RTT e identificare la misura di esito primaria più appropriata per il successivo studio di Fase 3.

Fase 2, studio di aumento della dose.

Esito primario: velocità dell'andatura Esiti secondari: funzione respiratoria, cognizione, EEG (encefalopatia), scala di gravità della sindrome di Rett, valutazione dello sviluppo neurologico (QOL)

20 pazienti ambulatoriali di sesso femminile con conferma genetica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso femminile,
  • RTT geneticamente confermato,
  • Ambulatorio.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di comorbidità con malattia non correlata a Rett,
  • Storia di reazioni avverse/ipersensibilità alle statine,
  • I livelli di aspartato-aminotransferasi (AST), alanina-aminotransferasi (ALT) o creatina chinasi (CK) triplicano i valori normali,
  • Malattia epatica attiva,
  • Uso concomitante di potenti inibitori del CYP3A4,
  • Condizione predisponente all'insufficienza renale secondaria a rabdomiolisi (chirurgia della scoliosi entro 6 mesi),
  • Uso di contraccettivi orali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta

Trattamento con lovastatina, prova di aumento della dose secondo il seguente programma:

10 mg al giorno per 8 settimane 20 mg al giorno per 8 settimane 40 mg al giorno per 16 settimane.
Droga: Lovastatina
aumento della dose
Altri nomi:
  • Mevacor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità dell'andatura misurata dal sistema GAITRite
Lasso di tempo: Durante l'ultima settimana di trattamento, settimana 32
Per eseguire una valutazione quantitativa dell'andatura utilizzando una passerella computerizzata con sensori di pressione incorporati (rito GAIT)
Durante l'ultima settimana di trattamento, settimana 32

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di novità della memoria visiva come valutato dal sistema di tracciamento oculare TobiiTX 300
Lasso di tempo: ultima settimana di trattamento, settimana 32

Il punteggio di novità è considerato una misura composita della memoria visiva. Il test è un test neuropsicologico standardizzato ("Rose test") adattato per il sistema di tracciamento oculare.

Il presente studio si è avvalso di una batteria ben consolidata di problemi di "confronto visivo accoppiato". C'erano nove problemi: cinque utilizzando foto acromatiche di volti e quattro utilizzando modelli astratti multicolori di stimoli accoppiati, separati da 23°. Per ogni problema, due stimoli identici vengono brevemente presentati uno accanto all'altro per la familiarizzazione, quindi il familiare e uno nuovo vengono accoppiati durante il test

Il riconoscimento (memoria) è indicizzato da un punteggio di novità (percentuale di ricerca del nuovo obiettivo durante il test).

Punteggi di novità più elevati erano correlati a un migliore riconoscimento (indice di migliore memoria) I punteggi vanno da 0,0 a 1,0 (0-100%) e indicano 1) una maggiore osservazione generale di nuovi bersagli e (2) più fissazioni a nuovi bersagli.

Un punteggio di 0,5 (50%) indica che si guarda "per cambiamento" solo senza riconoscimento.
ultima settimana di trattamento, settimana 32

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Collaboratori

Rett Syndrome Research Trust

Investigatori

  • Investigatore principale: Aleksandra Djukic, MD PhD, Montefiore Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

30 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2014-4253

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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