Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакологическое лечение синдрома Ретта статинами (Statins)

11 июля 2019 г. обновлено: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center

Фармакологическое лечение синдрома Ретта ингибитором 3-гидрокси-3-метилглутарил-кофермента А-редуктазы-ловастатином (мевакор)

Это открытое исследование фазы 2 с увеличением дозы ловастатина при синдроме Ретта.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Избыток холестерина в нейронах играет роль в патофизиологии синдрома Ретта (RTT), и исследователи предполагают, что ингибирование синтеза холестерина в ЦНС снижает уровень холестерина в нейронах и приводит к улучшению симптомов, связанных с синдромом Ретта.

Цель: Определить оптимальную схему дозирования ловастатина для пациентов с RTT и определить наиболее подходящую первичную оценку исхода для последующего исследования фазы 3.

Фаза 2, исследование повышения дозы.

Первичный результат: скорость ходьбы. Вторичные результаты: функция дыхания, когнитивные функции, ЭЭГ (энцефалопатия), шкала тяжести синдрома Ретта, оценка развития нервной системы (КЖ).

20 амбулаторных пациенток с генетически подтвержденным диагнозом.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты женского пола,
  • Генетически подтвержденный RTT,
  • Амбулаторный.

Критерий исключения:

  • Наличие сопутствующих заболеваний, не связанных с синдромом Ретта,
  • Побочные реакции/гиперчувствительность к статинам в анамнезе,
  • Уровни аспартатаминотрансферазы (АСТ), аланин-аминотрансферазы (АЛТ) или креатинкиназы (КК) в три раза превышают нормальные значения,
  • активное заболевание печени,
  • Одновременное применение сильных ингибиторов CYP3A4,
  • Состояние, предрасполагающее к почечной недостаточности вследствие рабдомиолиза (операция по поводу сколиоза в течение 6 месяцев),
  • Использование оральных контрацептивов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открой надпись

Лечение ловастатином, испытание с повышением дозы в соответствии со следующей схемой:

10 мг в день в течение 8 недель 20 мг в день в течение 8 недель 40 мг в день в течение 16 недель.
Лекарство: Ловастатин
увеличение дозы
Другие имена:
  • Мевакор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость ходьбы, измеренная системой GAITRite
Временное ограничение: В течение последней недели лечения, неделя 32
Выполнение количественной оценки походки с использованием компьютеризированной дорожки со встроенными датчиками давления (обряд GAIT).
В течение последней недели лечения, неделя 32

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка новизны зрительной памяти по оценке системы отслеживания взгляда TobiiTX 300
Временное ограничение: последняя неделя лечения, неделя 32

Оценка новизны считается составной мерой зрительной памяти. Тест представляет собой стандартизированный нейропсихологический тест («тест Роуза»), адаптированный для системы слежения за глазами.

В настоящем исследовании использовался хорошо зарекомендовавший себя набор задач на «визуальное парное сравнение». Всего было девять задач: пять с использованием ахроматических фотографий лиц и четыре с использованием парных стимулов с многоцветными абстрактными узорами, разделенных 23°. Для каждой задачи два одинаковых стимула кратко предъявляются рядом для ознакомления, затем знакомый и новый тестируются в парах.

Распознавание (память) индексируется оценкой новизны (процент обращений к новой цели в тесте).

Более высокие баллы по новизне были связаны с лучшим распознаванием (показатель лучшей памяти). Диапазон баллов от 0,0 до 1,0. (0-100%) и указывают на 1) более общий взгляд на новую цель и (2) большую фиксацию на новых целях.

Оценка 0,5 (50%) указывает на то, что вы смотрите «на смену» только без распознавания.
последняя неделя лечения, неделя 32

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Montefiore Medical Center

Соавторы

Rett Syndrome Research Trust

Следователи

  • Главный следователь: Aleksandra Djukic, MD PhD, Montefiore Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 сентября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 сентября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 июля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 июля 2019 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2014-4253

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться