MT2015-20: 同種 HSCT およびシリアルドナー MSC による重度の EB の生化学的補正
2023年7月31日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2015-20: 同種異系細胞移植および連続ドナー間葉系細胞注入による重度の表皮水疱症の生化学的修正
これは、同種異系移植および関連ドナー（HLA同一、ミスマッチ、またはハプロ同一）または一致した非血縁ドナーからの連続間葉系幹細胞（MSC）注入後1年でのイベントフリー生存率を決定するための単一機関の第II相研究です。重度の表皮水疱症（EB）の生化学的修正。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
25年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- コラーゲン、ラミニン、インテグリン、ケラチンまたはプラキンの欠乏を特徴とする重度のEBの診断（タンパク質特異的抗体による免疫蛍光染色またはウェスタンブロッティングおよび突然変異分析による）。
-研究登録から4週間以内の適切な臓器機能：
- 腎臓：年齢の正常範囲内の糸球体濾過率
- 肝臓: 肝臓: ビリルビン、AST/ALT、ALP < 5 x 正常上限
- 肺：登録研究者の意見では、適切な肺機能
- 心臓：左心室駆出率≧45％、正常な心電図、または移植のために心臓病学によって承認された
- -性的に活発な参加者は、研究期間中（準備化学療法の開始前から移植後1年まで）に適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
- セクション 5 ごとに利用可能なドナー: ターゲット MFI < 1,000 (1000 を超える MFI は、PI および治療チームによって承認される必要があります。)
- 任意の書面による同意 - 成人または親 (該当する場合は、未成年者用の情報シートを含む) の研究関連手順または治療の前に
除外基準:
- ベータ 3 ラミニン JEB 変異体
- -移植時のアクティブな未治療の全身感染症（30日以内のアスペルギルスまたは他のカビによるアクティブな感染を含む）
- HIV感染歴
- 扁平上皮癌の証拠
- 妊娠中または授乳中。 この研究で投与される薬剤は妊娠カテゴリーCおよびDであるため、出産の可能性のある女性は、研究登録前に妊娠検査で陰性でなければなりません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：加算終了 アーム A: 300 cGy の TBI を伴う HCT
表皮水疱症の患者は、間葉系幹細胞の注入を伴わない化学療法および幹細胞移植による研究レジメンに従って治療されました。
|
-9日目に6時間かけて0.5mg/kg IV、-8日目と-7日目に4時間かけて2mg/kg IV、-2日目までプレメドとソルメドロールを併用
他の名前：
14.5 mg/kg IV 1 時間以上 1 日目 -6 および -5 50 mg/kg IV 2 時間以上メスナ 40 mg/kg IV 日 +2 および +3
他の名前：
-6 日目から -2 日目まで 30mg/m2 を 60 分かけて静注
他の名前：
投与量についてはアームの説明を参照してください。
他の名前：
0日目の骨髄注入
他の名前：
+5 日目から +100 日目まで、目標は 5 ～ 10 ug/L (HLA が同一の関連ドナーには使用されません)
他の名前：
15 mg/kg IV q8h (実際の体重に基づく) で、1 日最大総投与量は 3 グラムを超えないこと。
+5 日目から 35 日目まで
他の名前：
|
|
実験的：加算終了 アーム B: HCT と MSC、300 cGy の TBI
表皮水疱症患者は、300 cGY の TBI を使用して、化学療法および間葉系幹細胞注入による造血幹細胞移植による研究レジメンごとに治療されました。
|
-9日目に6時間かけて0.5mg/kg IV、-8日目と-7日目に4時間かけて2mg/kg IV、-2日目までプレメドとソルメドロールを併用
他の名前：
14.5 mg/kg IV 1 時間以上 1 日目 -6 および -5 50 mg/kg IV 2 時間以上メスナ 40 mg/kg IV 日 +2 および +3
他の名前：
-6 日目から -2 日目まで 30mg/m2 を 60 分かけて静注
他の名前：
投与量についてはアームの説明を参照してください。
他の名前：
0日目の骨髄注入
他の名前：
+5 日目から +100 日目まで、目標は 5 ～ 10 ug/L (HLA が同一の関連ドナーには使用されません)
他の名前：
15 mg/kg IV q8h (実際の体重に基づく) で、1 日最大総投与量は 3 グラムを超えないこと。
+5 日目から 35 日目まで
他の名前：
60 日目、100 日目、180 日目 (移植のためのドナー BM 採取時に採取)
|
|
実験的：アーム C: 300 cGy の TBI で再移植
表皮水疱症患者は、元の移植アームに関係なく、300 cGy の TBI を使用して再移植で治療されました。
|
-9日目に6時間かけて0.5mg/kg IV、-8日目と-7日目に4時間かけて2mg/kg IV、-2日目までプレメドとソルメドロールを併用
他の名前：
14.5 mg/kg IV 1 時間以上 1 日目 -6 および -5 50 mg/kg IV 2 時間以上メスナ 40 mg/kg IV 日 +2 および +3
他の名前：
-6 日目から -2 日目まで 30mg/m2 を 60 分かけて静注
他の名前：
投与量についてはアームの説明を参照してください。
他の名前：
0日目の骨髄注入
他の名前：
+5 日目から +100 日目まで、目標は 5 ～ 10 ug/L (HLA が同一の関連ドナーには使用されません)
他の名前：
15 mg/kg IV q8h (実際の体重に基づく) で、1 日最大総投与量は 3 グラムを超えないこと。
+5 日目から 35 日目まで
他の名前：
60 日目、100 日目、180 日目 (移植のためのドナー BM 採取時に採取)
|
|
実験的：アーム D: TBI の 200 cGy BID による HCT
TBIの200 cGY BID（合計400 cGy）を使用して、造血細胞移植単独で治療されたHLA適合表皮水疱症患者。
|
-9日目に6時間かけて0.5mg/kg IV、-8日目と-7日目に4時間かけて2mg/kg IV、-2日目までプレメドとソルメドロールを併用
他の名前：
14.5 mg/kg IV 1 時間以上 1 日目 -6 および -5 50 mg/kg IV 2 時間以上メスナ 40 mg/kg IV 日 +2 および +3
他の名前：
-6 日目から -2 日目まで 30mg/m2 を 60 分かけて静注
他の名前：
投与量についてはアームの説明を参照してください。
他の名前：
0日目の骨髄注入
他の名前：
15 mg/kg IV q8h (実際の体重に基づく) で、1 日最大総投与量は 3 グラムを超えないこと。
+5 日目から 35 日目まで
他の名前：
|
|
実験的：アーム E: HCT と MSC、TBI の 200 cGy BID
造血細胞移植とTBIの200cGY BID（合計400cGy）を使用した連続MSC注入で治療されたHLA一致の表皮水疱症患者
|
-9日目に6時間かけて0.5mg/kg IV、-8日目と-7日目に4時間かけて2mg/kg IV、-2日目までプレメドとソルメドロールを併用
他の名前：
14.5 mg/kg IV 1 時間以上 1 日目 -6 および -5 50 mg/kg IV 2 時間以上メスナ 40 mg/kg IV 日 +2 および +3
他の名前：
-6 日目から -2 日目まで 30mg/m2 を 60 分かけて静注
他の名前：
投与量についてはアームの説明を参照してください。
他の名前：
0日目の骨髄注入
他の名前：
15 mg/kg IV q8h (実際の体重に基づく) で、1 日最大総投与量は 3 グラムを超えないこと。
+5 日目から 35 日目まで
他の名前：
60 日目、100 日目、180 日目 (移植のためのドナー BM 採取時に採取)
|
|
実験的：アーム F: HCT 単独、TBI の 200 cGy BID
200 cGy BID の TBI (合計 400 cGy) を使用した造血細胞移植のみで治療された HLA ミスマッチの表皮水疱症患者 + HLA ミスマッチ骨髄のレシピエントのための低用量ブスルファンの追加
|
-9日目に6時間かけて0.5mg/kg IV、-8日目と-7日目に4時間かけて2mg/kg IV、-2日目までプレメドとソルメドロールを併用
他の名前：
14.5 mg/kg IV 1 時間以上 1 日目 -6 および -5 50 mg/kg IV 2 時間以上メスナ 40 mg/kg IV 日 +2 および +3
他の名前：
-6 日目から -2 日目まで 30mg/m2 を 60 分かけて静注
他の名前：
投与量についてはアームの説明を参照してください。
他の名前：
0日目の骨髄注入
他の名前：
+5 日目から +100 日目まで、目標は 5 ～ 10 ug/L (HLA が同一の関連ドナーには使用されません)
他の名前：
15 mg/kg IV q8h (実際の体重に基づく) で、1 日最大総投与量は 3 グラムを超えないこと。
+5 日目から 35 日目まで
他の名前：
HLA ミスマッチの BM レシピエントのみを対象に、-3 日目と -2 日目に 3 時間かけてブスルファン IV (アーム F と G)
|
|
実験的：アーム G: HCT と MSC、200 cGy
HLA不一致の表皮水疱症患者は、造血細胞移植とTBIの200 cGy BID（合計400 cGy）を使用した連続MSC注入+ HLA不一致骨髄のレシピエントのための低用量ブスルファンの追加で治療されました
|
-9日目に6時間かけて0.5mg/kg IV、-8日目と-7日目に4時間かけて2mg/kg IV、-2日目までプレメドとソルメドロールを併用
他の名前：
14.5 mg/kg IV 1 時間以上 1 日目 -6 および -5 50 mg/kg IV 2 時間以上メスナ 40 mg/kg IV 日 +2 および +3
他の名前：
-6 日目から -2 日目まで 30mg/m2 を 60 分かけて静注
他の名前：
投与量についてはアームの説明を参照してください。
他の名前：
0日目の骨髄注入
他の名前：
+5 日目から +100 日目まで、目標は 5 ～ 10 ug/L (HLA が同一の関連ドナーには使用されません)
他の名前：
15 mg/kg IV q8h (実際の体重に基づく) で、1 日最大総投与量は 3 グラムを超えないこと。
+5 日目から 35 日目まで
他の名前：
60 日目、100 日目、180 日目 (移植のためのドナー BM 採取時に採取)
HLA ミスマッチの BM レシピエントのみを対象に、-3 日目と -2 日目に 3 時間かけてブスルファン IV (アーム F と G)
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
イベントフリーサバイバル
時間枠：移植後1年
|
死亡またはベースラインからの患者の IScoreEB の 50% 増加として定義されるイベント
|
移植後1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
患者の iscorEB の変化率
時間枠：移植後1年と2年
|
iscorEB サーベイは、表皮水疱症患者の病状を評価するために使用される検証済みの標準治療ツールです。
|
移植後1年と2年
|
|
移植関連死亡率
時間枠：移植後180日
|
累積発生率を使用して、非再発死亡を競合リスクとして扱い、逆に再発を競合リスクとして扱い、移植関連死亡率を推定する。
|
移植後180日
|
|
生活の質
時間枠：移植後1年
|
Lansky または Karnofsky スコア (10-100) で測定
|
移植後1年
|
|
生活の質
時間枠：移植後2年
|
Lansky または Karnofsky スコア (10-100) で測定
|
移植後2年
|
|
リンパキメリズム
時間枠：移植後 28 日、60 日、100 日、180 日、および 1 年目と 2 年目
|
さまざまな時点でのリンパ系キメリズムの割合。
|
移植後 28 日、60 日、100 日、180 日、および 1 年目と 2 年目
|
|
骨髄性キメリズム
時間枠：移植後 28 日、60 日、100 日、180 日、および 1 年目と 2 年目
|
さまざまな時点での骨髄性キメリズムの割合。
|
移植後 28 日、60 日、100 日、180 日、および 1 年目と 2 年目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jakub Tolar, MD, PhD、Masonic Cancer Center, University of Minnesota
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年3月1日
一次修了 (実際)
2022年11月15日
研究の完了 (実際)
2023年7月26日
試験登録日
最初に提出
2015年10月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月19日
最初の投稿 (推定)
2015年10月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月31日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2015LS076
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。