스타틴을 이용한 레트 증후군의 약리학적 치료 (Statins)
3-Hydroxy-3 Methylglutaryl-coenzyme A Reductase Inhibitor-Lovastatin(Mevacor)을 사용한 레트 증후군의 약리학적 치료
연구 개요
상세 설명
과도한 신경세포 콜레스테롤은 RTT(Rett Syndrome)의 병리생리학에서 중요한 역할을 하며 연구자들은 CNS에서 콜레스테롤 합성을 억제하면 신경세포 콜레스테롤이 감소하고 Rett 증후군 관련 증상이 호전될 것이라는 가설을 세웠습니다.
목표: RTT 환자를 위한 로바스타틴의 최적 투여 요법을 결정하고 후속 3상 연구를 위한 가장 적절한 1차 결과 측정을 식별합니다.
2상, 용량 증량 연구.
1차 결과: 보행 속도 2차 결과: 호흡 기능, 인지, EEG(뇌병증), 레트 증후군 중증도 척도, 신경 발달 평가(QOL)
유 전적으로 확인 된 20 명의 보행 여성 환자.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 여성 환자,
- 유 전적으로 확인 된 RTT,
- 걸을 수 있는.
제외 기준:
- 공동 병적 비 Rett 관련 질병의 존재,
- 스타틴에 대한 부작용/과민증의 병력,
- AST(aspartate-amino trans-ferase), ALT(alanine-amino transferase) 또는 CK(creatine kinase) 수치가 정상 수치의 3배,
- 활동성 간질환,
- 강력한 CYP3A4 억제제의 병용,
- 횡문근 융해증에 이차적인 신부전 소인이 있는 상태(6개월 이내 척추측만증 수술),
- 경구 피임약 사용.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨
로바스타틴 치료, 다음 일정에 따른 용량 증량 시험: 8주 동안 매일 10mg 8주 동안 매일 20mg 16주 동안 매일 40mg. |
복용량 증가
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GAITRite 시스템으로 측정한 보행 속도
기간: 치료 마지막 주인 32주 동안
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압력 센서가 내장된 컴퓨터 보행로를 사용하여 정량적 보행 평가를 수행하려면(GAIT rite)
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치료 마지막 주인 32주 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TobiiTX 300 아이트래킹 시스템으로 평가한 시각적 기억 참신성 점수
기간: 치료 마지막 주, 32주
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Novelty 점수는 시각적 기억의 복합 측정값으로 간주됩니다. 테스트는 시선 추적 시스템에 적합한 표준화된 신경 심리학 테스트("로즈 테스트")입니다. 현재 연구는 "시각적 쌍 비교" 문제의 잘 확립된 배터리를 사용했습니다. 9개의 문제가 있었습니다: 5개는 얼굴의 무채색 사진을 사용하고 4개는 23°로 분리된 다색 추상 패턴 쌍 자극을 사용했습니다. 각 문제에 대해 익숙해지도록 두 개의 동일한 자극이 나란히 간략하게 제시된 다음 테스트에서 친숙한 자극과 새로운 자극이 짝을 이룹니다. 인식(기억)은 참신성 점수(시험에서 새로운 대상을 바라보는 비율)로 지수화됩니다. 신규성 점수가 높을수록 더 나은 인식(더 나은 기억 지수)과 관련이 있습니다. 점수 범위는 0.0-1.0입니다. (0-100%) 및 1) 새로운 대상을 보다 전반적으로 살펴보고 (2) 새로운 대상에 대한 더 많은 고정을 나타냅니다. 0.5점(50%)은 인식 없이 "변화에 따라"만 보고 있음을 나타냅니다. |
치료 마지막 주, 32주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Aleksandra Djukic, MD PhD, Montefiore Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2014-4253
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